Terapia de substituție enzimatică

Terapia de substituție enzimatică (ERT) utilizează o soluție intravenoasă (IV) pentru a înlocui o enzimă deficitară sau lipsă în organism. ERT nu vindecă boala, dar îi încetinește evoluția prin creșterea cantității de enzimă lipsă în organism.

Terapia de substituție enzimatică este disponibilă în prezent pentru cinci afecțiuni MPS: MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI și MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidază), administrat o dată pe săptămână, este aprobat în peste 60 de țări din întreaga lume, inclusiv în Statele Unite și în întreaga Europă, pentru terapia de substituție enzimatică pe termen lung la pacienții cu un diagnostic confirmat de MPS I, pentru a trata manifestările non-neurologice ale bolii. Aldurazyme a fost dezvoltat de BioMarin și SanofiGenzyme în cadrul unui acord de asociere în participațiune care atribuie responsabilitățile de producție comercială către BioMarin, iar responsabilitățile de vânzări și marketing la nivel mondial către SanofiGenzyme.

Vizitați www.aldurazyme.com sau contactați SanofiGenzyme la 800-745-4447 pentru mai multe informații.

MPS II

Elaprase™ (idursulfase) este o terapie de substituție enzimatică pe termen lung pentru pacienții cu diagnostic confirmat de MPS II și a fost aprobată pentru utilizare în SUA, Canada și în multe țări din Europa. Elaprase a fost dezvoltat și este produs de Shire Pharmaceuticals și se administrează sub formă de perfuzie săptămânală.

Pentru mai multe informații, vizitați www.shire.com sau contactați OnePathSM la 866-888-0660. OnePath oferă asistență în ceea ce privește asigurarea, accesul la produse, centrele de tratament și educația despre Elaprase și MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfază alfa), dezvoltat de BioMarin Pharmaceutical Inc. este terapia de substituție enzimatică pentru persoanele cu MPS IVA (sindromul Morquio A.) Vimizim se administrează săptămânal prin perfuzie intravenoasă.

BioMarin va oferi sprijin pacienților prin intermediul echipei sale BioMarin Patient & Physician Support (BPPS). Prin intermediul BPPS, pacienții primesc sprijin live, personalizat de către un manager de caz specializat care va cerceta acoperirea de asigurare și opțiunile alternative de beneficii. BPPS îi va ajuta pe pacienți să obțină acoperire și să minimizeze cheltuielile din buzunar și să găsească asistență financiară alternativă pentru tratament. Pentru a contacta un manager de caz BPPS, vă rugăm să sunați la 866-906-6100.

Pentru mai multe informații despre VIMIZIM, vizitați www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfază) este terapia de substituție enzimatică pentru persoanele cu un diagnostic confirmat de MPS VI și a fost aprobată pentru utilizare în SUA și în multe țări europene. Dezvoltat și produs de BioMarin Pharmaceutical, Inc, s-a demonstrat că Naglazyme îmbunătățește capacitatea de mers și de urcare a scărilor.

Pentru mai multe informații, contactați BioMarin Patient and Physician Support (BPPS) la sau 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII este o beta-glucuronidază lizozomală umană recombinantă indicată la pacienții pediatrici și adulți pentru tratamentul Mucopolizaharidozei VII (MPS VII, sindromul Sly.) A primit aprobarea FDA în noiembrie, 2017.

Pentru mai multe informații, vizitați www.mepsevii.com.

• Share
• Tweet