Az új csontritkulás elleni gyógyszer nem biztos, hogy megéri a magas árát

Stanford Report, 2006. június 14.

Sara Selis

Hau Liu

Aki már szenvedett csípőtörést, csuklót vagy gerinccsigolyát csontritkulás miatt, tanúsíthatja a betegség legyengítő hatását, és kétségtelenül üdvözöl egy olyan gyógyszertípust, amely az elvesztett csont újjáépítésével előzi meg a töréseket, nem pedig pusztán a csontvesztés megállításával, mint a legtöbb terápia.

A School of Medicine kutatói azonban megállapították, hogy a most elérhető első ilyen gyógyszer, a teriparatid (Forteo márkanév) nem költséghatékony a leggyakrabban felírt csontritkulás elleni gyógyszerrel, az alendronáttal (Fosamax márkanév) összehasonlítva. Míg az alendronát átlagos nagykereskedelmi ára körülbelül 900 dollár évente, addig a teriparatid több mint hétszer annyiba kerül – körülbelül 6700 dollárba évente. Az Archives of Internal Medicine június 12-i számában közzétett eredmények azt sugallják, hogy a teriparatidot csak a legnagyobb kockázatú betegeknek és azoknak a betegeknek kellene adni, akik nem tolerálják a szokásos kezelést.

“Nem azt mondjuk, hogy egyáltalán nem szabad használni ezt az új gyógyszert, de tekintettel arra, hogy az egészségügyi ellátás erőforrásai korlátozottak, meg kell fontolnunk, hogy társadalmanként készek vagyunk-e megfizetni a gyógyszer többletköltségét, tekintettel a meglévő terápiák hatékonyságára” – mondta a tanulmány vezető szerzője, Dr. Hau Liu, MPH, a Stanford Egészségpolitikai Központ/Center for Primary Care and Outcomes Research posztdoktori munkatársa.

A menopauza utáni nők körében leginkább elterjedt betegség, a csontritkulás a csontok gyengülését okozza, ami még kisebb esések esetén is törésveszélyessé teszi azokat. Becslések szerint 10 millió amerikai szenved csontritkulásban, bár a tanulmányok szerint kevesebb mint felük tud erről. A csontritkulásban szenvedők halálozási aránya magasabb, életminősége pedig rosszabb, mint az átlagpopulációé.

A 2002-ben a Food and Drug Administration által jóváhagyott teriparatid az első elérhető gyógyszer a csontritkulás elleni gyógyszerek új osztályában, az úgynevezett anabolikus szerek között, amelyek az oszteoblasztok, a szervezet csontképző sejtjeinek működésének fokozásával serkentik az új csontok növekedését. Ez jelentős előrelépés lehet a csontritkulás elleni gyógyszerek leggyakrabban használt csoportjával, az úgynevezett biszfoszfonátokkal szemben (amelyek közül az alendronát a piacvezető), amelyek megállítják a csontvesztést és növelik a csontsűrűséget, de nem építenek új csontot. Még mindig nincs olyan vizsgálat, amely közvetlenül összehasonlította volna a teriparatidot és az alendronátot a törések megelőzésének hatékonysága szempontjából.

A teriparatidot napi injekció formájában adják, míg az alendronátot heti egyszeri tablettaként kell bevenni. Gyógyszeripari elemzők becslése szerint 2005-ben 600 000 receptet írtak fel teriparatidra, ami mintegy 350 millió dolláros bevételt eredményezett. Az eladások 2008-ra várhatóan több mint megduplázódnak.

Liu kutatócsoportja arra kereste a választ, hogy a teriparatid megéri-e a magas árát az alendronáttal összehasonlítva. Egy számítógépes szimulációs modell segítségével négy kezelési stratégia hatását értékelték egy 200 000 feltételezett posztmenopauzás nőből álló populációban. A négy a következő volt: “szokásos ellátás” (D-vitamin és kalcium szedése, de gyógyszeres kezelés nélkül); alendronát önmagában öt évig; teriparatid önmagában két évig, és két év teriparatid, majd öt év alendronát. A tanulmány az első, amely ennek az utóbbi megközelítésnek, az úgynevezett szekvenciális terápiának a költséghatékonyságát értékelte, amelyet egyre több csontritkulás-szakértő szorgalmaz, hogy először új csontot építsenek, majd tartsák fenn.

