Nowy lek na osteoporozę może nie być wart swojej wysokiej ceny

Stanford Report, June 14, 2006

By Sara Selis

Hau Liu

Każdy, kto złamał biodro, nadgarstka lub kręgosłupa z powodu osteoporozy może poświadczyć wyniszczający wpływ choroby i bez wątpienia z zadowoleniem przyjmuje rodzaj leku, który zapobiega złamaniom poprzez odbudowę utraconej kości, a nie tylko zatrzymanie utraty kości, jak większość terapii.

Ale naukowcy z School of Medicine stwierdzili, że pierwszy taki lek obecnie dostępny, zwany teriparatydem (nazwa marki Forteo), nie jest opłacalny w porównaniu z najczęściej przepisywanym lekiem na osteoporozę, alendronianem (nazwa marki Fosamax). Podczas gdy średnia cena hurtowa alendronianu wynosi około 900 dolarów rocznie, teriparatyd kosztuje ponad siedem razy więcej – około 6 700 dolarów rocznie. Wyniki badań, opublikowane w Archives of Internal Medicine z 12 czerwca, sugerują, że teriparatyd powinien być podawany tylko pacjentom z grupy najwyższego ryzyka oraz tym, którzy nie tolerują standardowego leczenia.

„Nie mówimy, że nie należy używać tego nowego leku w ogóle, ale biorąc pod uwagę, że mamy ograniczone zasoby opieki zdrowotnej, musimy rozważyć, czy jako społeczeństwo jesteśmy gotowi zapłacić dodatkowy koszt leku, biorąc pod uwagę skuteczność istniejących terapii”, powiedział główny autor badania Hau Liu, MD, MPH, stypendysta podoktorancki w Stanford’s Center for Health Policy/Center for Primary Care and Outcomes Research.

Choroba najbardziej rozpowszechniona u kobiet po menopauzie, osteoporoza powoduje osłabienie kości, czyniąc je podatnymi na złamania nawet przy niewielkich upadkach. Szacuje się, że około 10 milionów Amerykanów ma osteoporozę, choć badania wykazują, że mniej niż połowa z nich o tym wie. Osoby z osteoporozą mają wyższy wskaźnik śmiertelności i niższą jakość życia niż ogół populacji.

Zatwierdzony przez Food and Drug Administration w 2002 roku, teriparatyd jest pierwszym dostępnym lekiem w nowej klasie leków na osteoporozę zwanych środkami anabolicznymi, które stymulują wzrost nowych kości poprzez zwiększenie funkcji osteoblastów, komórek kościotwórczych organizmu. Może to być znaczący postęp w stosunku do najczęściej stosowanej klasy leków na osteoporozę, zwanych bisfosfonianami (z których liderem na rynku jest alendronian), które powstrzymują utratę kości i zwiększają ich gęstość, ale nie budują nowych kości. Mimo to w żadnym z badań nie porównano bezpośrednio teriparatydu i alendronianu pod względem skuteczności w zapobieganiu złamaniom.

Teriparatyd jest podawany w codziennych zastrzykach, natomiast alendronian przyjmuje się w postaci tabletki raz w tygodniu. Analitycy przemysłu farmaceutycznego szacują, że w 2005 roku wypisano 600 000 recept na teriparatyd, co wygenerowało około 350 milionów dolarów przychodu. Oczekuje się, że sprzedaż wzrośnie ponad dwukrotnie do 2008 roku.

Zespół badawczy Liu chciał się dowiedzieć, czy teriparatyd jest wart swojej wysokiej ceny w porównaniu z alendronianem. Używając komputerowego modelu symulacyjnego, ocenili wpływ czterech strategii leczenia w populacji 200 000 hipotetycznych kobiet po menopauzie. Te cztery strategie to: „zwykła opieka” (przyjmowanie witaminy D i wapnia, ale bez leków); sam alendronian przez pięć lat; sam teriparatyd przez dwa lata oraz dwa lata teriparatydu, a następnie pięć lat alendronianu. Badanie jest pierwszym, które ocenia opłacalność tego ostatniego podejścia, znanego jako terapia sekwencyjna, która jest zalecana przez rosnącą liczbę ekspertów w dziedzinie osteoporozy, aby najpierw zbudować nową kość, a następnie ją utrzymać.

