骨粗鬆症の新薬は高価格に見合わないかもしれない

スタンフォードレポート 2006年6月14日

By Sara Selis

Hau Liu

腰を骨折したことがあれば誰しもが思うだろう。 骨粗しょう症が原因で手首や脊椎を衰弱させることは、この病気の影響であり、ほとんどの治療法のように骨量の減少を止めるだけでなく、失われた骨を再生することで骨折を予防するタイプの薬剤を歓迎するのは間違いない。

しかし、医学部の研究者たちは、テリパラチド（商品名フォルテオ）と呼ばれる、現在入手可能な最初のそのような薬が、最も一般的に処方されている骨粗しょう症薬、アレンドロン酸（商品名フォサマック）と比べて費用対効果が低いことを突き止めたのです。 アレンドロネートの平均的な卸売価格が年間約900ドルであるのに対し、テリパラチドはその7倍以上、年間約6,700ドルもするのです。 6月12日付のArchives of Internal Medicine誌に掲載されたこの知見は、テリパラチドは最もリスクの高い患者と標準治療に耐えられない患者にのみ投与されるべきであることを示唆している。

「この新薬を全く使うなと言っているわけではありませんが、医療資源が限られていることを考えると、既存の治療法の有効性を考えると、社会としてこの薬の追加費用を支払う用意があるかどうかを考える必要があります」と、スタンフォードの医療政策センター/プライマリーケアおよびアウトカム研究センターで博士研究員のHau Liu, MD, MPHは述べています。

閉経後の女性に最も多く見られる病気である骨粗鬆症は、骨が弱くなり、軽い転倒でも骨折しやすくなります。 骨粗鬆症の患者数は約1,000万人と推定されていますが、そのうちの半数以下しか自覚していないという調査結果があります。 2002年に米国食品医薬品局（FDA）から承認されたテリパラチドは、骨芽細胞（骨を形成する細胞）の機能を高めることで新たな骨の成長を促す、同化作用のある薬剤という新しい分類の骨粗鬆症治療薬として初めて利用可能になったものであり、骨粗鬆症の治療薬としては世界初となります。 これは、最も一般的に使用されているビスフォスフォネート系薬剤（アレンドロン酸塩が代表的）と呼ばれる骨粗鬆症治療薬を大きく前進させるもので、骨量の減少と骨密度の増加を抑制するが、新しい骨を形成することはない。

テリパラチドは毎日注射をし、アレンドロネートは週1回の錠剤で服用します。 医薬品業界のアナリストによると、2005年にはテリパラチドの処方箋が60万枚書かれ、約3億5千万ドルの売上があったと推定されています。 6705>

Liu の研究チームは、テリパラチドがアレンドロネートと比較して、その高額な価格タグに見合うかどうかを調べようとしたのです。 コンピューターシミュレーションモデルを用いて、20万人の閉経後の女性を想定し、4つの治療戦略の影響を評価しました。 その4つとは 「通常のケア」（ビタミンDとカルシウムを摂取するが、薬は飲まない）、アレンドロネート単独で5年間、テリパラチド単独で2年間、テリパラチドを2年間投与した後アレンドロネートを5年間投与するものです。 本研究は、骨粗鬆症の専門家の間で増えている、まず新しい骨を作り、それを維持するための逐次療法として知られるこの最後のアプローチの費用対効果を評価した最初のものです。

研究者らは、仮想の患者について、選択した治療方針、既存の骨折の数と種類、シミュレーション期間中の死亡または生存、介護施設への入所（または入所しない）、治療による副作用、シミュレーション期間の新しい骨折の6要素について調べました。 次に、研究者らは各治療法の費用対効果を、生存率と同様にQOLを考慮した一般的な指標である「QOL獲得年数当たりの費用」で算出した。 研究者らによると、アレンドロネート単独療法は、通常の治療と比較して、獲得した質調整生命年あたり11,600ドルであり、費用対効果は良好であったとのことです。 テリパラチド単独療法は、通常の治療と比較して、質調整生存年あたり172,300ドルかかり、アレンドロネート療法ほど大きな健康上の利益を得ることはできなかった。 そのため、著者らは、この治療法は「合理的な選択ではない」と書いている。 しかし、テリパラチドは、アレンドロネートを使用できない患者にとって、合理的な選択肢である可能性があると述べている。

テリパラチドとアレンドロネートの併用は、アレンドロネート単独と比較して、質調整生存年あたり156,500ドルのコストがかかる。 この値は一般的に費用対効果が高いとみなされるには高すぎるが、研究者らは、この戦略が3つの条件下で費用対効果が高くなる可能性があることを見出した。 テリパラチドの価格が60％低下した場合、骨密度の極めて低い女性のみに併用投与した場合、テリパラチドの6ヵ月投与が2年投与と同等の骨折予防効果を示すことが証明された場合、である。

どの薬剤についても価格設定を予測することは困難ですが、Liu氏は、骨粗鬆症の他の同化剤が開発されており、テリパラチドよりも低い価格で導入される可能性があると指摘しました。

上級著者のAlan Garber, MD, PhD, the Henry J. Kaiser Professor and director of the health policy centerは、テリパラチドが孤立したケースとは言えないと述べました。 「近年、我々は、高価格で小さな利益をもたらすいくつかの新薬が導入されたのを見てきました」と彼は言いました。 しかし、彼は、”高い薬価に対する反発が高まっているので、これが永遠に成功する価格戦略にはならないだろう “と予測している。 消費者の医療費自己負担が増える中、医師は様々な治療法の費用対効果について熟知しておく必要があります。 と、Garber は言いました。「これは、どの治療を処方するかを決定する際に、心に留めておきたい情報の 1 つです」

スタンフォード大学の他の著者には、大学院生の Kaleb Michaud、博士研究員の Smita Nayak, MD、医学の臨床准教授 David Karpf, MD、医学教授で VA-Palo Alto の上級研究員 Douglas Owens, MD が含まれています。 この研究は、医療研究・品質保証機構と退役軍人省から資金提供を受けています。