Noul medicament pentru osteoporoză s-ar putea să nu merite prețul său ridicat

Stanford Report, 14 iunie 2006

De Sara Selis

Hau Liu

Toată lumea care și-a fracturat un șold, încheietura mâinii sau o vertebră vertebrală din cauza osteoporozei poate atesta impactul debilitant al bolii și, fără îndoială, salută un tip de medicament care previne fracturile prin reconstruirea osului pierdut, mai degrabă decât prin simpla stopare a pierderii osoase, așa cum fac majoritatea terapiilor.

Dar cercetătorii de la Școala de Medicină au descoperit că primul astfel de medicament disponibil în prezent, numit teriparatidă (denumire comercială Forteo), nu este rentabil în comparație cu cel mai frecvent prescris medicament pentru osteoporoză, alendronatul (denumire comercială Fosamax). În timp ce prețul mediu cu ridicata al alendronatului este de aproximativ 900 de dolari pe an, teriparatida costă de peste șapte ori mai mult – aproximativ 6.700 de dolari pe an. Constatările, publicate în Archives of Internal Medicine din 12 iunie, sugerează că teriparatida ar trebui să fie administrată doar pacienților cu cel mai mare risc și celor care nu tolerează tratamentele standard.

„Nu spunem că nu ar trebui să nu folosiți deloc acest nou medicament, dar, având în vedere că avem resurse limitate de asistență medicală, trebuie să ne gândim dacă noi, ca societate, suntem pregătiți să plătim costul suplimentar al medicamentului, având în vedere eficacitatea terapiilor existente”, a declarat autorul principal al studiului, Hau Liu, MD, MPH, cercetător postdoctoral la Stanford’s Center for Health Policy/Center for Primary Care and Outcomes Research.

Boala cea mai răspândită la femeile aflate la postmenopauză, osteoporoza duce la slăbirea oaselor, făcându-le vulnerabile la fracturi chiar și în cazul unor căderi minore. Se estimează că 10 milioane de americani suferă de osteoporoză, deși studiile arată că mai puțin de jumătate dintre ei știu acest lucru. Cei care suferă de osteoporoză au rate de mortalitate mai mari și o calitate a vieții mai scăzută decât populația generală.

Aprobat de Food and Drug Administration în 2002, teriparatida este primul medicament disponibil dintr-o nouă clasă de medicamente pentru osteoporoză numite agenți anabolizanți, care stimulează creșterea de os nou prin creșterea funcției osteoblastelor, celulele formatoare de os din organism. Acest lucru ar putea reprezenta un progres semnificativ față de cea mai frecvent utilizată clasă de medicamente pentru osteoporoză, numite bifosfonați (dintre care alendronatul este lider de piață), care stopează pierderea osoasă și cresc densitatea osoasă, dar nu construiesc os nou. Cu toate acestea, niciun studiu nu a comparat în mod direct teriparatida și alendronatul în ceea ce privește eficiența în prevenirea fracturilor.

Teriparatida se administrează prin injecții zilnice, în timp ce alendronatul se ia sub formă de pilulă o dată pe săptămână. Analiștii din industria farmaceutică estimează că în 2005 au fost prescrise 600.000 de rețete pentru teriparatidă, generând venituri de aproximativ 350 de milioane de dolari. Se așteaptă ca vânzările să se dubleze până în 2008.

Echipa de cercetare a lui Liu a încercat să afle dacă teriparatida merită prețul său ridicat în comparație cu alendronatul. Folosind un model de simulare pe calculator, ei au evaluat impactul a patru strategii de tratament într-o populație de 200.000 de femei ipotetice aflate la postmenopauză. Cele patru au fost: „îngrijirea obișnuită” (administrarea de vitamina D și calciu, dar fără medicamente); alendronat singur timp de cinci ani; teriparatidă singură timp de doi ani și doi ani de teriparatidă urmați de cinci ani de alendronat. Studiul este primul care evaluează eficiența din punct de vedere al costurilor a acestei ultime abordări, cunoscută sub numele de terapie secvențială, care este susținută de un număr tot mai mare de experți în osteoporoză pentru a construi mai întâi os nou și apoi pentru a-l menține.

Cercetătorii au analizat șase elemente pentru pacienții lor ipotetici: strategia de tratament aleasă; numărul și tipul de fracturi preexistente; decesul sau supraviețuirea în timpul perioadei de simulare; intrarea (sau nu) într-un azil de bătrâni; reacții adverse la tratament; și noi fracturi în timpul perioadei de simulare. Apoi, cercetătorii au calculat raportul cost-eficacitate al fiecărei terapii în termeni de cost pe an de viață câștigat, o măsură obișnuită care ia în considerare atât calitatea vieții, cât și supraviețuirea. Terapiile care costă 50.000 de dolari sau mai puțin pe an de viață ajustat la calitate sunt în general considerate cost-eficiente.

Terapia cu alendronat singur a costat 11.600 de dolari pe an de viață ajustat la calitate câștigat în comparație cu îngrijirea obișnuită, ceea ce o face solid cost-eficientă, potrivit cercetătorilor. Teriparatida – singură a costat 172.300 de dolari per an de viață ajustat la calitate în comparație cu îngrijirea obișnuită – și nu a produs beneficii pentru sănătate la fel de mari ca cele ale alendronatului. Acest lucru i-a determinat pe autori să scrie că terapia „nu este o alegere rațională”. Aceștia au remarcat, totuși, că teriparatida poate fi o opțiune rezonabilă pentru pacienții care nu pot utiliza alendronatul.

Combinația teriparatidă/alendronat costă 156.500 de dolari pe an de viață ajustat la calitate, în raport cu alendronatul singur. Deși această valoare este în general prea mare pentru a fi considerată rentabilă, cercetătorii au constatat că strategia ar putea deveni rentabilă în trei condiții: Dacă prețul teriparatidei ar fi redus cu 60 la sută; dacă combinația de medicamente ar fi administrată doar femeilor cu densitate osoasă excepțional de scăzută sau dacă un ciclu de șase luni de teriparatidă s-ar dovedi la fel de eficient în prevenirea fracturilor ca doi ani de tratament.

În timp ce este dificil de prezis prețurile pentru orice medicament, Liu a remarcat că sunt în curs de dezvoltare alți agenți anabolizanți pentru osteoporoză, care ar putea fi introduși la prețuri mai mici decât teriparatida.

Autorul principal Alan Garber, MD, PhD, profesor Henry J. Kaiser și director al centrului de politici de sănătate, a declarat că teriparatida nu este deloc un caz izolat. „În ultimii ani, am văzut mai multe medicamente noi introduse care aduc beneficii mici la un preț ridicat”, a spus el. Dar el a prezis că „aceasta nu va fi o strategie de preț de succes la nesfârșit, deoarece vedem tot mai multe proteste față de prețurile ridicate ale medicamentelor”. În condițiile în care consumatorii plătesc mai multe costuri medicale din buzunar, medicii ar trebui să fie familiarizați cu raportul cost-eficiență al diferitelor terapii. „Este încă o informație pe care vor dori să o aibă în vedere atunci când decid ce tratament să prescrie”, a spus Garber.

Alți autori de la Stanford sunt studentul absolvent Kaleb Michaud; bursierul postdoctoral Smita Nayak, MD; David Karpf, MD, profesor asociat clinic adjunct de medicină; și Douglas Owens, MD, profesor de medicină și cercetător principal la VA-Palo Alto. Studiul a fost finanțat de către Agenția pentru Cercetare și Calitate în domeniul Sănătății și de către Departamentul Afacerilor Veteranilor.