酵素補充療法

酵素補充療法（ERT）は、体内の酵素の不足や欠損を補うために点滴を行う治療法です。

酵素補充療法は現在、MPS I、MPS II、MPS IVA、MPS VI、MPS VIIの5つのMPS疾患に対して利用可能です。

MPS I

Aldurazyme (laronidase) は、週1回投与で、MPS Iの診断が確定した患者さんの非神経症状に対する長期酵素補充療法として米国を含む世界60カ国以上および欧州全域で承認され、その有効性が確認されています。 アルデュラザイムは、バイオマリン社とサノフィ・ジェンザイム社により共同開発され、バイオマリン社が商業生産を、サノフィ・ジェンザイム社が全世界の販売とマーケティングを担当します。

MPS II

Elaprase™ (idursulfase) は、MPS IIと確定診断された患者さんに対する長期間の酵素補充療法で、米国で使用が承認されています。 米国、カナダ、欧州の多くの国々で使用が承認されています。 ElapraseはShire Pharmaceuticalsによって開発・製造され、週1回の点滴で投与されます。

詳細については、www.shire.com、OnePathSM (866-888-0660) にお問い合わせください。 OnePathは、保険、製品アクセス、治療センター、ElapraseおよびMPS IIに関する教育の支援を行います。

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfase alfa), BioMarin Pharmaceutical Inc.によって開発されました。 バイオマリン社は、バイオマリン患者支援チーム（BioMarin Patient & Physician Support：BPPS）を通じて、患者さんを支援します。 BPPSを通じて、患者さんは、保険適用や代替給付の選択肢を調査する専門のケース・マネージャーによるライブで個別サポートを受けることができます。 BPPSは、患者さんが保険適用を受け、自己負担額を最小限に抑え、治療に必要な別の経済的支援を見つけるお手伝いをします。 BPPSのケースマネージャーへの連絡は、866-906-6100までお電話ください。

VIMIZIMについての詳細は、www.VIMIZIM.com。

MPS VI

Naglazyme（galsulfase）はMPS VIの確定診断がついた患者さんのための酵素補充療法で、米国およびヨーロッパの多くの国で使用が承認されています。 バイオマリン社が開発・製造しているナグラザイムは、歩行能力や階段昇降能力の向上が確認されています。

詳細については、バイオマリン社の患者・医師向けサポート（BPPS）または866-906-6100にご連絡ください。

MPS VII

MEPSEVII は、ムコ多糖症VII（MPS VII、スライ症候群）の治療薬として小児および成人患者様に使用されている遺伝子組み換えヒトリソゾームβグルクロニダーゼ製剤です。) 2017年11月にFDAの承認を取得しました。

詳細については、www.mepsevii.com。

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