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Contexte : Les patients chinois (pts) représentent plus de 50% des cas de carcinome hépatocellulaire (CHC) dans le monde et présentent des caractéristiques particulières en matière d’étiologie, de comportement biologique, de stratégie de traitement et de pronostic. L’objectif de cette étude était d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’apatinib, un inhibiteur ciblant le récepteur-2 du facteur de croissance endothélial vasculaire, chez des patients chinois atteints de CHC avancé prétraité. Méthodes : Dans cet essai de phase 3 randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle, réalisé dans 31 sites en Chine, des pts atteints de CHC ayant reçu au moins une ligne de traitement systémique (y compris une chimiothérapie à base de sorafénib et d’oxaliplatine, qui est un autre standard de soins de première ligne en Chine) et présentant une classe de fonction hépatique Child-Pugh A ou B ≤7 points ont été recrutés. Les pts ont été répartis de manière aléatoire (2:1) pour recevoir 750 mg d’apatinib par voie orale une fois par jour ou un placebo et stratifiés en fonction du statut de performance ECOG (0 ou 1), d’un traitement antérieur par sorafenib (oui ou non) et d’une propagation extrahépatique et/ou d’une invasion macrovasculaire (oui ou non) dans des cycles de traitement de 28 jours. Le critère d’évaluation principal était la survie globale (OS). Résultats : Entre le 01 avril 2014 et le 03 mai 2017, 393 pts ont été randomisés et ont reçu au moins une dose du traitement de l’étude (261 dans le bras apatinib et 132 dans le bras placebo). La SG médiane était significativement plus longue avec l’apatinib qu’avec le placebo (8,7 mois vs 6,8 mois ; hazard ratio 0,785 ; p=0,0476). Les Pts du groupe apatinib ont également eu une survie médiane sans progression (SSP) prolongée par rapport à ceux du groupe placebo (4,5 mois vs 1,9 mois ; hazard ratio 0,471 ; p˂0,0001). Le taux de réponse objective était de 10,7 % (IC 95 % 7,2-15,1) avec l’apatinib contre 1,5 % (IC 95 % 0,2-5,4) avec le placebo. Des effets indésirables liés au traitement (TRAEs) ont été rapportés chez 250 (97,3%) pts dans le bras apatinib et 92 (70,8%) pts dans le bras placebo. Les TRAEs de grade 3 et 4 les plus fréquents étaient l’hypertension (71 pts dans le bras apatinib contre 3 pts dans le bras placebo), le syndrome main-pied (46 vs 0), la diminution du nombre de plaquettes (34 vs 1 ) et la diminution du nombre de neutrophiles (27 vs 0). 24 (9,3 %) pts sous apatinib et 13 (10,0 %) pts sous placebo sont décédés en raison d’événements indésirables, et aucun n’a été considéré comme lié au traitement par les investigateurs. Conclusions : L’apatinib a prolongé de manière significative la durée de vie et la survie sans maladie chez des patients chinois atteints de CHC avancé prétraité, et a été bien toléré avec un profil de sécurité gérable. Informations sur l’essai clinique : NCT02329860.