Terapia de reposição enzimática

Terapia de reposição enzimática (ERT) usa uma solução intravenosa (IV) para substituir uma enzima deficiente ou ausente no organismo. A TRE não cura a doença, mas retarda seu progresso, aumentando a quantidade de enzima em falta no corpo.

Terapia de reposição enzimática está atualmente disponível para cinco doenças da MPS MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI e MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidase), administrada uma vez por semana, é aprovada em mais de 60 países em todo o mundo, incluindo os Estados Unidos e em toda a Europa, para terapia de reposição enzimática a longo prazo em pacientes com diagnóstico confirmado de MPS I, para tratar as manifestações não neurológicas da doença. Aldurazyme foi desenvolvida pela BioMarin e pela SanofiGenzyme sob um acordo de joint venture que atribui responsabilidades comerciais de fabricação à BioMarin, e responsabilidades mundiais de vendas e marketing à SanofiGenzyme.

Visit www.aldurazyme.com ou entre em contato com a SanofiGenzyme pelo telefone 800-745-4447 para obter mais informações.

MPS II

Elaprase™ (idursulfase) é uma terapia de substituição enzimática de longo prazo para pacientes com diagnóstico confirmado de MPS II e foi aprovada para uso nos EUA, no Canadá e em muitos países da Europa. Elaprase foi desenvolvida e é produzida pela Shire Pharmaceuticals e é administrada como uma infusão semanal.

Para mais informações, visite www.shire.com ou entre em contato com OnePathSM pelo telefone 866-888-0660. OnePath oferece assistência com seguros, acesso a produtos, centros de tratamento e educação sobre Elaprase e MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfase alfa), desenvolvido pela BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin Pharmaceutical Inc.). é a terapia de reposição enzimática para indivíduos com MPS IVA (Morquio A syndrome.) Vimizim é administrado semanalmente via infusão intravenosa.

BioMarin oferecerá suporte aos pacientes através de sua equipe de BioMarin Patient & Physician Support (BPPS). Através do BPPS, os pacientes recebem suporte ao vivo e personalizado por um gestor de casos especializado que pesquisará as coberturas de seguro e opções de benefícios alternativos. O BPPS ajudará os pacientes a obter cobertura e minimizará as despesas de gastos extras e encontrará assistência financeira alternativa para o tratamento. Para obter mais informações sobre o VIMIZIM, visite www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfase) é a terapia de reposição enzimática para indivíduos com diagnóstico confirmado de MPS VI e foi aprovada para uso nos EUA e em muitos países europeus. Desenvolvida e produzida pela BioMarin Pharmaceutical, Inc., a Naglazyme demonstrou melhorar a capacidade de caminhar e subir escadas.

Para obter mais informações, entre em contato com o Suporte ao Paciente e ao Médico da BioMarin (BPPS) pelo telefone 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII é uma lisossomal beta glucuronidase humana recombinante indicada em pacientes pediátricos e adultos para o tratamento da Mucopolissacaridose VII (MPS VII, síndrome de Sly.) Recebeu aprovação do FDA em novembro de 2017.

Para mais informações, visite www.mepsevii.com.

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