Az első humán adatok közzététele feltárja a Tigilanol Tiglate biztonságosságát és hatékonyságát szolid tumorokban

BRISBANE, Ausztrália, Dec. 9, 2019 /PRNewswire/ — Az ausztrál élettudományi vállalat, a QBiotics Group Limited (QBiotics) ma jelenti be a daganatellenes gyógyszerének, a tigilanol tiglate-nak (EBC-46) az első emberen végzett I. fázisú klinikai vizsgálatából származó pozitív eredmények közzétételét az EBioMedicine, a The Lancet szakmailag lektorált transzlációs orvosbiológiai kutatási folyóiratban.

Az I. fázisú, nyílt, egykaros, nem randomizált, dózis-skálázó vizsgálat fő célkitűzései a tigilanol tiglate biztonsági profiljának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK) és előzetes daganatellenes hatékonyságának meghatározása voltak, egyszeri intratumorális injekcióval történő beadás esetén. A tigilanol tiglate általában jól tolerálható volt, és a dózisok 0,06 mg/m-től 3,60 mg/m-ig eszkalálódtak, anélkül, hogy a maximálisan tolerálható dózist elérték volna.

A vizsgálatot 22 betegen végezték négy ausztráliai kórházi helyszínen. A betegeket különböző tumortípusokkal toborozták, többek között laphámsejtes karcinómával, bazálsejtes karcinómával, melanomával, emlő adenokarcinómával, atípusos fibroxantomával, atípusos myxoid fibroszarkómával, metasztatikus kolorektális adenokarcinómával, adenoid cisztás karcinómával és angioszarkómával. A klinikai aktivitás jeleit mind a kilenc tumortípusban megfigyelték, még a legalacsonyabb dózisok mellett is.

“Mivel ez egy első emberen végzett, egyszeri dózisú biztonsági vizsgálat volt, alacsony volt a várakozás az erős rákellenes válaszra. Az eredmények azonban 27%-os kezelési választ mutattak (6 betegnél), beleértve a 18%-os teljes választ (4 betegnél), teljes tumorpusztulással, a szolid tumortípusok széles skáláján.

“A szolid tumorok az összes daganattípus 80%-át teszik ki, így az I. fázisú vizsgálat eredményei a tigilanol tiglat potenciálisan széles körű alkalmazhatóságát jelzik a daganatok széles skáláján, és fontos előrelépést jelentenek a gyógyszerünk számára” – mondta a QBiotics Group vezérigazgatója és ügyvezető igazgatója, Dr. Victoria Gordon.

“Emellett két melanomás beteg anenesztikus (vagy abszkopikus) választ mutatott, ahol a test különböző pontjain lévő, nem beadott tumorok mérete is csökkent. Ezeket az eredményeket annak ellenére érték el, hogy sok beteg nem az optimális dózist kapta” – tette hozzá Dr. Gordon.”

A mellékhatások (AE-k) túlnyomó többsége (96%) enyhe vagy közepes mértékű volt, a leggyakrabban jelentett AE a tigilanol-tiglat hatásmódjával összefüggő injekcióhelyi reakció volt. Az AE-ket általában tüneti kezeléssel kezelték.

“Tekintettel a nagyon jó biztonsági profilra és a megfigyelt pozitív daganatellenes válaszokra, ez a vizsgálat támogatja a tigilanol-tiglat további fejlesztését, mint a szolid tumorok lehetséges kezelését” – mondta Dr. Gordon

“A vizsgálat eredményei alátámasztják a kezdeti fő indikáció kiválasztását és a tigilanol-tiglatnak a fej- és nyaki laphámrákos (HNSCC) betegeken végzett, nemrég bejelentett I/II. fázisú vizsgálatát is, amelyben az első beteg sikeres adagolására a múlt héten került sor” – mondta Dr. Gordon.

A “QBC46-H03” nyílt címkéjű I/II. fázisú vizsgálat, a HNSCC-ben szenvedő betegeken végzett dózisemelési vizsgálat, amelynek célja a maximálisan tolerálható dózis (MTD) és a további vizsgálatokhoz ajánlott dózisszint meghatározása. A vizsgálat a biztonságosságot, a tolerálhatóságot és a tumorválaszt is vizsgálja a tigilanol tiglat egyszeri vagy többszörös (két-három) adagját követően. A vizsgálatba legfeljebb 40 beteget vonnak be a kolkatai Tata Medical Centre-ből, a mumbai Tata Memorial Hospitalból és más ausztráliai klinikai helyszínekről.

A QBIOTICS-ról

A QBIOTICS egy tőzsdén nem jegyzett ausztrál élettudományi vállalat, amely új rákellenes és sebgyógyító kismolekulákat fedez fel, fejleszt és forgalmaz humán és állatgyógyászati piacra. Vezető terméke, a tigilanol tiglate egy olyan rákellenes gyógyszer, amely számos szilárd daganatot céloz meg több fajban. A QBiotics üzleti modellje olyan termékek kifejlesztése, amelyek mind a humán, mind az állatgyógyászati piacokon alkalmazhatók. Az állatgyógyászati programokban elért siker validálja a QBiotics technológiáját és csökkenti a humán fejlesztések kockázatát, miközben korai, nem híguló bevételeket generál.

Bővebb információ: https://qbiotics.com

A TIGILANOL TIGLÁT-ról

A tigilanol tigláta egy új, kis molekula, amelyet szilárd daganatok intratumorális injekciós kezelésére fejlesztenek. A tumorokra gyakorolt hatása multimodális, és magában foglalja az injektált tumorra gyakorolt közvetlen helyi hatásokat, valamint a távoli, nem injektált tumorokra gyakorolt hatásokat. Az injektált tumor teljes elpusztítása a tumor érrendszerének megszakításával, valamint a tumorsejtek onkózis általi elhalásával történik. A tumor pusztulását követően gyors sebgyógyulás következik be.

Kutyapácienseknél a tigilanol-tigláttal adott egyszeri injekció a kezelt tumorok 75%-át ablatálta (teljesen elpusztította). A tigilanol-tiglat (STELFONTA® márkanév alatt) állatgyógyászati alkalmazása nemrégiben többségi szavazatot kapott az Európai Gyógyszerhatóságtól (EMA) a kutyák hízósejtes daganatainak kezelésére vonatkozó európai forgalomba hozatali engedélyezésre, és az USA Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága – Állatgyógyászati Központ (FDA-CVM) is vizsgálja az USA-ban történő forgalomba hozatalát. A STELFONTA® a Virbac-kal, egy globális állategészségügyi vállalattal kötött partnerséget az EU-ban és az USA-ban történő forgalmazás és forgalmazás céljából, a hatósági jóváhagyástól függően. A termék bevezetése 2020 elején várható mindkét régióban.