U.S. Food and Drug Administration

A mai napon az U.S. Food and Drug Administration gyorsított jóváhagyást adott a Tazverik (tazemetosztát) számára a 16 éves és idősebb felnőtt és gyermekbetegek kezelésére, akiknek áttétes (amikor a rákos sejtek a test más részeire is átterjedtek) vagy lokálisan előrehaladott (amikor a rák a kiindulási szerven kívülre nőtt, de még nem terjedt át a test távoli részeire) epithelioid szarkómája nem alkalmas a teljes reszekcióra (az összes szövet, struktúra vagy szerv sebészi eltávolítására). Az epithelioid szarkóma a lágyrészszarkóma egy ritka altípusa, amely gyakran fiatal felnőtteknél fordul elő.

“Az epithelioid szarkóma az összes lágyrészszarkóma kevesebb mint egy százalékát teszi ki” – mondta Dr. Richard Pazdur, az FDA Onkológiai Kiválósági Központjának igazgatója és az FDA Gyógyszerértékelési és Kutatási Központjának Onkológiai Betegségek Hivatalának megbízott igazgatója. “A mai napig nem léteztek kezelési lehetőségek kifejezetten az epithelioid szarkómában szenvedő betegek számára. A Tazverik engedélyezése olyan kezelési lehetőséget biztosít, amely kifejezetten ezt a betegséget célozza. Amikor a múlt hónapban az onkológiai gyógyszerek tanácsadó bizottsága elé vittük a Tazverik kérelmét, a bizottság egyhangúlag úgy szavazott, hogy a gyógyszer előnyei meghaladják a kockázatokat.”

A Tazverik blokkolja az EZH2 metiltranszferáz aktivitását, ami segíthet a rákos sejtek növekedésének megakadályozásában. Az epithelioid szarkóma legtöbb esete a végtag bőr alatti lágyrészekben kezdődik, bár a test más területein is elindulhat. A sebészi eltávolítás tekinthető a fő kezelésnek, ha a rák a test egy területére lokalizálódik. Kemoterápia vagy sugárkezelés is adható. A betegség helyi és regionális terjedésének azonban még a kezelés ellenére is nagy a valószínűsége, és a betegek körülbelül 50%-ánál a diagnózis felállításakor már áttétes betegség áll fenn. Az áttétes betegség a betegre nézve életveszélyesnek minősül.

A Tazverik engedélyezése egy 62, áttétes vagy lokálisan előrehaladott epithelioid szarkómában szenvedő beteg bevonásával végzett klinikai vizsgálat eredményein alapult. A klinikai vizsgálat során a betegek naponta kétszer 800 milligramm (mg) Tazveriket kaptak, amíg a betegség előre nem haladt, vagy a beteg el nem érte a toxicitás elfogadhatatlan szintjét. A klinikai vizsgálat során nyolchetente végezték el a tumorválasz értékelését. A vizsgálat során azt mérték, hogy a kezelés során hány betegnél következett be a daganat teljes vagy részleges (bizonyos mértékű) zsugorodása (általános válaszarány). Az általános válaszadási arány 15% volt, a betegek 1,6%-ánál volt teljes válasz, 13%-ánál pedig részleges válasz. A kilenc beteg közül, akiknél volt válasz, hat betegnél (67%) a válasz hat hónapig vagy tovább tartott.

A Tazveriket szedő betegeknél a leggyakoribb mellékhatások a fájdalom, fáradtság, hányinger, csökkent étvágy, hányás és székrekedés voltak. A Tazverik-kel kezelt betegeknél fokozott a másodlagos rosszindulatú daganatok kialakulásának kockázata, beleértve: T-sejtes limfoblasztos limfóma (a vérrák egy típusa, amely a nyirokrendszert érinti, és általában a nyirokcsomókban található), myelodysplasztikus szindróma (rosszul kialakult vagy diszfunkcionális vérsejtekből eredő rendellenesség) és akut myeloid leukémia (a vér és a csontvelő rákja). Az FDA azt tanácsolja az egészségügyi szakembereknek, hogy a reproduktív potenciállal rendelkező nőknek mondják el, hogy a Tazverik-kezelés alatt és az utolsó adagot követő hat hónapig használjanak hatékony fogamzásgátlást. A reproduktív potenciális női partnerrel rendelkező férfiaknak hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a Tazverik-kezelés alatt és az utolsó adagot követő három hónapig. Terhes vagy szoptató nők nem szedhetik a Tazverik-et, mert az károsíthatja a fejlődő magzatot vagy az újszülöttet. A Tazverik-et a betegeknek szóló gyógyszerelési útmutatóval együtt kell kiadni, amely ismerteti a gyógyszer alkalmazásával és kockázataival kapcsolatos fontos információkat.

A Tazverik gyorsított engedélyt kapott, amely lehetővé teszi az FDA számára, hogy súlyos állapotokra olyan gyógyszereket hagyjon jóvá, amelyek kielégítetlen orvosi szükségletet elégítenek ki olyan eredmény alapján, amely ésszerűen valószínűsíti a betegek klinikai előnyeit. További klinikai vizsgálatokra lehet szükség a Tazverik klinikai előnyeinek ellenőrzéséhez és leírásához. A Tazverik megkapta az Orphan Drug minősítést is, amely ösztönzőket biztosít a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésének támogatására és ösztönzésére.

A Tazverik jóváhagyását az FDA az Epizyme Inc.

Az FDA, az Egyesült Államok Egészségügyi és Emberi Szolgálatok Minisztériumához tartozó ügynökség, a közegészségügyet védi az emberi és állatgyógyászati gyógyszerek, vakcinák és egyéb emberi felhasználásra szánt biológiai termékek, valamint orvostechnikai eszközök biztonságának, hatékonyságának és védelmének biztosításával. Az ügynökség felelős továbbá nemzetünk élelmiszerellátásának biztonságáért és védelméért, a kozmetikumokért, az étrend-kiegészítőkért, az elektronikus sugárzást kibocsátó termékekért, valamint a dohánytermékek szabályozásáért.