Enzymersättningsterapi

Enzymersättningsterapi (ERT) använder en intravenös lösning (IV) för att ersätta ett bristfälligt eller saknat enzym i kroppen. ERT botar inte sjukdomen men bromsar dess utveckling genom att öka mängden av det saknade enzymet i kroppen.

Enzymersättningsterapi finns för närvarande tillgänglig för fem MPS-sjukdomar MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI och MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidas), som administreras en gång i veckan, är godkänt i mer än 60 länder över hela världen, inklusive USA och i hela Europa för långvarig enzymersättningsterapi hos patienter med en bekräftad diagnos av MPS I, för att behandla de icke-neurologiska manifestationerna av sjukdomen. Aldurazyme utvecklades av BioMarin och SanofiGenzyme enligt ett joint venture-avtal som tilldelar BioMarin det kommersiella tillverkningsansvaret och SanofiGenzyme det globala försäljnings- och marknadsföringsansvaret.

Besök www.aldurazyme.com eller kontakta SanofiGenzyme på 800-745-4447 för mer information.

MPS II

Elaprase™ (idursulfas) är en långsiktig enzymersättningsbehandling för patienter med en bekräftad diagnos av MPS II och har godkänts för användning i USA, Kanada och många länder i Europa. Elaprase utvecklades och produceras av Shire Pharmaceuticals och ges som en veckoinfusion.

För mer information, besök www.shire.com eller kontakta OnePathSM på 866-888-0660. OnePath erbjuder hjälp med försäkring, produkttillgång, behandlingscenter och utbildning om Elaprase och MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfas alfa), utvecklat av BioMarin Pharmaceutical Inc. är enzymersättningsbehandling för personer med MPS IVA (Morquio A-syndrom). Vimizim administreras varje vecka via intravenös infusion.

BioMarin kommer att erbjuda stöd till patienter genom sitt BioMarin Patient & Physician Support (BPPS)-team. Genom BPPS får patienterna live, personligt stöd av en specialiserad case manager som undersöker försäkringsskydd och alternativa förmånsalternativ. BPPS kommer att hjälpa patienterna att få täckning och minimera utgifterna och hitta alternativt ekonomiskt stöd för behandling. För att nå en BPPS case manager, ring 866-906-6100.

För mer information om VIMIZIM, besök www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfas) är enzymersättningsterapin för personer med en bekräftad diagnos av MPS VI och har godkänts för användning i USA och i många europeiska länder. Naglazyme har utvecklats och producerats av BioMarin Pharmaceutical, Inc. Naglazyme har visat sig förbättra gång- och trappklättringsförmågan.

För mer information, kontakta BioMarin Patient and Physician Support (BPPS) på eller 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII är ett rekombinant humant lysosomalt betaglukuronidas som är indicerat hos pediatriska och vuxna patienter för behandling av Mucopolysaccharidos VII (MPS VII, Slys syndrom.) Det fick FDA-godkännande i november 2017.

För mer information, besök www.mepsevii.com.

• Share
• Tweet