Il nuovo farmaco per l’osteoporosi potrebbe non valere il suo alto prezzo

Stanford Report, 14 giugno 2006

Di Sara Selis

Hau Liu

Chiunque si sia fratturato un anca, polso o vertebra spinale a causa dell’osteoporosi può attestare l’impatto debilitante della malattia, e senza dubbio accoglie con favore un tipo di farmaco che previene le fratture ricostruendo l’osso perso piuttosto che semplicemente arrestando la perdita ossea come fanno la maggior parte delle terapie.

ma i ricercatori della scuola di medicina hanno scoperto che il primo farmaco ora disponibile, chiamato teriparatide (nome commerciale Forteo), non è conveniente rispetto al farmaco più comunemente prescritto osteoporosi, alendronato (nome commerciale Fosamax). Mentre il prezzo medio all’ingrosso dell’alendronato è di circa 900 dollari all’anno, la teriparatide costa più di sette volte tanto, circa 6.700 dollari all’anno. I risultati, pubblicati negli Archives of Internal Medicine del 12 giugno, suggeriscono che la teriparatide dovrebbe essere data solo ai pazienti ad alto rischio e a quelli che non tollerano i trattamenti standard.

“Non stiamo dicendo che non si dovrebbe usare questo nuovo farmaco a tutti, ma, dato che abbiamo risorse sanitarie limitate, abbiamo bisogno di considerare se noi come una società sono pronti a pagare il costo aggiuntivo del farmaco, data l’efficacia delle terapie esistenti,” ha detto l’autore dello studio principale Hau Liu, MD, MPH, un postdoctoral fellow presso il centro di Stanford per la politica sanitaria/Center for Primary Care and Outcomes Research.

una malattia più prevalente nelle donne in postmenopausa, l’osteoporosi causa l’indebolimento delle ossa, rendendole vulnerabili alle fratture anche con piccole cadute. Si stima che 10 milioni di americani abbiano l’osteoporosi, anche se gli studi trovano che meno della metà di loro lo sa. Quelli con l’osteoporosi hanno tassi di mortalità più alti e una qualità di vita inferiore rispetto alla popolazione generale.

Approvata dalla Food and Drug Administration nel 2002, la teriparatide è il primo farmaco disponibile in una nuova classe di farmaci per l’osteoporosi chiamati agenti anabolici, che stimolano la crescita di nuove ossa aumentando la funzione degli osteoblasti, le cellule che formano le ossa del corpo. Questo potrebbe essere un progresso significativo rispetto alla classe più comunemente usata di farmaci per l’osteoporosi, chiamati bifosfonati (di cui l’alendronato è il leader del mercato), che arrestano la perdita di osso e aumentano la densità ossea ma non costruiscono nuovo osso. Ancora, nessuno studio ha confrontato direttamente teriparatide e alendronato in termini di efficacia nella prevenzione delle fratture.

Teriparatide è dato attraverso iniezioni giornaliere, mentre l’alendronato è preso come una pillola una volta alla settimana. Gli analisti dell’industria farmaceutica stimano che 600.000 prescrizioni sono state scritte per la teriparatide nel 2005, generando circa 350 milioni di dollari di entrate. Le vendite dovrebbero più che raddoppiare entro il 2008.

Il team di ricerca di Liu ha cercato di scoprire se la teriparatide valeva il suo prezzo elevato rispetto all’alendronato. Utilizzando un modello di simulazione al computer, hanno valutato l’impatto di quattro strategie di trattamento in una popolazione di 200.000 ipotetiche donne in postmenopausa. Le quattro erano: “usual care” (prendere vitamina D e calcio ma nessun farmaco); alendronato da solo per cinque anni; teriparatide da solo per due anni, e due anni di teriparatide seguito da cinque anni di alendronato. Lo studio è il primo a valutare il rapporto costo-efficacia di quest’ultimo approccio, noto come terapia sequenziale, che è sostenuto da un numero crescente di esperti di osteoporosi per costruire prima nuovo osso e poi mantenerlo.

I ricercatori hanno esaminato sei elementi per i loro ipotetici pazienti: strategia di trattamento scelto; numero e tipo di fratture preesistenti; morte o sopravvivenza durante il periodo di simulazione; ingresso (o non) in una casa di cura; reazioni avverse dal trattamento e nuove fratture durante il periodo di simulazione. Poi i ricercatori hanno calcolato il rapporto costo-efficacia di ogni terapia in termini di costo per anni di vita aggiustati per qualità guadagnati – una misura comune che tiene conto della qualità della vita così come la sopravvivenza. Terapie che costano $50.000 o meno per anno di vita aggiustato per la qualità sono generalmente considerati costo-efficaci.

Alendronato-alone terapia costo $11.600 per anno di vita aggiustato per la qualità guadagnato in confronto con cura usuale, rendendolo solidamente costo-efficace, secondo i ricercatori. Teriparatide-alone è costato 172.300 dollari per anno di vita aggiustato alla qualità rispetto alle cure usuali e non ha prodotto benefici per la salute grandi come quelli di alendronato. Questo ha spinto gli autori a scrivere che la terapia “non è una scelta razionale”. Hanno notato, tuttavia, che la teriparatide può essere un’opzione ragionevole per i pazienti che non sono in grado di utilizzare l’alendronato.

La combinazione teriparatide/alendronato costa 156.500 dollari per anno di vita aggiustato alla qualità, rispetto al solo alendronato. Anche se questo valore è generalmente troppo alto per essere considerato conveniente, i ricercatori hanno trovato la strategia potrebbe diventare conveniente in tre condizioni: Se il prezzo di teriparatide è stato ridotto del 60 per cento; se la combinazione di farmaci è stata data solo alle donne con densità ossea eccezionalmente bassa, o se un corso di sei mesi di teriparatide è stato dimostrato come efficace nella prevenzione delle fratture come due anni di trattamento.

Sebbene sia difficile prevedere i prezzi per qualsiasi farmaco, Liu ha notato che altri agenti anabolizzanti per l’osteoporosi sono in fase di sviluppo, che potrebbe essere introdotto a prezzi più bassi di teriparatide.

Autore senior Alan Garber, MD, PhD, l’Henry J. Kaiser Professor e direttore del centro di politica sanitaria, ha detto teriparatide è difficilmente un caso isolato. “Negli ultimi anni, abbiamo visto diversi nuovi farmaci introdotti che producono piccoli benefici ad un prezzo elevato”, ha detto. Ma ha previsto che “questa non sarà una strategia di prezzo di successo per sempre, dato che stiamo vedendo più proteste per i prezzi elevati dei farmaci”. Con i consumatori che pagano più spese mediche out-of-pocket, i medici dovrebbero avere familiarità con il rapporto costo-efficacia delle diverse terapie. “È un altro pezzo di informazioni che vorranno tenere a mente quando si decide quale trattamento da prescrivere”, ha detto Garber.

Altri autori di Stanford includono lo studente laureato Kaleb Michaud; postdoc Smita Nayak, MD; David Karpf, MD, professore associato clinico aggiunto di medicina; e Douglas Owens, MD, professore di medicina e ricercatore senior presso il VA-Palo Alto. Lo studio è stato finanziato dall’Agenzia per la ricerca sanitaria e la qualità e dal dipartimento degli affari dei veterani.