U.S. Food and Drug Administration

Heute hat die U.S.. Food and Drug Administration eine beschleunigte Zulassung für Tazverik (Tazemetostat) zur Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 16 Jahren mit metastasiertem (wenn sich Krebszellen auf andere Teile des Körpers ausgebreitet haben) oder lokal fortgeschrittenem (wenn der Krebs außerhalb des Organs, in dem er begonnen hat, gewachsen ist, sich aber noch nicht auf entfernte Teile des Körpers ausgebreitet hat) epitheloidem Sarkom, das nicht für eine vollständige Resektion (chirurgische Entfernung des gesamten Gewebes, der Struktur oder des Organs) in Frage kommt. Das epitheloide Sarkom ist eine seltene Unterart des Weichteilsarkoms, die häufig bei jungen Erwachsenen auftritt.

„Das epitheloide Sarkom macht weniger als ein Prozent aller Weichteilsarkome aus“, sagte Dr. Richard Pazdur, Direktor des Oncology Center of Excellence der FDA und amtierender Direktor des Office of Oncologic Diseases im Center for Drug Evaluation and Research der FDA. „Bis heute gab es keine Behandlungsmöglichkeiten speziell für Patienten mit epitheloidem Sarkom. Die Zulassung von Tazverik bietet eine Behandlungsmöglichkeit, die speziell auf diese Krankheit abzielt. Als wir den Antrag auf Zulassung von Tazverik letzten Monat dem Beratenden Ausschuss für Krebsmedikamente vorlegten, stimmte der Ausschuss einstimmig dafür, dass die Vorteile des Medikaments die Risiken überwiegen.“

Tazverik blockiert die Aktivität der Methyltransferase EZH2, was dazu beitragen kann, dass die Krebszellen nicht weiter wachsen. Die meisten Fälle von epitheloidem Sarkom beginnen im Weichteilgewebe unter der Haut einer Extremität, können aber auch an anderen Stellen des Körpers auftreten. Die chirurgische Entfernung gilt als Hauptbehandlung, wenn der Krebs auf eine Körperregion beschränkt ist. Eine Chemotherapie oder Bestrahlung kann ebenfalls durchgeführt werden. Allerdings ist die Wahrscheinlichkeit einer lokalen und regionalen Ausbreitung der Krankheit auch bei Behandlung hoch, und etwa 50 % der Patienten haben zum Zeitpunkt der Diagnose bereits Metastasen. Eine metastasierte Erkrankung gilt als lebensbedrohlich für den Patienten.

Die Zulassung von Tazverik beruhte auf den Ergebnissen einer klinischen Studie, an der 62 Patienten mit metastasiertem oder lokal fortgeschrittenem epitheloidem Sarkom teilnahmen. Während der klinischen Studie erhielten die Patienten zweimal täglich 800 Milligramm (mg) Tazverik, bis die Krankheit fortschritt oder der Patient einen inakzeptablen Grad an Toxizität erreichte. Das Ansprechen des Tumors wurde während der klinischen Studie alle acht Wochen untersucht. Im Rahmen der Studie wurde gemessen, bei wie vielen Patienten der Tumor während der Behandlung vollständig oder teilweise (um einen bestimmten Betrag) schrumpfte (Gesamtansprechrate). Die Gesamtansprechrate lag bei 15 %, wobei 1,6 % der Patienten ein vollständiges Ansprechen und 13 % ein teilweises Ansprechen hatten. Von den neun Patienten, die ein Ansprechen zeigten, hielten sechs (67 %) sechs Monate oder länger an.

Die häufigsten Nebenwirkungen bei Patienten, die Tazverik einnahmen, waren Schmerzen, Müdigkeit, Übelkeit, Appetitlosigkeit, Erbrechen und Verstopfung. Bei Patienten, die mit Tazverik behandelt werden, besteht ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung sekundärer bösartiger Erkrankungen, darunter: T-Zell-Lymphoblasten-Lymphom (eine Art von Blutkrebs, der das lymphatische System befällt und normalerweise in den Lymphknoten auftritt), myelodysplastisches Syndrom (eine Erkrankung, die durch schlecht gebildete oder gestörte Blutzellen entsteht) und akute myeloische Leukämie (eine Krebserkrankung des Blutes und des Knochenmarks). Die FDA rät dem medizinischen Fachpersonal, Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter zu empfehlen, während der Behandlung mit Tazverik und sechs Monate lang nach der letzten Dosis eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Männer mit einer weiblichen Partnerin im fortpflanzungsfähigen Alter sollten während der Behandlung mit Tazverik und bis drei Monate nach der letzten Dosis eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden. Frauen, die schwanger sind oder stillen, sollten Tazverik nicht einnehmen, da es dem sich entwickelnden Fötus oder dem Neugeborenen schaden kann. Tazverik muss zusammen mit einer Packungsbeilage abgegeben werden, in der wichtige Informationen über die Anwendung und die Risiken des Arzneimittels beschrieben sind.

Tazverik erhielt eine beschleunigte Zulassung, die es der FDA ermöglicht, Arzneimittel für schwerwiegende Erkrankungen zuzulassen, um einen ungedeckten medizinischen Bedarf auf der Grundlage eines Ergebnisses zu decken, das mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen für Patienten voraussagt. Weitere klinische Studien können erforderlich sein, um den klinischen Nutzen von Tazverik zu verifizieren und zu beschreiben. Tazverik erhielt außerdem den Orphan-Drug-Status, der Anreize zur Unterstützung und Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten bietet.

Die FDA erteilte Epizyme Inc. die Zulassung für Tazverik.

Die FDA, eine Behörde des US-Gesundheitsministeriums, schützt die öffentliche Gesundheit, indem sie die Sicherheit, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit von Human- und Tierarzneimitteln, Impfstoffen und anderen biologischen Produkten für den menschlichen Gebrauch sowie von Medizinprodukten gewährleistet. Die Behörde ist auch für die Sicherheit der Lebensmittelversorgung, Kosmetika, Nahrungsergänzungsmittel, Produkte, die elektronische Strahlung abgeben, und für die Regulierung von Tabakprodukten zuständig.