U.S. Food and Drug Administration

I dag har den amerikanska läkemedelsmyndigheten, U.S. FDA, meddelat att den amerikanska läkemedelsmyndigheten för behandling av sarkomarcin i en av de mest kända sjukdomarna i världen. Food and Drug Administration beviljat ett påskyndat godkännande av Tazverik (tazemetostat) för behandling av vuxna och pediatriska patienter i åldern 16 år och äldre med metastaserande (när cancercellerna har spridit sig till andra delar av kroppen) eller lokalt avancerat (när cancern har vuxit utanför det organ den startade i, men ännu inte spridit sig till avlägsna delar av kroppen) epitelioid sarkom som inte är berättigat till fullständig resektion (kirurgiskt avlägsnande av hela en vävnad, struktur eller organ). Epitelioid sarkom är en sällsynt undertyp av mjukdelssarkom som ofta förekommer hos unga vuxna.

”Epitelioid sarkom står för mindre än en procent av alla mjukdelssarkom”, säger Richard Pazdur, M.D., direktör för FDA:s Oncology Center of Excellence och tillförordnad direktör för Office of Oncologic Diseases i FDA:s Center for Drug Evaluation and Research. ”Fram till idag har det inte funnits några behandlingsalternativ specifikt för patienter med epitelioid sarkom. Godkännandet av Tazverik ger ett behandlingsalternativ som specifikt riktar sig mot denna sjukdom. När vi lade fram Tazveriks ansökan för den rådgivande kommittén för onkologiska läkemedel förra månaden röstade kommittén enhälligt för att fördelarna med läkemedlet överväger riskerna.”

Tazverik blockerar aktiviteten hos metyltransferaset EZH2, vilket kan bidra till att hindra cancercellerna från att växa. De flesta fall av epitelioid sarkom börjar i den mjuka vävnaden under huden i en extremitet, även om det kan börja i andra delar av kroppen. Kirurgiskt avlägsnande anses vara den viktigaste behandlingen när cancern är lokaliserad till ett område av kroppen. Kemoterapi eller strålning kan också ges. Det finns dock en stor sannolikhet för lokal och regional spridning av sjukdomen även med behandling och cirka 50 % av patienterna har metastaserande sjukdom vid tidpunkten för diagnosen. Metastatisk sjukdom anses vara livshotande för patienten.

Tazveriks godkännande baserades på resultaten av en klinisk prövning där 62 patienter med metastaserat eller lokalt avancerat epithelioid sarkom ingick. Under den kliniska prövningen fick patienterna 800 milligram (mg) Tazverik två gånger om dagen tills sjukdomen progredierade eller patienten nådde en oacceptabel toxicitetsnivå. Bedömningar av tumörrespons utfördes var åttonde vecka under den kliniska prövningen. Studien mätte hur många patienter som upplevde fullständig eller partiell krympning (med en viss mängd) av sina tumörer under behandlingen (total responsfrekvens). Den totala svarsfrekvensen var 15 %, där 1,6 % av patienterna hade ett fullständigt svar och 13 % hade ett partiellt svar. Av de nio patienter som hade ett svar hade sex (67 %) patienter ett svar som varade sex månader eller längre.

De vanligaste biverkningarna för patienter som tog Tazverik var smärta, trötthet, illamående, minskad aptit, kräkningar och förstoppning. Patienter som behandlas med Tazverik löper ökad risk att utveckla sekundära maligniteter, inklusive: T-cell lymfoblastiskt lymfom (en typ av blodcancer som drabbar lymfsystemet som vanligtvis finns i lymfkörtlarna), myelodysplastiskt syndrom (en sjukdom som beror på dåligt bildade eller dysfunktionella blodceller) och akut myeloisk leukemi (en cancer i blodet och benmärgen). FDA rekommenderar sjukvårdspersonal att tala om för kvinnor med reproduktiv potential att använda effektivt preventivmedel under behandling med Tazverik och i sex månader efter den sista dosen. Män med en kvinnlig partner med reproduktiv potential ska använda effektivt preventivmedel under behandlingen med Tazverik och i tre månader efter den sista dosen. Kvinnor som är gravida eller ammar bör inte ta Tazverik eftersom det kan skada ett foster under utveckling eller ett nyfött barn. Tazverik måste ges ut tillsammans med en läkemedelsguide för patienten som beskriver viktig information om läkemedlets användning och risker.

Tazverik beviljades Accelerated Approval, vilket gör det möjligt för FDA att godkänna läkemedel för allvarliga tillstånd för att fylla ett otillfredsställt medicinskt behov baserat på ett resultat som med rimlig sannolikhet kan förutsäga en klinisk nytta för patienterna. Ytterligare kliniska prövningar kan krävas för att verifiera och beskriva Tazveriks kliniska nytta. Tazverik har också fått Orphan Drug designation, vilket ger incitament för att hjälpa och uppmuntra utvecklingen av läkemedel för sällsynta sjukdomar.

FDA beviljade godkännandet av Tazverik till Epizyme Inc.

FDA, ett organ inom det amerikanska ministeriet för hälsa och sjukvård, skyddar folkhälsan genom att garantera säkerhet, effektivitet och trygghet för human- och veterinärmedicinska läkemedel, vacciner och andra biologiska produkter för humant bruk, samt medicintekniska produkter. Myndigheten ansvarar också för säkerheten i vårt lands livsmedelsförsörjning, kosmetika, kosttillskott, produkter som avger elektronisk strålning och för reglering av tobaksprodukter.