Enzymvervangingstherapie

Enzymvervangingstherapie (ERT) gebruikt een intraveneuze oplossing (IV) om een gebrekkig of ontbrekend enzym in het lichaam te vervangen. ERT geneest de ziekte niet, maar vertraagt de voortgang ervan door de hoeveelheid ontbrekend enzym in het lichaam te vergroten.

Enzymvervangingstherapie is momenteel beschikbaar voor vijf MPS-aandoeningen MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI en MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidase), eenmaal per week toegediend, is goedgekeurd in meer dan 60 landen wereldwijd, waaronder de Verenigde Staten en in heel Europa voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van MPS I, om de niet-neurologische manifestaties van de ziekte te behandelen. Aldurazyme is ontwikkeld door BioMarin en SanofiGenzyme in het kader van een joint venture-overeenkomst waarbij de commerciële productieverantwoordelijkheden bij BioMarin liggen en de wereldwijde verkoop- en marketingverantwoordelijkheden bij SanofiGenzyme.

Verkijk www.aldurazyme.com of neem contact op met SanofiGenzyme op 800-745-4447 voor meer informatie.

MPS II

Elaprase™ (idursulfase) is een langetermijn enzymvervangingstherapie voor patiënten met een bevestigde diagnose van MPS II en is goedgekeurd voor gebruik in de VS, Canada en vele landen in Europa. Elaprase is ontwikkeld en wordt geproduceerd door Shire Pharmaceuticals en wordt toegediend als een wekelijkse infusie.

Voor meer informatie, bezoek www.shire.com of neem contact op met OnePathSM op 866-888-0660. OnePath biedt hulp bij verzekeringen, toegang tot producten, behandelcentra en voorlichting over Elaprase en MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfase alfa), ontwikkeld door BioMarin Pharmaceutical Inc. is de enzymvervangingstherapie voor personen met MPS IVA (Morquio A-syndroom.) Vimizim wordt wekelijks toegediend via intraveneuze infusie.

BioMarin zal ondersteuning bieden aan patiënten via haar BioMarin Patient & Physician Support (BPPS)-team. Via BPPS ontvangen patiënten live, gepersonaliseerde ondersteuning door een gespecialiseerde case manager die verzekeringsdekking en alternatieve uitkeringsopties zal onderzoeken. BPPS zal patiënten helpen dekking te verkrijgen en out-of-pocket kosten te minimaliseren en alternatieve financiële hulp voor behandeling te vinden. Om een BPPS-casemanager te bereiken, belt u 866-906-6100.

Voor meer informatie over VIMIZIM, bezoek www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfase) is de enzymvervangingstherapie voor personen met een bevestigde diagnose van MPS VI en is goedgekeurd voor gebruik in de VS en in veel Europese landen. Naglazyme, ontwikkeld en geproduceerd door BioMarin Pharmaceutical, Inc, verbetert aantoonbaar het loopvermogen en het vermogen om trappen te beklimmen.

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met BioMarin Patient and Physician Support (BPPS) op of 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII is een recombinant humaan lysosomaal betaglucuronidase dat is geïndiceerd bij pediatrische en volwassen patiënten voor de behandeling van Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII, Sly-syndroom.) Het ontving goedkeuring van de FDA in november 2017.

Voor meer informatie, bezoek www.mepsevii.com.

• Share
• Tweet