Nieuw geneesmiddel tegen osteoporose is hoge prijs wellicht niet waard

Stanford Report, 14 juni 2006

Door Sara Selis

Hau Liu

Iedereen die een heup, pols of ruggenwervel heeft gebroken als gevolg van osteoporose kan beamen hoe slopend de ziekte is, pols of ruggenwervel heeft gebroken als gevolg van osteoporose kan beamen hoe slopend deze ziekte is en is ongetwijfeld ingenomen met een geneesmiddel dat fracturen voorkomt door het herstel van verloren bot in plaats van alleen maar het verlies van bot te stoppen, zoals de meeste therapieën doen.

Maar onderzoekers van de School of Medicine hebben ontdekt dat het eerste medicijn dat nu beschikbaar is, teriparatide (merknaam Forteo) genaamd, niet kosteneffectief is in vergelijking met het meest voorgeschreven osteoporose medicijn, alendronaat (merknaam Fosamax). Terwijl de gemiddelde groothandelsprijs van alendronaat ongeveer $900 per jaar bedraagt, kost teriparatide meer dan zeven keer zo veel – ongeveer $6.700 per jaar. De bevindingen, gepubliceerd in de Archives of Internal Medicine van 12 juni, suggereren dat teriparatide alleen zou moeten worden gegeven aan patiënten met het hoogste risico en aan degenen die de standaardbehandelingen niet verdragen.

“We zeggen niet dat je dit nieuwe medicijn helemaal niet moet gebruiken, maar gezien het feit dat we beperkte middelen in de gezondheidszorg hebben, moeten we overwegen of we als samenleving bereid zijn om de extra kosten van het medicijn te betalen, gezien de effectiviteit van bestaande therapieën,” zei hoofdauteur van de studie Hau Liu, MD, MPH, een postdoctorale fellow bij Stanford’s Center for Health Policy/Center for Primary Care and Outcomes Research.

Een ziekte die het meest voorkomt bij postmenopauzale vrouwen, osteoporose veroorzaakt botverzwakking, waardoor ze kwetsbaar worden voor fracturen, zelfs bij kleine valpartijen. Naar schatting 10 miljoen Amerikanen hebben osteoporose, hoewel uit studies blijkt dat minder dan de helft van hen het weet. Degenen met osteoporose hebben een hoger sterftecijfer en een lagere kwaliteit van leven dan de algemene bevolking.

Goedgekeurd door de Food and Drug Administration in 2002, teriparatide is het eerste beschikbare geneesmiddel in een nieuwe klasse van osteoporose medicijnen genaamd anabole middelen, die nieuwe botgroei stimuleren door de functie van osteoblasten, de botvormende cellen van het lichaam, te verhogen. Dit zou een belangrijke vooruitgang kunnen betekenen ten opzichte van de meest gebruikte klasse van geneesmiddelen tegen osteoporose, de bisfosfonaten (waarvan alendronaat de marktleider is), die het botverlies stoppen en de botdichtheid verhogen, maar geen nieuw bot opbouwen. Toch hebben geen studies teriparatide en alendronaat rechtstreeks vergeleken in termen van effectiviteit bij het voorkomen van fracturen.

Teriparatide wordt toegediend via dagelijkse injecties, terwijl alendronaat wordt ingenomen als een eenmaal per week in te nemen pil. Analisten van de geneesmiddelenindustrie schatten dat er in 2005 600.000 recepten zijn uitgeschreven voor teriparatide, die ongeveer 350 miljoen dollar aan inkomsten hebben gegenereerd. Verwacht wordt dat de verkoop tegen 2008 meer dan verdubbeld zal zijn.

Liu’s onderzoeksteam probeerde uit te vinden of teriparatide zijn forse prijskaartje waard was in vergelijking met alendronaat. Met behulp van een computersimulatiemodel evalueerden ze de impact van vier behandelingsstrategieën in een populatie van 200.000 hypothetische postmenopauzale vrouwen. De vier waren: “gebruikelijke zorg” (inname van vitamine D en calcium, maar geen medicatie); alendronaat alleen gedurende vijf jaar; teriparatide alleen gedurende twee jaar, en twee jaar teriparatide gevolgd door vijf jaar alendronaat. De studie is de eerste die de kosteneffectiviteit evalueert van deze laatste aanpak, bekend als sequentiële therapie, die wordt bepleit door een groeiend aantal osteoporose-experts om eerst nieuw bot op te bouwen en het vervolgens te onderhouden.

