Nytt läkemedel mot osteoporos kanske inte är värt sitt höga pris

Stanford Report, 14 juni 2006

Av Sara Selis

Hau Liu

Var och en som har haft en höftfraktur, handled eller ryggkotan på grund av osteoporos kan intyga hur försvagande sjukdomen är, och välkomnar utan tvekan en typ av läkemedel som förhindrar frakturer genom att återuppbygga förlorat ben i stället för att bara stoppa benförlusten som de flesta terapier gör.

Men forskare vid School of Medicine har funnit att det första sådana läkemedel som nu finns tillgängligt, kallat teriparatid (märkesnamn Forteo), inte är kostnadseffektivt jämfört med det vanligaste osteoporosläkemedlet, alendronat (märkesnamn Fosamax). Medan det genomsnittliga grossistpriset för alendronat är cirka 900 dollar per år kostar teriparatid mer än sju gånger så mycket – cirka 6 700 dollar per år. Resultaten, som publicerades i Archives of Internal Medicine den 12 juni, tyder på att teriparatid endast bör ges till högriskpatienter och till dem som inte tål standardbehandlingar.

”Vi säger inte att man inte ska använda detta nya läkemedel alls, men med tanke på att vi har begränsade hälso- och sjukvårdsresurser måste vi överväga om vi som samhälle är beredda att betala den extra kostnaden för läkemedlet, med tanke på effektiviteten hos befintliga terapier”, säger huvudförfattaren till studien Hau Liu, MD, MPH, postdoktoral stipendiat vid Stanfords center för hälsopolitik/Center for Primary Care and Outcomes Research.

Osteoporos är en sjukdom som är vanligast hos postmenopausala kvinnor och som leder till att benen försvagas, vilket gör dem sårbara för frakturer även vid mindre fall. Uppskattningsvis 10 miljoner amerikaner har osteoporos, även om studier visar att mindre än hälften av dem vet om det. De med osteoporos har högre dödlighet och sämre livskvalitet än befolkningen i allmänhet.

Teriparatid godkändes av Food and Drug Administration 2002 och är det första tillgängliga läkemedlet i en ny klass av osteoporosläkemedel som kallas anabola medel, som stimulerar ny bentillväxt genom att öka funktionen hos osteoblaster, kroppens benbildande celler. Detta skulle kunna vara ett betydande framsteg jämfört med den vanligaste klassen av osteoporosläkemedel, så kallade bisfosfonater (av vilka alendronat är marknadsledande), som stoppar benförlusten och ökar bentätheten men som inte bygger upp nytt ben. Ändå har inga studier direkt jämfört teriparatid och alendronat när det gäller effektiviteten när det gäller att förebygga frakturer.

Teriparatid ges genom dagliga injektioner, medan alendronat tas som ett piller en gång i veckan. Analytiker inom läkemedelsindustrin uppskattar att 600 000 recept skrevs ut för teriparatid under 2005, vilket genererade cirka 350 miljoner dollar i intäkter. Försäljningen förväntas mer än fördubblas fram till 2008.

Lius forskargrupp försökte ta reda på om teriparatid var värt sin höga prislapp jämfört med alendronat. Med hjälp av en datorsimuleringsmodell utvärderade de effekterna av fyra behandlingsstrategier i en population på 200 000 hypotetiska postmenopausala kvinnor. De fyra var: ”Vanlig vård” (D-vitamin och kalcium men ingen medicinering), enbart alendronat i fem år, enbart teriparatid i två år och teriparatid i två år följt av alendronat i fem år. Studien är den första som utvärderar kostnadseffektiviteten för den sistnämnda metoden, känd som sekventiell terapi, som förespråkas av ett växande antal osteoporoseexperter för att först bygga upp nytt ben och sedan bibehålla det.

Forskarna tittade på sex faktorer för sina hypotetiska patienter: vald behandlingsstrategi, antal och typ av redan existerande frakturer, dödsfall eller överlevnad under simuleringsperioden, inträde (eller inte) i ett vårdhem, biverkningar av behandlingen och nya frakturer under simuleringsperioden. Därefter beräknade forskarna kostnadseffektiviteten för varje behandling i form av kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår – ett vanligt mått som tar hänsyn till både livskvalitet och överlevnad. Terapier som kostar 50 000 dollar eller mindre per kvalitetsjusterat levnadsår anses i allmänhet vara kostnadseffektiva.

Alendronat-alonbehandling kostade 11 600 dollar per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår i jämförelse med sedvanlig vård, vilket gör den solidt kostnadseffektiv, enligt forskarna. Teriparatid-alone kostade 172 300 dollar per kvalitetsjusterat levnadsår jämfört med sedvanlig vård – och det gav inte lika stora hälsovinster som alendronat. Detta fick författarna att skriva att behandlingen ”inte är ett rationellt val”. De noterade dock att teriparatid kan vara ett rimligt alternativ för patienter som inte kan använda alendronat.

Kombinationen teriparatid/alendronat kostar 156 500 dollar per kvalitetsjusterat levnadsår, i förhållande till alendronat ensamt. Även om detta värde generellt sett är för högt för att betraktas som kostnadseffektivt, fann forskarna att strategin skulle kunna bli kostnadseffektiv under tre förhållanden: Om teriparatids pris sänktes med 60 procent, om läkemedelskombinationen endast gavs till kvinnor med exceptionellt låg bentäthet eller om en sexmånaderskur med teriparatid visade sig vara lika effektiv när det gäller att förebygga frakturer som en tvåårig behandling.

Och även om det är svårt att förutsäga prissättningen för alla läkemedel, påpekade Liu att andra anabola medel mot osteoporos håller på att utvecklas, vilka skulle kunna introduceras till lägre priser än teriparatid.

Seniorförfattare Alan Garber, MD, PhD, Henry J. Kaiser Professor och chef för hälsopolitiska centret, sade att teriparatid knappast är ett isolerat fall. ”Under de senaste åren har vi sett flera nya läkemedel introduceras som ger små fördelar till ett högt pris”, sade han. Men han förutspådde att ”detta inte kommer att vara en framgångsrik prissättningsstrategi för alltid, eftersom vi ser fler protester mot höga läkemedelspriser”. Eftersom konsumenterna betalar mer medicinska kostnader ur egen ficka bör läkarna känna till kostnadseffektiviteten hos olika behandlingar. ”Det är ytterligare en bit information som de kommer att vilja ha i åtanke när de bestämmer sig för vilken behandling de ska förskriva”, säger Garber.

Allmänna författare från Stanford är doktorand Kaleb Michaud, doktorand Smita Nayak, MD, David Karpf, MD, adjungerad klinisk docent i medicin, och Douglas Owens, MD, professor i medicin och förste utredare vid VA-Palo Alto. Studien finansierades av Agency for Healthcare Research and Quality och av Department of Veterans Affairs.