Un nouveau médicament contre l’ostéoporose pourrait ne pas valoir son prix élevé

Stanford Report, 14 juin 2006

Par Sara Selis

Hau Liu

Toute personne qui s’est fracturée une hanche, poignet ou une vertèbre vertébrale en raison de l’ostéoporose peut attester de l’impact débilitant de la maladie, et se félicite sans doute d’un type de médicament qui prévient les fractures en reconstruisant l’os perdu plutôt que de simplement arrêter la perte osseuse comme le font la plupart des thérapies.

Mais des chercheurs de l’école de médecine ont découvert que le premier médicament de ce type maintenant disponible, appelé teriparatide (nom de marque Forteo), n’est pas rentable par rapport au médicament contre l’ostéoporose le plus couramment prescrit, l’alendronate (nom de marque Fosamax). Alors que le prix de gros moyen de l’alendronate est d’environ 900 dollars par an, le tériparatide coûte plus de sept fois plus cher, soit environ 6 700 dollars par an. Les résultats, publiés dans les Archives of Internal Medicine du 12 juin, suggèrent que la tériparatide ne devrait être administrée qu’aux patients les plus à risque et à ceux qui ne tolèrent pas les traitements standard.

« Nous ne disons pas que vous ne devriez pas du tout utiliser ce nouveau médicament, mais, étant donné que nous avons des ressources limitées en matière de soins de santé, nous devons nous demander si nous sommes prêts, en tant que société, à payer le coût supplémentaire du médicament, compte tenu de l’efficacité des thérapies existantes », a déclaré l’auteur principal de l’étude, Hau Liu, MD, MPH, un chercheur postdoctoral au Center for Health Policy/Center for Primary Care and Outcomes Research de Stanford.

Maladie la plus répandue chez les femmes ménopausées, l’ostéoporose entraîne un affaiblissement des os, les rendant vulnérables aux fractures, même lors de chutes mineures. On estime que 10 millions d’Américains sont atteints d’ostéoporose, mais les études montrent que moins de la moitié d’entre eux le savent. Les personnes atteintes d’ostéoporose ont des taux de mortalité plus élevés et une qualité de vie plus faible que la population générale.

Approuvé par la Food and Drug Administration en 2002, le tériparatide est le premier médicament disponible dans une nouvelle classe de médicaments contre l’ostéoporose appelés agents anabolisants, qui stimulent la nouvelle croissance osseuse en augmentant la fonction des ostéoblastes, les cellules de formation osseuse du corps. Il pourrait s’agir d’une avancée significative par rapport à la classe de médicaments contre l’ostéoporose la plus couramment utilisée, les bisphosphonates (dont l’alendronate est le leader du marché), qui stoppent la perte osseuse et augmentent la densité osseuse mais ne construisent pas de nouveaux os. Pourtant, aucune étude n’a directement comparé le tériparatide et l’alendronate en termes d’efficacité dans la prévention des fractures.

Le tériparatide est administré par des injections quotidiennes, tandis que l’alendronate est pris sous forme de pilule une fois par semaine. Les analystes de l’industrie pharmaceutique estiment que 600 000 ordonnances ont été rédigées pour le tériparatide en 2005, générant environ 350 millions de dollars de revenus. Les ventes devraient plus que doubler d’ici 2008.

L’équipe de recherche de Liu a cherché à savoir si le tériparatide valait son prix élevé par rapport à l’alendronate. À l’aide d’un modèle de simulation informatique, ils ont évalué l’impact de quatre stratégies de traitement dans une population de 200 000 femmes ménopausées hypothétiques. Les quatre stratégies étaient les suivantes « soins habituels » (prise de vitamine D et de calcium mais pas de médicament) ; alendronate seul pendant cinq ans ; teriparatide seul pendant deux ans, et deux ans de teriparatide suivis de cinq ans d’alendronate. L’étude est la première à évaluer le rapport coût-efficacité de cette dernière approche, connue sous le nom de thérapie séquentielle, préconisée par un nombre croissant d’experts de l’ostéoporose pour construire d’abord un nouvel os, puis le maintenir.

Les chercheurs ont examiné six éléments pour leurs patients hypothétiques : la stratégie de traitement choisie, le nombre et le type de fractures préexistantes, le décès ou la survie pendant la période de simulation, l’entrée (ou non) dans une maison de retraite, les effets indésirables du traitement et les nouvelles fractures pendant la période de simulation. Les chercheurs ont ensuite calculé le rapport coût-efficacité de chaque thérapie en termes de coût par année de vie gagnée ajustée à la qualité, une mesure courante qui tient compte de la qualité de vie et de la survie. Les thérapies coûtant 50 000 dollars ou moins par année de vie ajustée à la qualité sont généralement considérées comme rentables.

Le traitement par alendronate seul coûtait 11 600 dollars par année de vie ajustée à la qualité gagnée par rapport aux soins habituels, ce qui le rend solidement rentable, selon les chercheurs. Le tériparatide seul a coûté 172 300 dollars par année de vie ajustée sur la qualité par rapport aux soins habituels, et il n’a pas produit des avantages pour la santé aussi importants que ceux de l’alendronate. Cela a amené les auteurs à écrire que le traitement « n’est pas un choix rationnel ». Ils ont cependant noté que le tériparatide peut être une option raisonnable pour les patients qui ne peuvent pas utiliser l’alendronate.

L’association tériparatide/alendronate coûte 156 500 dollars par année de vie ajustée à la qualité, par rapport à l’alendronate seul. Bien que cette valeur soit généralement trop élevée pour être considérée comme rentable, les chercheurs ont constaté que la stratégie pourrait devenir rentable dans trois conditions : Si le prix de la tériparatide était réduit de 60 % ; si l’association médicamenteuse n’était administrée qu’aux femmes ayant une densité osseuse exceptionnellement faible, ou si un traitement de six mois de tériparatide s’avérait aussi efficace pour prévenir les fractures que deux ans de traitement.

Bien qu’il soit difficile de prédire le prix de tout médicament, Liu a noté que d’autres agents anabolisants pour l’ostéoporose sont en cours de développement, qui pourraient être introduits à des prix inférieurs à ceux du tériparatide.

L’auteur principal Alan Garber, MD, PhD, professeur Henry J. Kaiser et directeur du centre de politique de santé, a déclaré que le tériparatide n’est guère un cas isolé. « Au cours des dernières années, nous avons vu plusieurs nouveaux médicaments introduits qui ont apporté de petits avantages à un prix élevé », a-t-il déclaré. Mais il a prédit que « cette stratégie de prix ne sera pas toujours couronnée de succès, car les prix élevés des médicaments suscitent de plus en plus de protestations ». Comme les consommateurs paient de plus en plus de frais médicaux de leur poche, les médecins doivent connaître le rapport coût-efficacité des différentes thérapies. « C’est un élément d’information supplémentaire qu’ils voudront garder à l’esprit lorsqu’ils décideront du traitement à prescrire », a déclaré Garber.

Les autres auteurs de Stanford comprennent l’étudiant diplômé Kaleb Michaud ; le chercheur postdoctoral Smita Nayak, MD ; David Karpf, MD, professeur associé clinique adjoint de médecine ; et Douglas Owens, MD, professeur de médecine et chercheur principal à la VA-Palo Alto. L’étude a été financée par l’Agency for Healthcare Research and Quality et par le ministère des Anciens combattants.