Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos

Hoy, la U.S. Food and Drug Administration concedió la aprobación acelerada a Tazverik (tazemetostat) para el tratamiento de adultos y pacientes pediátricos de 16 años o más con sarcoma epitelioide metastásico (cuando las células cancerosas se extienden a otras partes del cuerpo) o localmente avanzado (cuando el cáncer ha crecido fuera del órgano en el que comenzó, pero aún no se ha extendido a partes distantes del cuerpo) que no son elegibles para una resección completa (extirpar quirúrgicamente todo un tejido, estructura u órgano). El sarcoma epitelioide es un subtipo raro de sarcoma de tejidos blandos que suele aparecer en adultos jóvenes.

«El sarcoma epitelioide representa menos del uno por ciento de todos los sarcomas de tejidos blandos», dijo el doctor Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director en funciones de la Oficina de Enfermedades Oncológicas del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «Hasta hoy, no existían opciones de tratamiento específicas para los pacientes con sarcoma epitelioide. La aprobación de Tazverik proporciona una opción de tratamiento que se dirige específicamente a esta enfermedad. Cuando llevamos la solicitud de Tazverik al Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos el mes pasado, el comité votó unánimemente que los beneficios del medicamento superaban los riesgos.»

Tazverik bloquea la actividad de la metiltransferasa EZH2, lo que puede ayudar a impedir el crecimiento de las células cancerosas. La mayoría de los casos de sarcoma epitelioide comienzan en el tejido blando bajo la piel de una extremidad, aunque puede empezar en otras zonas del cuerpo. La extirpación quirúrgica se considera el tratamiento principal cuando el cáncer está localizado en una zona del cuerpo. También puede administrarse quimioterapia o radiación. Sin embargo, existe una alta probabilidad de diseminación local y regional de la enfermedad incluso con tratamiento y aproximadamente el 50% de los pacientes tienen enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico. La enfermedad metastásica se considera potencialmente mortal para el paciente.

La aprobación de Tazverik se basó en los resultados de un ensayo clínico en el que participaron 62 pacientes con sarcoma epitelioide metastásico o localmente avanzado. Durante el ensayo clínico, los pacientes recibieron 800 miligramos (mg) de Tazverik dos veces al día hasta que la enfermedad progresó o el paciente alcanzó un nivel de toxicidad inaceptable. Las evaluaciones de la respuesta del tumor se realizaron cada ocho semanas durante el ensayo clínico. El ensayo midió el número de pacientes que experimentaron una reducción completa o parcial (en una cantidad determinada) de sus tumores durante el tratamiento (tasa de respuesta global). La tasa de respuesta global fue del 15%, con un 1,6% de pacientes con respuesta completa y un 13% con respuesta parcial. De los nueve pacientes que tuvieron una respuesta, seis (67%) pacientes tuvieron una respuesta que duró seis meses o más.

Los efectos secundarios más frecuentes en los pacientes que tomaron Tazverik fueron dolor, fatiga, náuseas, disminución del apetito, vómitos y estreñimiento. Los pacientes tratados con Tazverik tienen un mayor riesgo de desarrollar neoplasias malignas secundarias, incluyendo: Linfoma linfoblástico de células T (un tipo de cáncer de la sangre que afecta al sistema linfático que suele encontrarse en los ganglios linfáticos), síndrome mielodisplásico (un trastorno resultante de células sanguíneas mal formadas o disfuncionales) y leucemia mieloide aguda (un cáncer de la sangre y la médula ósea). La FDA aconseja a los profesionales de la salud que indiquen a las mujeres con potencial reproductivo que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Tazverik y durante los seis meses siguientes a la última dosis. Los hombres con una pareja femenina con potencial reproductivo deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Tazverik y durante los tres meses siguientes a la última dosis. Las mujeres embarazadas o en periodo de lactancia no deben tomar Tazverik porque puede causar daños al feto o al recién nacido. Tazverik debe dispensarse con una Guía del Medicamento para el paciente en la que se describe información importante sobre los usos y riesgos del medicamento.

Tazverik recibió la Aprobación Acelerada, que permite a la FDA aprobar medicamentos para afecciones graves con el fin de cubrir una necesidad médica no cubierta, basándose en un resultado que es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico para los pacientes. Es posible que sean necesarios más ensayos clínicos para verificar y describir el beneficio clínico de Tazverik. Tazverik también recibió la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

La FDA concedió la aprobación de Tazverik a Epizyme Inc.

La FDA, una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública garantizando la seguridad, la eficacia y la protección de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano, y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y la protección del suministro de alimentos de nuestra nación, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiaciones electrónicas y la regulación de los productos del tabaco.