U.S. Food and Drug Administration

Astăzi, Administrația americană a medicamentelor (U.S. Food and Drug Administration a acordat aprobarea accelerată pentru Tazverik (tazemetostat) pentru tratamentul adulților și al pacienților pediatrici cu vârsta de 16 ani și peste, cu sarcom epitelioid metastatic (când celulele canceroase s-au răspândit în alte părți ale corpului) sau local avansat (când cancerul a crescut în afara organului în care a început, dar nu s-a răspândit încă în părți îndepărtate ale corpului), care nu sunt eligibili pentru rezecția completă (îndepărtarea chirurgicală a întregului țesut, structură sau organ). Sarcomul epitelioid este un subtip rar de sarcom de țesut moale care apare adesea la adulții tineri.

„Sarcomul epitelioid reprezintă mai puțin de un procent din toate sarcoamele de țesut moale”, a declarat Richard Pazdur, M.D., director al Centrului de Excelență în Oncologie al FDA și director interimar al Biroului de Boli Oncologice din cadrul Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor al FDA. „Până în prezent, nu existau opțiuni de tratament specifice pentru pacienții cu sarcom epitelioid. Aprobarea Tazverik oferă o opțiune de tratament care vizează în mod specific această boală. Când am înaintat cererea pentru Tazverik către Comitetul consultativ pentru medicamente oncologice luna trecută, comitetul a votat în unanimitate că beneficiile medicamentului depășesc riscurile.”

Tazverik blochează activitatea metiltransferazei EZH2, ceea ce poate contribui la împiedicarea creșterii celulelor canceroase. Cele mai multe cazuri de sarcom epitelioid încep în țesutul moale de sub pielea unei extremități, deși poate debuta și în alte zone ale corpului. Îndepărtarea chirurgicală este considerată principalul tratament atunci când cancerul este localizat într-o singură zonă a corpului. Se poate administra, de asemenea, chimioterapie sau radiații. Cu toate acestea, există o probabilitate ridicată de răspândire locală și regională a bolii chiar și cu tratament și aproximativ 50% dintre pacienți au boală metastatică la momentul diagnosticării. Boala metastatică este considerată a pune în pericol viața pacientului.

Autorizarea lui Tazverik s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic la care au fost înrolați 62 de pacienți cu sarcom epitelioid metastatic sau local avansat. În timpul studiului clinic, pacienții au primit 800 miligrame (mg) de Tazverik de două ori pe zi până când boala a progresat sau până când pacientul a atins un nivel inacceptabil de toxicitate. Evaluările răspunsului tumoral au fost efectuate la fiecare opt săptămâni în timpul studiului clinic. Studiul a măsurat câți pacienți au prezentat o micșorare completă sau parțială (cu o anumită cantitate) a tumorilor lor în timpul tratamentului (rata de răspuns global). Rata globală de răspuns a fost de 15%, cu 1,6% dintre pacienți care au avut un răspuns complet și 13% care au avut un răspuns parțial. Dintre cei nouă pacienți care au avut un răspuns, șase (67%) pacienți au avut un răspuns care a durat șase luni sau mai mult.

Cele mai frecvente reacții adverse pentru pacienții care au luat Tazverik au fost durere, oboseală, greață, scăderea poftei de mâncare, vărsături și constipație. Pacienții tratați cu Tazverik prezintă un risc crescut de a dezvolta tumori maligne secundare, inclusiv: Limfom limfoblastic cu celule T (un tip de cancer al sângelui care afectează sistemul limfatic care se găsește de obicei în ganglionii limfatici), sindrom mielodisplastic (o afecțiune care rezultă din celule sanguine slab formate sau disfuncționale) și leucemie mieloidă acută (un cancer al sângelui și al măduvei osoase). FDA sfătuiește profesioniștii din domeniul sănătății să le spună femeilor cu potențial reproductiv să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Tazverik și timp de șase luni după ultima doză. Bărbații cu o parteneră de sex feminin cu potențial reproductiv trebuie să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Tazverik și timp de trei luni după ultima doză. Femeile care sunt însărcinate sau care alăptează nu trebuie să ia Tazverik, deoarece poate dăuna fătului în curs de dezvoltare sau nou-născutului. Tazverik trebuie să fie eliberat împreună cu un Ghid de medicație pentru pacienți care descrie informații importante despre utilizările și riscurile medicamentului.

Tazverik a primit aprobarea accelerată, care permite FDA să aprobe medicamente pentru afecțiuni grave pentru a satisface o nevoie medicală nesatisfăcută, pe baza unui rezultat care are o probabilitate rezonabilă de a prezice un beneficiu clinic pentru pacienți. Este posibil să fie necesare studii clinice suplimentare pentru a verifica și descrie beneficiul clinic al Tazverik. Tazverik a primit, de asemenea, desemnarea de medicament orfan, care oferă stimulente pentru a ajuta și încuraja dezvoltarea de medicamente pentru boli rare.

FDA a acordat aprobarea pentru Tazverik către Epizyme Inc.

FDA, o agenție din cadrul Departamentului de Sănătate și Servicii Umane al SUA, protejează sănătatea publică prin asigurarea siguranței, eficacității și securității medicamentelor de uz uman și veterinar, a vaccinurilor și a altor produse biologice de uz uman, precum și a dispozitivelor medicale. De asemenea, agenția este responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării cu alimente a națiunii noastre, a produselor cosmetice, a suplimentelor alimentare, a produselor care emit radiații electronice și pentru reglementarea produselor din tutun.

.