Terapia enzimatica sostitutiva

La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) utilizza una soluzione intravenosa (IV) per sostituire un enzima carente o mancante nel corpo. La ERT non cura la malattia ma ne rallenta il progresso aumentando la quantità di enzima mancante nel corpo.

La terapia enzimatica sostitutiva è attualmente disponibile per cinque disturbi MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI e MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidasi), somministrato una volta alla settimana, è approvato in più di 60 paesi in tutto il mondo, compresi gli Stati Uniti e in tutta Europa per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con una diagnosi confermata di MPS I, per trattare le manifestazioni non neurologiche della malattia. Aldurazyme è stato sviluppato da BioMarin e SanofiGenzyme nell’ambito di un accordo di joint venture che assegna le responsabilità di produzione commerciale a BioMarin, e le responsabilità di vendita e marketing a livello mondiale a SanofiGenzyme.

Visita www.aldurazyme.com o contatta SanofiGenzyme al numero 800-745-4447 per ulteriori informazioni.

MPS II

Elaprase™ (idursulfase) è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per pazienti con una diagnosi confermata di MPS II ed è stata approvata per l’uso negli Stati Uniti, Canada e in molti paesi europei. Elaprase è stato sviluppato e prodotto da Shire Pharmaceuticals e viene somministrato come infusione settimanale.

Per ulteriori informazioni, visitare www.shire.com o contattare OnePathSM al numero 866-888-0660. OnePath fornisce assistenza per l’assicurazione, l’accesso al prodotto, i centri di trattamento e la formazione su Elaprase e MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfase alfa), sviluppato da BioMarin Pharmaceutical Inc. Vimizim viene somministrato settimanalmente per infusione endovenosa.

BioMarin offrirà supporto ai pazienti attraverso il suo team BioMarin Patient & Physician Support (BPPS). Attraverso BPPS, i pazienti ricevono dal vivo, supporto personalizzato da un case manager specializzato che cercherà la copertura assicurativa e le opzioni di benefici alternativi. BPPS aiuterà i pazienti a ottenere la copertura e a minimizzare le spese vive e a trovare un’assistenza finanziaria alternativa per il trattamento. Per raggiungere un case manager della BPPS, si prega di chiamare il numero 866-906-6100.

Per maggiori informazioni su VIMIZIM, visitare www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfase) è la terapia enzimatica sostitutiva per individui con una diagnosi confermata di MPS VI ed è stato approvato per l’uso negli Stati Uniti e in molti paesi europei. Sviluppato e prodotto da BioMarin Pharmaceutical, Inc, Naglazyme ha dimostrato di migliorare la capacità di camminare e salire le scale.

Per ulteriori informazioni, contattare BioMarin Patient and Physician Support (BPPS) al numero o 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII è una beta glucuronidasi lisosomiale umana ricombinante indicata in pazienti pediatrici e adulti per il trattamento della Mucopolisaccaridosi VII (MPS VII, sindrome di Sly.) Ha ricevuto l’approvazione della FDA nel novembre 2017.

Per ulteriori informazioni, visitare www.mepsevii.com.

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