A kutatók hat elemet vizsgáltak hipotetikus betegeik esetében: a választott kezelési stratégiát; a már meglévő törések számát és típusát; a szimulációs időszak alatti halálozást vagy túlélést; az idősek otthonába való belépést (vagy nem belépést); a kezelés mellékhatásait; és az új töréseket a szimulációs időszak alatt. Ezután a kutatók kiszámították az egyes terápiák költséghatékonyságát az egy megnyert, minőséggel korrigált életévre jutó költségek alapján – ez egy általános mérőszám, amely az életminőséget és a túlélést is figyelembe veszi. Az egy minőséggel korrigált életévre vetített 50 000 dolláros vagy annál alacsonyabb költségű terápiákat általában költséghatékonynak tekintik.

Az alendronát-alapú terápia a szokásos ellátással összehasonlítva 11 600 dollárba került az elért minőséggel korrigált életévenként, ami a kutatók szerint szilárdan költséghatékony. A teriparatid-alone 172 300 dollárba került minőségileg korrigált életévenként a szokásos ellátáshoz képest – és nem hozott olyan nagy egészségügyi előnyöket, mint az alendronát. Ez arra késztette a szerzőket, hogy azt írják, hogy a terápia “nem racionális választás”. Megjegyezték azonban, hogy a teriparatid ésszerű lehetőség lehet azon betegek számára, akik nem képesek alendronátot alkalmazni.

A teriparatid/alendronát kombináció 156 500 dollárba kerül minőséggel korrigált életévenként, az alendronáthoz képest. Bár ez az érték általában túl magas ahhoz, hogy költséghatékonynak lehessen tekinteni, a kutatók úgy találták, hogy a stratégia három feltétel mellett válhat költséghatékonnyá: Ha a teriparatid árát 60 százalékkal csökkentenék; ha a gyógyszerkombinációt csak a kivételesen alacsony csontsűrűségű nőknek adnák, vagy ha a hat hónapos teriparatid-kúra ugyanolyan hatásosnak bizonyulna a törések megelőzésében, mint a kétéves kezelés.

Míg nehéz megjósolni bármely gyógyszer árát, Liu megjegyezte, hogy a csontritkulás kezelésére más anabolikus szereket is fejlesztenek, amelyeket a teriparatidnál alacsonyabb áron lehetne bevezetni.

A vezető szerző, Dr. Alan Garber, PhD, a Henry J. Kaiser professzor és az egészségpolitikai központ igazgatója szerint a teriparatid aligha elszigetelt eset. “Az elmúlt években számos olyan új gyógyszert láttunk bevezetni, amelyek magas áron kis előnyökkel járnak” – mondta. De azt jósolta, hogy “ez nem lesz örökké sikeres árképzési stratégia, mivel egyre több felháborodást látunk a magas gyógyszerárak miatt”. Mivel a fogyasztók egyre több orvosi költséget fizetnek zsebből, az orvosoknak tisztában kell lenniük a különböző terápiák költséghatékonyságával. “Ez egy újabb információ, amit szem előtt kell tartaniuk, amikor eldöntik, hogy melyik kezelést írják fel” – mondta Garber.

A Stanford további szerzői között van Kaleb Michaud végzős hallgató, Dr. Smita Nayak, posztdoktori ösztöndíjas, Dr. Smita Nayak, Dr. David Karpf, az orvostudomány adjunktus klinikai docense és Dr. Douglas Owens, az orvostudomány professzora és a VA-Palo Alto vezető kutatója. A tanulmányt az Egészségügyi Kutatási és Minőségügyi Ügynökség és a Veteránügyi Minisztérium finanszírozta.