U.S. Food and Drug Administration

Vandaag heeft de U.S. Food and Drug Administration versnelde goedkeuring verleend aan Tazverik (tazemetostat) voor de behandeling van volwassenen en pediatrische patiënten van 16 jaar en ouder met metastatische (wanneer kankercellen zijn uitgezaaid naar andere delen van het lichaam) of lokaal gevorderde (wanneer de kanker is gegroeid buiten het orgaan waarin het is begonnen, maar nog niet is uitgezaaid naar verre delen van het lichaam) epithelioïde sarcoom dat niet in aanmerking komt voor volledige resectie (het operatief verwijderen van al het weefsel, de structuur of het orgaan). Epithelioid sarcoom is een zeldzaam subtype van weke delen sarcoom dat vaak voorkomt bij jonge volwassenen.

“Epithelioid sarcoom vertegenwoordigt minder dan één procent van alle weke delen sarcomen,” zei Richard Pazdur, M.D., directeur van het Oncology Center of Excellence van de FDA en waarnemend directeur van het Office of Oncologic Diseases in het FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Tot vandaag waren er geen behandelingsopties specifiek voor patiënten met epithelioid sarcoom. De goedkeuring van Tazverik biedt een behandelingsoptie die specifiek gericht is op deze ziekte. Toen we de aanvraag van Tazverik vorige maand voorlegden aan het adviescomité voor oncologische geneesmiddelen, stemde het comité unaniem dat de voordelen van het geneesmiddel zwaarder wogen dan de risico’s.”

Tazverik blokkeert de activiteit van het EZH2-methyltransferase, wat kan helpen de kankercellen van groei te weerhouden. De meeste gevallen van epithelioid sarcoom beginnen in het zachte weefsel onder de huid van een extremiteit, hoewel het ook op andere plaatsen in het lichaam kan beginnen. Chirurgische verwijdering wordt beschouwd als de belangrijkste behandeling wanneer de kanker op één plaats van het lichaam is gelokaliseerd. Chemotherapie of bestraling kan ook worden gegeven. Zelfs met behandeling is er echter een grote kans op lokale en regionale verspreiding van de ziekte en ongeveer 50% van de patiënten heeft uitgezaaide ziekte op het moment van de diagnose. Metastatische ziekte wordt beschouwd als levensbedreigend voor de patiënt.

De goedkeuring vanTazverik was gebaseerd op de resultaten van een klinische studie waaraan 62 patiënten met metastatisch of lokaal gevorderd epithelioid sarcoom deelnamen. Tijdens de klinische studie kregen de patiënten tweemaal daags 800 milligram (mg) Tazverik tot de ziekte voortschreed of de patiënt een onaanvaardbaar niveau van toxiciteit bereikte. Tijdens de klinische studie werd de respons op de tumor om de acht weken beoordeeld. In het onderzoek werd gemeten bij hoeveel patiënten de tumor tijdens de behandeling geheel of gedeeltelijk (met een bepaalde hoeveelheid) was gekrompen (algemene respons). Het totale responspercentage bedroeg 15%, waarbij 1,6% van de patiënten een volledige respons had en 13% een gedeeltelijke respons. Van de negen patiënten die een respons hadden, hadden zes (67%) patiënten een respons die zes maanden of langer aanhield.

De meest voorkomende bijwerkingen voor patiënten die Tazverik namen, waren pijn, vermoeidheid, misselijkheid, verminderde eetlust, braken en constipatie. Patiënten die worden behandeld met Tazverik lopen een verhoogd risico op het ontwikkelen van secundaire maligniteiten, waaronder: T-cel lymfoblastisch lymfoom (een type bloedkanker dat het lymfestelsel aantast en gewoonlijk in de lymfeklieren wordt aangetroffen), myelodysplastisch syndroom (een aandoening die het gevolg is van slecht gevormde of disfunctionele bloedcellen) en acute myeloïde leukemie (een kanker van het bloed en het beenmerg). De FDA adviseert beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg om vrouwen in de vruchtbare leeftijd te vertellen effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met Tazverik en gedurende zes maanden na de laatste dosis. Mannen met een vrouwelijke partner die in staat is tot voortplanting moeten effectieve anticonceptie gebruiken tijdens de behandeling met Tazverik en gedurende drie maanden na de laatste dosis. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, mogen geen Tazverik innemen omdat het schadelijk kan zijn voor een zich ontwikkelende foetus of pasgeboren baby. Tazverik moet worden verstrekt met een medicatiegids voor patiënten waarin belangrijke informatie over het gebruik en de risico’s van het geneesmiddel wordt beschreven.

Tazverik kreeg versnelde goedkeuring, waardoor de FDA geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen kan goedkeuren om in een onvervulde medische behoefte te voorzien op basis van een resultaat waarvan redelijkerwijs kan worden verwacht dat het een klinisch voordeel voor patiënten zal voorspellen. Verdere klinische studies kunnen nodig zijn om het klinische voordeel van Tazverik te verifiëren en te beschrijven. Tazverik heeft ook de aanwijzing Weesgeneesmiddel gekregen, die stimulansen biedt om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te helpen en aan te moedigen.

De FDA heeft de goedkeuring van Tazverik verleend aan Epizyme Inc.

De FDA, een agentschap binnen het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services, beschermt de volksgezondheid door de veiligheid, effectiviteit en beveiliging van menselijke en diergeneesmiddelen, vaccins en andere biologische producten voor menselijk gebruik, en medische hulpmiddelen te waarborgen. Het agentschap is ook verantwoordelijk voor de veiligheid en beveiliging van de voedselvoorziening van onze natie, cosmetica, voedingssupplementen, producten die elektronische straling afgeven, en voor het reguleren van tabaksproducten.