米国食品医薬品局

本日、米国食品医薬品局（U.S. Food Drug Administration、以下「FDA」という。 米国食品医薬品局は、転移性（がん細胞が体の他の部分に広がった場合）または局所進行性（がんが、がんが始まった臓器の外で成長したが、体の遠い部分にはまだ広がっていない場合）の上皮性肉腫で、完全切除（外科的に組織、構造、臓器をすべて取り除く）の対象とならない16歳以上の成人および小児患者の治療にTazverik（tazemetostat）を早期承認しました。

「上皮肉腫は軟部肉腫全体の1％未満です」と、FDAのオンコロジーセンターオブエクセレンスのディレクターで、FDA医薬品評価研究センターの腫瘍疾患部門のディレクター代理であるRichard Pazdur医学博士は述べています。 「今日まで、上皮性肉腫の患者さんに特化した治療オプションはありませんでした。 タズベリックの承認は、この疾患を特異的に標的とする治療選択肢を提供するものです。 先月、私たちがTazverikの申請をオンコロジカル・ドラッグ諮問委員会に提出したところ、委員会は満場一致で本剤のベネフィットがリスクを上回ると判断しました」

TazverikはEZH2メチル化酵素の活動を阻害し、がん細胞が成長しないよう助けると考えられています。 上皮肉腫の多くは四肢の皮下の軟部組織から始まりますが、体の他の部位から始まることもあります。 がんが体の一部分に限局している場合は、外科的切除が主な治療法と考えられています。 また、化学療法や放射線療法が行われることもあります。 しかし、治療を行っても局所・地方に転移する可能性が高く、診断時に約50％の患者さんが転移性疾患を有していると言われています。 転移性疾患は患者さんの生命を脅かすと考えられています。

タズベリック社の承認は、転移性または局所進行性の上皮性肉腫の患者さん62名を登録した臨床試験の結果に基づくものです。 臨床試験中、患者さんは病勢が進行するか、許容できない毒性レベルに達するまで、1日2回、Tazverik 800ミリグラム（mg）を投与されました。 臨床試験期間中は、8週間ごとに腫瘍反応性評価が行われました。 本試験では、治療中に何人の患者さんが腫瘍の完全縮小または部分縮小（一定量）を経験したか（全奏功率）を測定しました。 全奏功率は15％で、完全奏功は1.6％、部分奏功は13％であった。 奏功した9名の患者さんのうち、6名（67％）の患者さんで奏功が6ヶ月以上持続しました。

Tazverikを服用した患者さんで最も多かった副作用は、痛み、疲労、吐き気、食欲低下、嘔吐、便秘などでした。 Tazverikによる治療を受けた患者は、以下を含む二次的な悪性腫瘍を発症するリスクが高まります。 T細胞リンパ芽球性リンパ腫（通常はリンパ節に見られるリンパ系に影響を及ぼす血液がんの一種）、骨髄異形成症候群（形成不良または機能不全の血液細胞から生じる疾患）、急性骨髄性白血病（血液および骨髄のがん）などが含まれます。 FDAは、医療専門家に対し、Tazverikによる治療中および最終投与後6カ月間は有効な避妊を行うよう、生殖能力を有する女性に伝えるよう助言しています。 生殖可能な女性のパートナーを持つ男性は、Tazverikによる治療中および最終投与後3カ月間は効果的な避妊を行う必要があります。 妊娠中または授乳中の女性は、発育中の胎児または新生児に害を与える可能性があるため、Tazverikを服用しないでください。

Tazverikは、患者さんへの臨床的有用性を合理的に予測できる結果に基づき、満たされていない医療ニーズを満たすためにFDAが深刻な状況に対する医薬品を承認する、迅速承認（Accelerated Approval）を得ました。 Tazverikの臨床的有用性を検証し、説明するためには、さらなる臨床試験が必要となる可能性があります。

FDAはEpizyme Inc.にTazverikの承認を与えました。FDAは米国保健社会福祉省の機関であり、ヒトおよび動物用医薬品、ワクチン、ヒト用のその他の生物学的製剤、医療機器の安全、効果、セキュリティを確保することにより、公衆衛生を保護しています。 また、米国の食料供給、化粧品、栄養補助食品、電子放射線を発する製品、タバコ製品の安全性とセキュリティの規制にも責任を負っています

。