Badacze przyjrzeli się sześciu elementom dotyczącym ich hipotetycznych pacjentów: wybranej strategii leczenia; liczbie i rodzajowi wcześniej istniejących złamań; śmierci lub przeżyciu w okresie symulacji; wejściu (lub nie) do domu opieki; niepożądanym reakcjom związanym z leczeniem; oraz nowym złamaniom w okresie symulacji. Następnie badacze obliczyli efektywność kosztową każdej terapii w kategoriach kosztu za zyskany rok życia skorygowany o jakość – powszechny pomiar, który bierze pod uwagę jakość życia, jak również przeżywalność. Terapie kosztujące 50 000 USD lub mniej za rok życia skorygowany o jakość są ogólnie uważane za opłacalne.

Terapia alendronianem kosztowała 11 600 USD za rok życia skorygowany o jakość w porównaniu do zwykłej opieki, co czyni ją solidnie opłacalną, według badaczy. Teriparatide-alone kosztował $172,300 za rok życia skorygowany o jakość w porównaniu do zwykłej opieki – i nie przyniósł korzyści zdrowotnych tak dużych jak te z alendronianem. To skłoniło autorów do napisania, że terapia „nie jest racjonalnym wyborem”. Zauważyli jednak, że teriparatyd może być rozsądną opcją dla pacjentów, którzy nie są w stanie stosować alendronianu.

Połączenie teriparatydu z alendronianem kosztuje 156 500 dolarów za rok życia skorygowany o jakość, w stosunku do samego alendronianu. Chociaż wartość ta jest ogólnie zbyt wysoka, aby uznać ją za opłacalną, badacze odkryli, że strategia ta może stać się opłacalna pod trzema warunkami: Gdyby cena teriparatydu została obniżona o 60 procent; gdyby kombinacja leków była podawana tylko kobietom z wyjątkowo niską gęstością kości lub gdyby sześciomiesięczny kurs teriparatydu okazał się równie skuteczny w zapobieganiu złamaniom jak dwa lata leczenia.

Chociaż trudno jest przewidzieć ceny dla każdego leku, Liu zauważył, że opracowywane są inne środki anaboliczne dla osteoporozy, które mogłyby zostać wprowadzone po niższych cenach niż teriparatide.

Senior autor Alan Garber, MD, PhD, Henry J. Kaiser Professor i dyrektor centrum polityki zdrowotnej, powiedział, że teriparatide jest ledwie odosobnionym przypadkiem. „W ostatnich latach, widzieliśmy kilka nowych leków wprowadzonych, które przynoszą niewielkie korzyści w wysokiej cenie,” powiedział. Ale przewidział, że „to nie będzie udana strategia cenowa na zawsze, ponieważ widzimy coraz więcej głosów sprzeciwu wobec wysokich cen leków”. Z konsumentów płacących więcej kosztów medycznych out-of-pocket, lekarze powinni być zaznajomieni z opłacalnością różnych terapii. „To jest jeden więcej kawałka informacji oni będą chcieli mieć na uwadze podczas decydowania , które leczenie by przepisać,” powiedział Garber.

Inni autorzy Stanforda zawierają absolwenta studenta Kaleb Michaud; postdoktorant uczony Smita Nayak, MD; David Karpf, MD, adjunct kliniczny zastępca profesora medycyny; i Douglas Owens, MD, profesor medycyny i starszy badacz przy VA-Palo Alto. Badanie zostało sfinansowane przez Agencję Badań nad Opieką Zdrowotną i Jakością oraz przez Departament Spraw Weteranów.