Enzymatyczna terapia zastępcza

Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) wykorzystuje roztwór dożylny (IV) w celu zastąpienia niedoboru lub braku enzymu w organizmie. ERT nie leczy choroby, ale spowalnia jej postęp poprzez zwiększenie ilości brakującego enzymu w organizmie.

Enzymatyczna terapia zastępcza jest obecnie dostępna dla pięciu zaburzeń MPS: MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI i MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidaza), podawany raz w tygodniu, jest zatwierdzony w ponad 60 krajach na całym świecie, w tym w Stanach Zjednoczonych i całej Europie, do długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzoną diagnozą MPS I, w celu leczenia nieneurologicznych objawów choroby. Aldurazyme został opracowany przez firmy BioMarin i SanofiGenzyme w ramach umowy joint venture, na mocy której odpowiedzialność za produkcję komercyjną spoczywa na firmie BioMarin, a za sprzedaż i marketing na całym świecie na firmie SanofiGenzyme.

Odwiedź stronę www.aldurazyme.com lub skontaktuj się z firmą SanofiGenzyme pod numerem 800-745-4447, aby uzyskać więcej informacji.

MPS II

Elaprase™ (idursulfaza) to długoterminowa enzymatyczna terapia zastępcza dla pacjentów z potwierdzoną diagnozą MPS II i została zatwierdzona do stosowania w USA, Kanadzie i wielu krajach Europy. Elaprase został opracowany i jest produkowany przez firmę Shire Pharmaceuticals i jest podawany w cotygodniowej infuzji.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.shire.com lub skontaktuj się z OnePathSM pod numerem 866-888-0660. OnePath zapewnia pomoc w zakresie ubezpieczenia, dostępu do produktu, ośrodków leczenia i edukacji na temat Elaprase i MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfaza alfa), opracowany przez firmę BioMarin Pharmaceutical Inc. Vimizim jest enzymatyczną terapią zastępczą dla osób z MPS IVA (zespół Morquio A.) Vimizim podaje się co tydzień we wlewie dożylnym.

BioMarin będzie oferował pacjentom wsparcie poprzez zespół BioMarin Patient & Physician Support (BPPS). Dzięki BPPS pacjenci otrzymują na żywo spersonalizowane wsparcie ze strony wyspecjalizowanego menedżera przypadku, który będzie badał zakres ubezpieczenia i alternatywne opcje świadczeń. BPPS pomoże pacjentom uzyskać pokrycie i zminimalizować koszty leczenia oraz znaleźć alternatywną pomoc finansową na leczenie. Aby skontaktować się z menedżerem z BPPS, należy zadzwonić pod numer 866-906-6100.

Więcej informacji na temat leku VIMIZIM można znaleźć na stronie www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfaza) jest enzymatyczną terapią zastępczą dla osób z potwierdzoną diagnozą MPS VI i został zatwierdzony do stosowania w Stanach Zjednoczonych i wielu krajach europejskich. Opracowany i produkowany przez firmę BioMarin Pharmaceutical, Inc, Naglazyme poprawia zdolność chodzenia i wchodzenia po schodach.

W celu uzyskania dodatkowych informacji należy skontaktować się z działem pomocy pacjentom i lekarzom firmy BioMarin (BPPS) pod numerem telefonu lub 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII jest rekombinowaną ludzką lizosomalną beta glukuronidazą wskazaną do stosowania u dzieci i dorosłych pacjentów w leczeniu Mukopolisacharydozy VII (MPS VII, zespół Sly’a).) Otrzymał on zatwierdzenie FDA w listopadzie, 2017 r.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.mepsevii.com.

• Share
• Tweet

.