Publication of First In-Human Data Reveals Safety & Efficacy of Tigilanol Tiglate in Solid Tumours

BRISBANE, Australia, Dec. 9, 2019 /PRNewswire/ — Australijska firma zajmująca się naukami przyrodniczymi, QBiotics Group Limited (QBiotics) ogłasza dziś publikację pozytywnych wyników pierwszego badania klinicznego I fazy na ludziach swojego farmaceutyku przeciwnowotworowego, tigilanolu tiglate (EBC-46) w EBioMedicine, recenzowanym czasopiśmie The Lancet poświęconym badaniom biomedycznym o charakterze translacyjnym.

Kluczowymi celami tego badania I fazy, otwartego, jednoramiennego, nierandomizowanego, eskalacji dawki było określenie profilu bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i wstępnej skuteczności przeciwnowotworowej tigilanolu tiglate podawanego jednorazowo we wstrzyknięciu śródtkankowym. Tigilanol tiglate był ogólnie dobrze tolerowany, a dawki eskalowano od 0,06 do 3,60 mg/m, bez osiągnięcia maksymalnej tolerowanej dawki.

Badanie przeprowadzono u 22 pacjentów w czterech ośrodkach szpitalnych w Australii. Rekrutowano pacjentów z różnymi rodzajami nowotworów, w tym z rakiem płaskonabłonkowym, rakiem podstawnokomórkowym, czerniakiem, gruczolakorakiem piersi, atypowym włókniakomięsakiem, atypowym śluzakowatym włókniakomięsakiem, gruczolakorakiem jelita grubego z przerzutami, rakiem gruczołowo-torbielowatym i naczyniakomięsakiem. Oznaki aktywności klinicznej zaobserwowano we wszystkich dziewięciu typach nowotworów, nawet w najniższych dawkach.

„Ponieważ było to badanie bezpieczeństwa z zastosowaniem pojedynczej dawki jako pierwsze u ludzi, oczekiwania dotyczące silnej odpowiedzi przeciwnowotworowej były niewielkie. Jednak wyniki wykazały 27% odpowiedzi na leczenie (u 6 pacjentów), w tym 18% całkowitej odpowiedzi (u 4 pacjentów) z pełnym zniszczeniem guza w szerokiej gamie typów guzów litych.

„Guzy lite stanowią do 80% wszystkich typów nowotworów, więc wyniki tego badania I fazy wskazują na potencjalnie szerokie zastosowanie tigilanolu tiglate w wielu rodzajach nowotworów i stanowią ważny postęp dla naszego leku”, powiedziała dyrektor generalna i zarządzająca Grupy QBiotics, dr Victoria Gordon.

„Dodatkowo, dwóch pacjentów z czerniakiem wykazało odpowiedź aneniczną (lub abscopalną), gdzie guzy nie poddane iniekcji w różnych miejscach ciała również zmniejszyły swój rozmiar. Wyniki te osiągnięto pomimo tego, że wielu pacjentów nie otrzymało optymalnej dawki” – dodał dr Gordon.

Zdecydowana większość (96%) zdarzeń niepożądanych (AE) miała nasilenie łagodne do umiarkowanego, przy czym najczęściej zgłaszanym AE była reakcja w miejscu wstrzyknięcia związana ze sposobem działania tigilanolu tiglanu. AEs były na ogół opanowane przez leczenie objawowe.

„Biorąc pod uwagę bardzo dobry profil bezpieczeństwa i zaobserwowane pozytywne odpowiedzi przeciwnowotworowe, badanie to wspiera dalszy rozwój tigilanolu tiglate jako potencjalnego leczenia guzów litych,” powiedział Dr Gordon

„Wyniki tego badania również wspierają wybór naszego wstępnego głównego wskazania i nasze niedawno ogłoszone badanie I/II fazy tigilanolu tiglate u pacjentów z rakiem płaskonabłonkowym głowy i szyi (HNSCC), w którym pierwszy pacjent został pomyślnie poddany dawkowaniu w zeszłym tygodniu,” powiedział Dr Gordon.

Badanie otwartej fazy I/II „QBC46-H03” jest badaniem eskalacji dawki u pacjentów z HNSCC, którego celem jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanego poziomu dawki do dalszych badań. Badanie będzie również dotyczyło bezpieczeństwa, tolerancji i odpowiedzi na leczenie nowotworu po podaniu pojedynczej lub wielu (dwóch do trzech) dawek tigilanolu tiglate. Do badania zostanie zakwalifikowanych do 40 pacjentów z Tata Medical Centre w Kalkucie, Tata Memorial Hospital w Bombaju oraz innych ośrodków klinicznych w Australii.

ABOUT QBIOTICS

QBiotics jest publiczną, nienotowaną na giełdzie australijską spółką z sektora life sciences, która odkrywa, opracowuje i komercjalizuje nowe małe cząsteczki o działaniu przeciwnowotworowym i wspomagającym gojenie ran na rynek ludzki i weterynaryjny. Jej wiodący produkt, tigilanol tiglate, jest lekiem przeciwnowotworowym skierowanym przeciwko wielu guzom litym u różnych gatunków zwierząt. Model biznesowy QBiotics polega na opracowywaniu produktów, które mają zastosowanie zarówno na rynku ludzkim, jak i weterynaryjnym. Sukces w programach weterynaryjnych waliduje technologię QBiotics i eliminuje ryzyko rozwoju u ludzi, jednocześnie generując wczesne, nierozwadniające przychody.

Więcej informacji: https://qbiotics.com

ABOUT TIGILANOL TIGLATE

Tigilanol tiglate jest nowatorską, małą cząsteczką będącą w trakcie rozwoju jako środek do leczenia guzów litych we wstrzyknięciach śródczaszkowych. Jego działanie na guzy jest wielomodalne i obejmuje bezpośrednie działanie miejscowe na wstrzyknięty guz, jak również działanie na odległe, niewstrzyknięte guzy. Całkowite zniszczenie wstrzykniętego guza odbywa się poprzez przerwanie ciągłości naczyń krwionośnych guza, jak również śmierć komórek nowotworowych w wyniku onkozy. Wykazano, że po zniszczeniu guza następuje szybkie gojenie się ran.

Pojedyncze wstrzyknięcie tigilanolu tiglate wykazano u pacjentów z psami w celu ablacji (całkowitego zniszczenia) 75% leczonych guzów. Weterynaryjne zastosowanie tigilanolu tiglate (pod marką STELFONTA®) uzyskało ostatnio większość głosów Europejskiego Urzędu ds. Leków (EMA) w sprawie dopuszczenia do obrotu w Europie jako leczenia nowotworów komórek tucznych u psów, a także jest w trakcie przeglądu przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków – Centrum Medycyny Weterynaryjnej (FDA-CVM) w celu wprowadzenia do obrotu w USA. STELFONTA® jest partnerem Virbac, globalnej firmy zajmującej się zdrowiem zwierząt, w zakresie marketingu i dystrybucji w UE i USA do czasu zatwierdzenia przez organy regulacyjne. Wprowadzenie produktu na rynek spodziewane jest na początku 2020 roku w obu regionach.