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Antecedentes: Los pacientes chinos (pts) representan más del 50% de los casos de carcinoma hepatocelular (CHC) en el mundo y tienen características especiales en cuanto a etiología, comportamiento biológico, estrategia de tratamiento y pronóstico. El objetivo de este estudio fue evaluar la eficacia y seguridad de apatinib, un inhibidor dirigido al receptor 2 del factor de crecimiento endotelial vascular, en pacientes chinos con CHC avanzado pretratado. Métodos: En este ensayo aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de fase 3, realizado en 31 centros de China, se inscribieron pts con CHC que habían recibido al menos una línea de tratamiento sistémico (incluyendo sorafenib y quimioterapia basada en oxaliplatino, que es otro estándar de primera línea de atención en China) y tenían clase de función hepática Child-Pugh A o B ≤7 puntos. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente (2:1) a recibir 750 mg de apatinib por vía oral una vez al día o placebo y estratificados según el estado de rendimiento ECOG (0 o 1), el tratamiento previo con sorafenib (sí o no) y la propagación extrahepática y/o la invasión macrovascular (sí o no) en ciclos de tratamiento de 28 días. El criterio de valoración principal fue la supervivencia global (SG). Resultados: Entre el 01 de abril de 2014 y el 03 de mayo de 2017, 393 pts fueron aleatorizados y recibieron al menos una dosis del tratamiento del estudio (261 en el brazo de apatinib y 132 en el brazo de placebo). La mediana de la SG fue significativamente más larga con apatinib que con placebo (8,7 meses frente a 6,8 meses ; hazard ratio 0,785 ; p=0,0476). Los pacientes del brazo de apatinib también tuvieron una mediana de supervivencia libre de progresión (SLP) más prolongada que los del brazo de placebo (4,5 meses frente a 1,9 meses; cociente de riesgos 0,471; p=0,0001). La tasa de respuesta objetiva fue del 10,7% (IC del 95%: 7,2-15,1) con apatinib frente al 1,5% (IC del 95%: 0,2-5,4) con placebo. Se notificaron acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento (EAT) en 250 (97,3%) pacientes en el brazo de apatinib y 92 (70,8%) en el brazo de placebo. Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento más frecuentes de grado 3 y 4 fueron la hipertensión (71 pacientes en el brazo de apatinib frente a 3 en el brazo de placebo), el síndrome mano-pie (46 frente a 0), la disminución del recuento de plaquetas (34 frente a 1) y la disminución del recuento de neutrófilos (27 frente a 0). 24 (9,3%) pacientes con apatinib y 13 (10,0%) con placebo murieron debido a acontecimientos adversos, y los investigadores no consideraron ninguno relacionado con el tratamiento. Conclusiones: Apatinib prolongó significativamente la SG y la SLP en pts chinos con CHC avanzado pretratado, y fue bien tolerado con un perfil de seguridad manejable. Información del ensayo clínico: NCT02329860.