Enzimpótló terápia

Az enzimpótló terápia (ERT) intravénás oldattal (IV) pótolja a szervezetből hiányzó vagy hiányos enzimet. Az ERT nem gyógyítja a betegséget, de lassítja annak előrehaladását azáltal, hogy növeli a hiányzó enzim mennyiségét a szervezetben.

Az enzimpótló terápia jelenleg öt MPS-rendellenesség esetében áll rendelkezésre: MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI és MPS VII.

MPS I

A hetente egyszer adagolt Aldurazyme™ (laronidáz) világszerte több mint 60 országban, köztük az Egyesült Államokban és Európa-szerte engedélyezett az MPS I megerősített diagnózisú betegek hosszú távú enzimpótló terápiájára, a betegség nem neurológiai megnyilvánulásainak kezelésére. Az Aldurazyme-ot a BioMarin és a SanofiGenzyme fejlesztette ki egy közös vállalkozási megállapodás keretében, amely a kereskedelmi gyártási felelősséget a BioMarinra, a világméretű értékesítési és marketing felelősséget pedig a SanofiGenzyme-ra ruházza.

Látogasson el a www.aldurazyme.com, vagy további információért forduljon a SanofiGenzyme-hoz a 800-745-4447-es telefonszámon.

MPS II

Az Elaprase™ (idurszulfáz) egy hosszú távú enzimpótló terápia az MPS II megerősített diagnózisával rendelkező betegek számára, és az Egyesült Államokban már engedélyezték a használatát, Kanadában és Európa számos országában. Az Elaprase-t a Shire Pharmaceuticals fejlesztette ki és gyártja, és heti infúzió formájában adják.

További információért látogasson el a www.shire.com weboldalra, vagy lépjen kapcsolatba a OnePathSM vállalattal a 866-888-0660-as telefonszámon. A OnePath segítséget nyújt a biztosítással, a termékhez való hozzáféréssel, a kezelési központokkal és az Elaprase-zal és az MPS II-vel kapcsolatos oktatással kapcsolatban.

MPS IVA

Vimizim™ (eloszulfáz alfa), amelyet a BioMarin Pharmaceutical Inc. fejlesztett ki. az MPS IVA (Morquio A szindrómában) szenvedő egyének enzimpótló terápiája. A Vimizim-et hetente intravénás infúzióval adják.

A BioMarin a BioMarin Patient & Physician Support (BPPS) csapatán keresztül támogatást nyújt a betegeknek. A BPPS-en keresztül a betegek élő, személyre szabott támogatást kapnak egy speciális esetmenedzsertől, aki felkutatja a biztosítási fedezetet és az alternatív ellátási lehetőségeket. A BPPS segít a betegeknek a fedezet megszerzésében és a zsebből fizetendő költségek minimalizálásában, valamint a kezeléshez szükséges alternatív pénzügyi támogatás megtalálásában. A BPPS esetmenedzser eléréséhez hívja a 866-906-6100-as telefonszámot.

A VIMIZIM-mel kapcsolatos további információkért látogasson el a www.VIMIZIM.com weboldalra.

MPS VI

A Naglazyme™ (galsulfáz) az MPS VI megerősített diagnózisával rendelkező egyének enzimpótló terápiája, amelyet az Egyesült Államokban és számos európai országban engedélyeztek. A BioMarin Pharmaceutical, Inc. által kifejlesztett és gyártott Naglazyme bizonyítottan javítja a járás és a lépcsőmászás képességét.

További információért forduljon a BioMarin beteg- és orvostámogató szolgálathoz (BPPS) vagy a 866-906-6100-as telefonszámon.

MPS VII

A MEPSEVII egy rekombináns humán lizoszomális béta-glükuronidáz, amelyet gyermek- és felnőtt betegeknél a mukopoliszacharidózis VII (MPS VII, Sly-szindróma) kezelésére javallott.) 2017 novemberében kapta meg az FDA engedélyét.

További információért látogasson el a www.mepsevii.com weboldalra.

• Share
• Tweet