Enzymersatztherapie
Die Enzymersatztherapie (ERT) verwendet eine intravenöse Lösung (IV), um ein fehlendes oder mangelhaftes Enzym im Körper zu ersetzen. Die ERT heilt die Krankheit nicht, sondern verlangsamt ihr Fortschreiten, indem sie die Menge des fehlenden Enzyms im Körper erhöht.
Die Enzymersatztherapie ist derzeit für fünf MPS-Erkrankungen verfügbar: MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI und MPS VII.
MPS I
Aldurazyme™ (Laronidase), das einmal wöchentlich verabreicht wird, ist in mehr als 60 Ländern weltweit, einschließlich der Vereinigten Staaten und in ganz Europa, für die langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose von MPS I zur Behandlung der nicht-neurologischen Manifestationen der Krankheit zugelassen. Aldurazyme wurde von BioMarin und SanofiGenzyme im Rahmen einer Joint-Venture-Vereinbarung entwickelt, die BioMarin die Verantwortung für die kommerzielle Herstellung und SanofiGenzyme die Verantwortung für den weltweiten Vertrieb und das Marketing überträgt.
Besuchen Sie www.aldurazyme.com oder wenden Sie sich an SanofiGenzyme unter 800-745-4447, um weitere Informationen zu erhalten.
MPS II
Elaprase™ (Idursulfase) ist eine langfristige Enzymersatztherapie für Patienten mit einer bestätigten Diagnose von MPS II und ist in den USA, Kanada und vielen europäischen Ländern zugelassen, Kanada und vielen europäischen Ländern zugelassen. Elaprase wurde von Shire Pharmaceuticals entwickelt und hergestellt und wird als wöchentliche Infusion verabreicht.
Weitere Informationen finden Sie unter www.shire.com oder kontaktieren Sie OnePathSM unter 866-888-0660. OnePath bietet Unterstützung bei Versicherung, Produktzugang, Behandlungszentren und Aufklärung über Elaprase und MPS II.
MPS IVA
Vimizim™ (Elosulfase alfa), entwickelt von BioMarin Pharmaceutical Inc. ist die Enzymersatztherapie für Menschen mit MPS IVA (Morquio-A-Syndrom). Vimizim wird wöchentlich über eine intravenöse Infusion verabreicht.
BioMarin wird den Patienten über sein BioMarin Patient & Physician Support (BPPS) Team Unterstützung anbieten. Über BPPS erhalten die Patienten persönliche Unterstützung durch einen spezialisierten Fallmanager, der sich über Versicherungsschutz und alternative Leistungsoptionen informiert. BPPS hilft den Patienten bei der Erlangung des Versicherungsschutzes, bei der Minimierung der Eigenbeteiligung und bei der Suche nach alternativen Finanzierungsmöglichkeiten für die Behandlung. Um einen BPPS-Fallmanager zu erreichen, rufen Sie bitte 866-906-6100 an.
Weitere Informationen über VIMIZIM finden Sie unter www.VIMIZIM.com.
MPS VI
Naglazyme™ (Galsulfase) ist die Enzymersatztherapie für Personen mit einer bestätigten Diagnose von MPS VI und ist in den USA und in vielen europäischen Ländern zugelassen. Das von BioMarin Pharmaceutical, Inc. entwickelte und hergestellte Naglazyme verbessert nachweislich die Gehfähigkeit und die Fähigkeit zum Treppensteigen.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an BioMarin Patient and Physician Support (BPPS) oder 866-906-6100.
MPS VII
MEPSEVII ist eine rekombinante humane lysosomale Beta-Glucuronidase, die bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten zur Behandlung von Mukopolysaccharidose VII (MPS VII, Sly-Syndrom) angezeigt ist.) Es wurde im November 2017 von der FDA zugelassen.
Weitere Informationen finden Sie unter www.mepsevii.com.
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