U.S. Food and Drug Administration

Oggi, la U.S. La Food and Drug Administration ha concesso l’approvazione accelerata a Tazverik (tazemetostat) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 16 anni con sarcoma epitelioide metastatico (quando le cellule tumorali si diffondono in altre parti del corpo) o localmente avanzato (quando il cancro è cresciuto al di fuori dell’organo in cui è iniziato, ma non si è ancora diffuso in parti distanti del corpo) non idoneo alla resezione completa (rimozione chirurgica di tutto un tessuto, struttura o organo). Il sarcoma epitelioide è un raro sottotipo di sarcoma dei tessuti molli che spesso si verifica nei giovani adulti.

“Il sarcoma epitelioide rappresenta meno dell’uno per cento di tutti i sarcomi dei tessuti molli”, ha detto Richard Pazdur, M.D., direttore del Centro di eccellenza di oncologia della FDA e direttore ad interim dell’Ufficio delle malattie oncologiche nel Centro per la valutazione e la ricerca dei farmaci della FDA. “Fino ad oggi, non c’erano opzioni di trattamento specifiche per i pazienti con sarcoma epitelioide. L’approvazione di Tazverik fornisce un’opzione di trattamento che mira specificamente a questa malattia. Quando abbiamo portato la domanda di Tazverik al comitato consultivo dei farmaci oncologici il mese scorso, il comitato ha votato all’unanimità che i benefici del farmaco superavano i rischi.”

Tazverik blocca l’attività della metiltrasferasi EZH2, che può aiutare a mantenere le cellule tumorali dalla crescita. La maggior parte dei casi di sarcoma epitelioide inizia nei tessuti molli sotto la pelle di un’estremità, anche se può iniziare in altre aree del corpo. La rimozione chirurgica è considerata il trattamento principale quando il cancro è localizzato in un’area del corpo. La chemioterapia o le radiazioni possono anche essere somministrate. Tuttavia, c’è un’alta probabilità di diffusione locale e regionale della malattia anche con il trattamento e circa il 50% dei pazienti ha una malattia metastatica al momento della diagnosi. La malattia metastatica è considerata pericolosa per la vita del paziente.

L’approvazione di Tazverik si è basata sui risultati di uno studio clinico che ha arruolato 62 pazienti con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato. Durante lo studio clinico, i pazienti hanno ricevuto 800 milligrammi (mg) di Tazverik due volte al giorno fino a quando la malattia è progredita o il paziente ha raggiunto un livello inaccettabile di tossicità. Le valutazioni della risposta tumorale sono state eseguite ogni otto settimane durante lo studio clinico. Lo studio ha misurato quanti pazienti hanno avuto una contrazione completa o parziale (di una certa quantità) dei loro tumori durante il trattamento (tasso di risposta globale). Il tasso di risposta globale è stato del 15%, con l’1,6% dei pazienti che ha avuto una risposta completa e il 13% che ha avuto una risposta parziale. Dei nove pazienti che hanno avuto una risposta, sei (67%) hanno avuto una risposta che è durata sei mesi o più.

Gli effetti collaterali più comuni per i pazienti che prendono Tazverik sono stati dolore, affaticamento, nausea, diminuzione dell’appetito, vomito e costipazione. I pazienti trattati con Tazverik sono a maggior rischio di sviluppare tumori maligni secondari tra cui: Linfoma linfoblastico a cellule T (un tipo di cancro del sangue che colpisce il sistema linfatico che si trova di solito nei linfonodi), sindrome mielodisplastica (un disordine risultante da cellule del sangue mal formate o disfunzionali) e leucemia mieloide acuta (un cancro del sangue e del midollo osseo). La FDA consiglia agli operatori sanitari di dire alle donne con potenziale riproduttivo di usare una contraccezione efficace durante il trattamento con Tazverik e per sei mesi dopo l’ultima dose. Gli uomini con un partner femminile di potenziale riproduttivo devono usare una contraccezione efficace durante il trattamento con Tazverik e per tre mesi dopo la dose finale. Le donne che sono incinte o che allattano non devono prendere Tazverik perché può causare danni al feto in via di sviluppo o al neonato. Tazverik deve essere distribuito con una Guida alla Medicina per il paziente che descrive importanti informazioni sugli usi e i rischi del farmaco.

Tazverik ha ottenuto l’approvazione accelerata, che consente alla FDA di approvare farmaci per condizioni gravi per riempire un bisogno medico insoddisfatto basato su un risultato che è ragionevolmente probabile prevedere un beneficio clinico per i pazienti. Potrebbero essere necessari ulteriori studi clinici per verificare e descrivere il beneficio clinico di Tazverik. Tazverik ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per malattie rare.

La FDA ha concesso l’approvazione di Tazverik a Epizyme Inc.

La FDA, un’agenzia del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, protegge la salute pubblica assicurando la sicurezza, l’efficacia e la protezione di farmaci umani e veterinari, vaccini e altri prodotti biologici per uso umano, e dispositivi medici. L’agenzia è anche responsabile della sicurezza della fornitura di cibo della nostra nazione, dei cosmetici, degli integratori alimentari, dei prodotti che emettono radiazioni elettroniche, e della regolamentazione dei prodotti del tabacco.