U.S. Food and Drug Administration

Hoje, os E.U.A. Food and Drug Administration concedeu aprovação acelerada ao Tazverik (tazemetostat) para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com 16 anos ou mais com metastático (quando as células cancerígenas se espalham para outras partes do corpo) ou localmente avançado (quando o câncer cresceu fora do órgão em que começou, mas ainda não se espalhou para partes distantes do corpo) sarcoma epitélioide não elegível para ressecção completa (removendo cirurgicamente todo um tecido, estrutura ou órgão). O sarcoma epitelióide é um subtipo raro de sarcoma de partes moles que ocorre com freqüência em adultos jovens.

“O sarcoma epitelióide é responsável por menos de 1% de todos os sarcomas de partes moles”, disse Richard Pazdur, M.D., diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA e diretor interino do Escritório de Doenças Oncológicas do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos do FDA. “Até hoje, não havia opções de tratamento específico para pacientes com sarcoma epitelióide”. A aprovação da Tazverik oferece uma opção de tratamento que visa especificamente esta doença. Quando levamos a candidatura de Tazverik ao Comitê Consultivo de Medicamentos Oncológicos no mês passado, o comitê votou unanimemente que os benefícios do medicamento superavam os riscos”

Tazverik bloqueia a atividade da metiltransferase EZH2, o que pode ajudar a impedir o crescimento das células cancerígenas. A maioria dos casos de sarcoma epitélioide começa no tecido mole sob a pele de uma extremidade, embora possa começar em outras áreas do corpo. A remoção cirúrgica é considerada o principal tratamento quando o câncer é localizado em uma área do corpo. A quimioterapia ou radioterapia também pode ser feita. No entanto, existe uma grande probabilidade de propagação local e regional da doença mesmo com tratamento e aproximadamente 50% dos pacientes têm doença metastática no momento do diagnóstico. A doença metástática é considerada como ameaçando a vida do paciente.

A aprovação do Tazverik foi baseada nos resultados de um ensaio clínico que inscreveu 62 pacientes com sarcoma metastático ou epitélioide localmente avançado. Durante o ensaio clínico, os pacientes receberam 800 miligramas (mg) de Tazverik duas vezes por dia até que a doença progredisse ou o paciente atingisse um nível inaceitável de toxicidade. Avaliações da resposta tumoral foram realizadas a cada oito semanas durante o ensaio clínico. O estudo mediu quantos pacientes sofreram contração completa ou parcial (por uma certa quantidade) de seus tumores durante o tratamento (taxa de resposta global). A taxa de resposta global foi de 15%, com 1,6% dos pacientes tendo uma resposta completa e 13% tendo uma resposta parcial. Dos nove pacientes que tiveram uma resposta, seis (67%) pacientes tiveram uma resposta de seis meses ou mais.

Os efeitos colaterais mais comuns para pacientes que tomaram Tazverik foram dor, fadiga, náuseas, diminuição do apetite, vômitos e constipação. Os pacientes tratados com Tazverik estão em maior risco de desenvolver náuseas secundárias, incluindo: Linfoma linfoblástico de células T (um tipo de câncer de sangue que afeta o sistema linfático geralmente encontrado nos linfonodos), síndrome mielodisplásica (uma desordem resultante de células sanguíneas mal formadas ou disfuncionais) e leucemia mielóide aguda (um câncer de sangue e medula óssea). A FDA aconselha os profissionais de saúde a informar as mulheres sobre o potencial reprodutivo para usar contraceptivos eficazes durante o tratamento com Tazverik e durante seis meses após a dose final. Os homens com um parceiro feminino com potencial reprodutivo devem usar contracepção eficaz durante o tratamento com Tazverik e durante três meses após a dose final. As fêmeas que estão grávidas ou a amamentar não devem tomar Tazverik porque pode causar danos a um feto em desenvolvimento ou a um recém-nascido. Tazverik deve ser dispensada com um Guia de Medicamentos do paciente que descreva informações importantes sobre os usos e riscos do medicamento.

Tazverik foi concedido Aprovação Acelerada, o que permite à FDA aprovar medicamentos para condições graves para preencher uma necessidade médica não atendida, com base em um resultado que é razoavelmente provável que preveja um benefício clínico para as pacientes. Outros ensaios clínicos podem ser necessários para verificar e descrever o benefício clínico de Tazverik. A Tazverik também recebeu a designação de Medicamento Órfão, que fornece incentivos para ajudar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação da Tazverik à Epizyme Inc.

A FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, garantindo a segurança, a eficácia e a segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção do fornecimento de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos que liberam radiação eletrônica e pela regulamentação dos produtos de tabaco.