De onderzoekers keken naar zes elementen voor hun hypothetische patiënten: gekozen behandelingsstrategie; aantal en type reeds bestaande fracturen; overlijden of overleven tijdens de simulatieperiode; toegang (of niet) tot een verpleeghuis; bijwerkingen van de behandeling; en nieuwe fracturen tijdens de simulatieperiode. Vervolgens berekenden de onderzoekers de kosteneffectiviteit van elke therapie in termen van de kosten per gewonnen kwaliteitsgecorrigeerd levensjaar – een gebruikelijke meting die rekening houdt met de levenskwaliteit en de overleving. Therapieën die $ 50.000 of minder kosten per voor kwaliteit gecorrigeerd levensjaar worden over het algemeen als kosteneffectief beschouwd.

Alendronaat-alleen therapie kostte $ 11.600 per voor kwaliteit gecorrigeerd levensjaar gewonnen in vergelijking met gebruikelijke zorg, waardoor het stevig kosteneffectief is, aldus de onderzoekers. Teriparatide-alone kostte $ 172.300 per voor kwaliteit gecorrigeerd levensjaar in vergelijking met gebruikelijke zorg – en het leverde niet zo’n grote gezondheidsvoordelen op als die van alendronaat. Dat bracht de auteurs ertoe te schrijven dat de therapie “geen rationele keuze” is. Zij merkten echter op dat teriparatide een redelijke optie kan zijn voor patiënten die niet in staat zijn om alendronaat te gebruiken.

De teriparatide/alendronaat combinatie kost $156.500 per voor kwaliteit gecorrigeerd levensjaar, ten opzichte van alendronaat alleen. Hoewel deze waarde over het algemeen te hoog is om als kosteneffectief te worden beschouwd, vonden de onderzoekers dat de strategie kosteneffectief zou kunnen worden onder drie voorwaarden: Als de prijs van teriparatide met 60 procent zou worden verlaagd; als de medicijncombinatie alleen zou worden gegeven aan vrouwen met een uitzonderlijk lage botdichtheid, of als een zesmaandelijkse kuur van teriparatide even effectief zou blijken in het voorkomen van fracturen als twee jaar behandeling.

Hoewel het moeilijk is om de prijsstelling van welk geneesmiddel dan ook te voorspellen, merkte Liu op dat er andere anabole middelen voor osteoporose worden ontwikkeld, die tegen lagere prijzen dan teriparatide zouden kunnen worden geïntroduceerd.

Senior auteur Alan Garber, MD, PhD, de Henry J. Kaiser Professor en directeur van het centrum voor gezondheidsbeleid, zei dat teriparatide nauwelijks een geïsoleerd geval is. “In de afgelopen jaren hebben we verschillende nieuwe medicijnen geïntroduceerd zien worden die kleine voordelen opleveren tegen een hoge prijs,” zei hij. Maar hij voorspelde dat “dit niet voor altijd een succesvolle prijsstrategie zal zijn, omdat we meer verontwaardiging zien over hoge medicijnprijzen”. Nu consumenten meer medische kosten betalen, moeten artsen op de hoogte zijn van de kosteneffectiviteit van verschillende therapieën. “Het is nog een stukje informatie dat ze in gedachten willen houden bij het beslissen welke behandeling voor te schrijven,” zei Garber.

Andere Stanford-auteurs zijn afgestudeerde student Kaleb Michaud; postdoctoraal geleerde Smita Nayak, MD; David Karpf, MD, adjunct klinisch universitair hoofddocent geneeskunde; en Douglas Owens, MD, hoogleraar geneeskunde en senior onderzoeker bij de VA-Palo Alto. De studie werd gefinancierd door het Agency for Healthcare Research and Quality en door het Department of Veterans Affairs.