Știri USC

Școala de Medicină Keck de la USC lansează un studiu clinic de amploare pentru a determina dacă un anticorp creat de om ar putea încetini sau opri progresia bolii Alzheimer, vizând plăcile care distrug memoria în stadiile incipiente ale bolii.

Descris ca un parteneriat public-privat, studiul AHEAD 3-45 va fi realizat cu finanțare de la Institutul Național pentru Îmbătrânire, parte a Institutelor Naționale de Sănătate din SUA (NIH), și de la compania farmaceutică japoneză Eisai Inc., compania japoneză Eisai, filiala farmaceutică americană a Eisai Co., Ltd., filiala farmaceutică americană. Studiul va fi derulat de către și ca parte a Consorțiului de Trial Clinic Alzheimer (ACTC), finanțat de NIH.

Studiul va fi condus de Paul Aisen, directorul Institutului de Cercetare Terapeutică Alzheimer (ATRI) al USC din San Diego, și de Reisa Sperling și Keith Johnson de la Brigham and Women’s Hospital și Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, în parteneriat cu Eisai. ATRI face parte din Școala de Medicină Keck.

USC subliniază „un angajament puternic pentru schimbul de date”

„Boala Alzheimer este o problemă urgentă, aproape 6 milioane de americani, plus cei dragi lor, fiind afectați de această boală”, a declarat Laura Mosqueda, decan al Școlii de Medicină Keck și profesor de geriatrie și medicină de familie. „Expertiza ATRI în ceea ce privește proiectarea și implementarea studiilor clinice și analiza datelor, împreună cu angajamentul ferm de a împărtăși datele pentru a avansa în acest domeniu, mă face să fiu încrezătoare că USC va face progrese semnificative în identificarea unui tratament pentru această boală teribilă.”

USC este una dintre cele mai importante instituții private de cercetare care studiază această boală. Finanțarea NIH pentru cercetarea în domeniul Alzheimer la USC a crescut de peste cinci ori, ajungând la 68 de milioane de dolari în 2018, de la 13,3 milioane de dolari în 2015.

Nu există un tratament pentru Alzheimer, iar problema este în creștere pe măsură ce tot mai mulți americani sunt diagnosticați cu această boală. Cercetătorii USC estimează că, până în 2050, numărul americanilor diagnosticați cu Alzheimer va ajunge la aproape 14 milioane, iar costurile asistenței medicale se vor tripla, ajungând la 1.100 de miliarde de dolari pe an.

Aisen se numără printre cei 100 de cercetători USC care studiază această boală care răpește memoria, căutând potențiale terapii și analizând impactul acesteia asupra sistemului de sănătate și prețul pe care îl are asupra celor care îi îngrijesc. Împreună cu Sperling și Ronald C. Petersen, director al Mayo Clinic Alzheimer’s Disease Research Center și profesor de neurologie la Mayo Clinic College of Medicine and Science, Aisen este co-director al ACTC.

Medicamentul pentru Alzheimer conceput pentru a se lega de amiloid

Medicamentul din viitorul studiu – BAN2401, administrat intravenos – este conceput pentru a se lega de o proteină lipicioasă și toxică numită beta-amiloid. Legătura neutralizează beta amiloidul și ajută la „etichetarea” acestuia, astfel încât sistemul imunitar să îl recunoască și să îl elimine din creier. Mulți oameni de știință cred că acumularea de amiloid în creier este evenimentul declanșator al bolii Alzheimer.

„Știm că tratamentul cu BAN2401 este eficient în reducerea depozitelor de amiloid din creier, așa cum arată normalizarea scanărilor PET cu amiloid”, a declarat Aisen. „Studiul nostru va determina impactul eliminării amiloidului asupra declinului cognitiv și a markerilor biologici ai bolii Alzheimer atunci când este administrat la persoane care nu prezintă încă leziuni substanțiale, ireversibile din cauza bolii Alzheimer.”

BAN2401 este un anticorp monoclonal umanizat compus din forme agregate de Aβ, inclusiv protofibrile, ca antigen. Acesta se bazează pe cercetarea unor cazuri de boală Alzheimer familială suedeză cu mutație Arctic, care a concluzionat că acumularea anormală de protofibrile Aβ poate fi o cauză a apariției bolii Alzheimer.

Un studiu anterior de fază 2 a arătat că BAN2401 elimină amiloidul din creier și, posibil, încetinește declinul cognitiv. Investigatorii speră că administrarea BAN2401 foarte devreme în boală, înainte de apariția simptomelor, poate încetini semnificativ progresia bolii. În timp ce BAN2401 este studiat în alte studii clinice, studiul USC va încorpora explorarea biomarkerilor prin intermediul tomografiei cu emisie de pozitroni (PET) și a măsurătorilor lichidului cefalorahidian.

9.000 de persoane vor fi recrutate la nivel global pentru a studia un medicament împotriva bolii Alzheimer

Pentru acest studiu de patru ani, aproximativ 9.000 de persoane recrutate din 100 de locații la nivel global vor fi examinate pentru a găsi 1.400 de persoane care sunt normale din punct de vedere clinic și care au niveluri intermediare sau ridicate de amiloid în creierul lor. Cercetătorii speră să depisteze primul participant până la 31 mai și să finalizeze înscrierea în 18 până la 30 de luni.

Toate cauzele genetice cunoscute ale bolii Alzheimer sunt strâns legate de acumularea de amiloid.

Paul Aisen

Grupul de studiu va fi împărțit în două sub-studii dublu-orb numite „A3” și „A45”. Participanții la studiu vor fi repartizați aleatoriu pentru a primi medicamentul sau placebo. Nici participanții, nici oamenii de știință nu vor ști cine primește un anumit tratament.

Sub-studiul A3 va include 400 de participanți normali din punct de vedere cognitiv, cu niveluri intermediare de amiloid, așa cum a fost determinat prin PET amiloid, care prezintă un risc ridicat de acumulare ulterioară de amiloid. Aceștia vor primi perfuzii intravenoase de BAN2401, sau un placebo, la fiecare patru săptămâni, timp de 216 săptămâni.

Sub-studiul A45 va include 1.000 de participanți cu afectare cognitivă mică sau inexistentă, care au niveluri ridicate de amiloid în creier și care prezintă un risc ridicat de evoluție spre afectare cognitivă ușoară și demență Alzheimer. Studiul va testa dacă BAN2401 în doze mari la fiecare două săptămâni, timp de 96 de săptămâni, poate elimina acumularea de amiloid și, ulterior, dacă alte doze de BAN2401 ar putea împiedica reapariția plăcii.

„Amiloidul merită atenția pe care i-am acordat-o”, a spus Aisen. „Acumularea de amiloid începe procesul bolii și prezice declinul cognitiv progresiv până la demență. Toate cauzele genetice cunoscute ale bolii Alzheimer sunt strâns legate de acumularea de amiloid.”

Sub-studiul A3 este finanțat de grantul NIH R01AG054029 și este afiliat la ACTC. Sub-studiul A45 este finanțat prin intermediul ACTC, grantul NIH R01AG061848. ACTC este finanțat prin grantul NIH U24AG057437.

Mai multe povești despre: Boala Alzheimer, Cercetare

.