U.S. Food and Drug Administration

Dzisiaj, U.S. Żywności i Leków przyznała przyspieszoną zgodę na stosowanie leku Tazverik (tazemetostat) w leczeniu dorosłych i pacjentów pediatrycznych w wieku 16 lat i starszych z przerzutami (gdy komórki nowotworowe rozprzestrzeniły się do innych części ciała) lub miejscowo zaawansowanym (gdy nowotwór rozrósł się poza narząd, w którym się rozpoczął, ale nie rozprzestrzenił się jeszcze do odległych części ciała) mięsakiem nabłonkowatym niekwalifikującym się do całkowitej resekcji (chirurgicznego usunięcia całej tkanki, struktury lub narządu). Mięsak nabłonkowaty jest rzadkim podtypem mięsaka tkanek miękkich, który często występuje u młodych dorosłych.

„Mięsak nabłonkowaty stanowi mniej niż jeden procent wszystkich mięsaków tkanek miękkich”, powiedział Richard Pazdur, M.D., dyrektor Centrum Doskonalenia Onkologii FDA i pełniący obowiązki dyrektora Biura Chorób Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. „Do dziś nie istniały żadne opcje leczenia przeznaczone specjalnie dla pacjentów z mięsakiem nabłonkowatym. Zatwierdzenie leku Tazverik zapewnia opcję leczenia, która jest przeznaczona specjalnie dla tej choroby. Kiedy w zeszłym miesiącu przedstawiliśmy wniosek dotyczący leku Tazverik Komitetowi Doradczemu ds. Leków Onkologicznych, komitet jednogłośnie uznał, że korzyści płynące ze stosowania leku przewyższają ryzyko.”

Tazverik blokuje aktywność metylotransferazy EZH2, co może pomóc w powstrzymaniu wzrostu komórek nowotworowych. Większość przypadków mięsaka nabłonkowatego rozpoczyna się w tkance miękkiej pod skórą kończyny, chociaż może on rozpocząć się w innych obszarach ciała. Usunięcie chirurgiczne jest uważane za główną metodę leczenia, gdy nowotwór jest zlokalizowany w jednym obszarze ciała. Można również zastosować chemioterapię lub radioterapię. Istnieje jednak duże prawdopodobieństwo miejscowego i regionalnego rozprzestrzenienia się choroby nawet po zastosowaniu leczenia, a około 50% pacjentów ma chorobę przerzutową w momencie postawienia diagnozy. Choroba przerzutowa jest uważana za zagrażającą życiu pacjenta.

Zatwierdzenie leku Tazverik opierało się na wynikach badania klinicznego, do którego włączono 62 pacjentów z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym mięsakiem nabłonkowatym. W trakcie badania klinicznego pacjenci otrzymywali 800 miligramów (mg) produktu Tazverik dwa razy na dobę do czasu progresji choroby lub osiągnięcia przez pacjenta nieakceptowalnego poziomu toksyczności. Podczas badania klinicznego co osiem tygodni przeprowadzano ocenę odpowiedzi guza. W badaniu mierzono, u ilu pacjentów doszło do całkowitego lub częściowego zmniejszenia się (o określoną wartość) guza podczas leczenia (ogólny wskaźnik odpowiedzi). Ogólny odsetek odpowiedzi wyniósł 15%, z czego 1,6% pacjentów uzyskało całkowitą odpowiedź, a 13% częściową odpowiedź. Spośród dziewięciu pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź, u sześciu (67%) pacjentów odpowiedź utrzymywała się przez sześć miesięcy lub dłużej.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi u pacjentów przyjmujących lek Tazverik były: ból, zmęczenie, nudności, zmniejszenie apetytu, wymioty i zaparcia. U pacjentów leczonych produktem Tazverik występuje zwiększone ryzyko rozwoju wtórnych nowotworów złośliwych, w tym: chłoniaka limfoblastycznego T-komórkowego (rodzaj nowotworu krwi, który wpływa na układ limfatyczny zwykle znajdujący się w węzłach chłonnych), zespołu mielodysplastycznego (zaburzenie wynikające ze słabo uformowanych lub zaburzonych funkcji komórek krwi) i ostrej białaczki szpikowej (nowotwór krwi i szpiku kostnego). FDA zaleca pracownikom służby zdrowia, aby poinformowali kobiety w wieku rozrodczym o konieczności stosowania skutecznej antykoncepcji podczas leczenia produktem Tazverik i przez sześć miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki. Mężczyźni posiadający partnerki w wieku rozrodczym powinni stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia produktem Tazverik oraz przez trzy miesiące po podaniu ostatniej dawki. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie powinny przyjmować leku Tazverik, ponieważ może on być szkodliwy dla rozwijającego się płodu lub noworodka. Lek Tazverik musi być wydawany wraz z przewodnikiem pacjenta po leku, który opisuje ważne informacje na temat zastosowań leku i ryzyka.

Tazverik uzyskał przyspieszoną akceptację, która umożliwia FDA zatwierdzanie leków na poważne schorzenia w celu zaspokojenia niezaspokojonej potrzeby medycznej w oparciu o wynik, który z dużym prawdopodobieństwem pozwala przewidzieć korzyści kliniczne dla pacjentów. W celu weryfikacji i opisania korzyści klinicznych płynących ze stosowania leku Tazverik mogą być wymagane dalsze badania kliniczne. Tazverik otrzymał również oznaczenie Orphan Drug, które zapewnia zachęty do wspomagania i zachęcania do opracowywania leków na rzadkie choroby.

FDA przyznała zatwierdzenie leku Tazverik firmie Epizyme Inc.

FDA, agencja w ramach amerykańskiego Departamentu Zdrowia i Usług Społecznych, chroni zdrowie publiczne poprzez zapewnienie bezpieczeństwa, skuteczności i ochrony leków ludzkich i weterynaryjnych, szczepionek i innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi oraz urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo i ochronę dostaw żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.