U.S. Food and Drug Administration

Aujourd’hui, la U.S. Food and Drug Administration a accordé une autorisation accélérée à Tazverik (tazemetostat) pour le traitement des adultes et des patients pédiatriques âgés de 16 ans et plus atteints de sarcomes épithélioïdes métastatiques (lorsque les cellules cancéreuses se sont propagées à d’autres parties du corps) ou localement avancés (lorsque le cancer s’est développé à l’extérieur de l’organe où il a débuté, mais ne s’est pas encore propagé à des parties distantes du corps) non éligibles à une résection complète (retirer chirurgicalement la totalité d’un tissu, d’une structure ou d’un organe). Le sarcome épithélioïde est un sous-type rare de sarcome des tissus mous qui survient souvent chez les jeunes adultes.

« Le sarcome épithélioïde représente moins d’un pour cent de tous les sarcomes des tissus mous », a déclaré Richard Pazdur, M.D., directeur du Centre d’excellence en oncologie de la FDA et directeur par intérim de l’Office of Oncologic Diseases du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA. « Jusqu’à aujourd’hui, il n’existait aucune option de traitement spécifique pour les patients atteints de sarcome épithélioïde. L’approbation de Tazverik offre une option de traitement qui cible spécifiquement cette maladie. Lorsque nous avons présenté la demande de Tazverik au Comité consultatif des médicaments oncologiques le mois dernier, le comité a voté à l’unanimité que les avantages du médicament l’emportaient sur les risques. »

Le Tazverik bloque l’activité de la méthyltransférase EZH2, ce qui peut aider à empêcher les cellules cancéreuses de se développer. La plupart des cas de sarcome épithélioïde commencent dans les tissus mous sous la peau d’une extrémité, bien qu’il puisse commencer dans d’autres zones du corps. L’ablation chirurgicale est considérée comme le principal traitement lorsque le cancer est localisé dans une zone du corps. Une chimiothérapie ou une radiothérapie peuvent également être administrées. Cependant, il existe une forte probabilité de propagation locale et régionale de la maladie, même avec un traitement, et environ 50 % des patients présentent une maladie métastatique au moment du diagnostic. La maladie métastatique est considérée comme mettant en danger la vie du patient.

L’approbation de Tazverik était basée sur les résultats d’un essai clinique recrutant 62 patients atteints de sarcome épithélioïde métastatique ou localement avancé. Pendant l’essai clinique, les patients ont reçu 800 milligrammes (mg) de Tazverik deux fois par jour jusqu’à ce que la maladie progresse ou que le patient atteigne un niveau de toxicité inacceptable. Des évaluations de la réponse tumorale ont été effectuées toutes les huit semaines pendant l’essai clinique. L’essai a mesuré le nombre de patients qui ont connu une réduction complète ou partielle (d’une certaine quantité) de leur tumeur pendant le traitement (taux de réponse global). Le taux de réponse global était de 15 %, avec 1,6 % des patients ayant une réponse complète et 13 % ayant une réponse partielle. Sur les neuf patients qui ont eu une réponse, six (67 %) ont eu une réponse qui a duré six mois ou plus.

Les effets secondaires les plus fréquents pour les patients prenant Tazverik étaient la douleur, la fatigue, la nausée, la diminution de l’appétit, les vomissements et la constipation. Les patients traités par Tazverik présentent un risque accru de développer des tumeurs malignes secondaires, notamment : Lymphome lymphoblastique à cellules T (un type de cancer du sang qui affecte le système lymphatique et que l’on trouve habituellement dans les ganglions lymphatiques), syndrome myélodysplasique (un trouble résultant de cellules sanguines mal formées ou dysfonctionnelles) et leucémie myéloïde aiguë (un cancer du sang et de la moelle osseuse). La FDA conseille aux professionnels de la santé de dire aux femmes en âge de procréer d’utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Tazverik et pendant six mois après la dernière dose. Les hommes ayant une partenaire féminine en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception efficace pendant le traitement par Tazverik et pendant trois mois après la dernière dose. Les femmes enceintes ou qui allaitent ne doivent pas prendre Tazverik car il peut nuire au développement du fœtus ou du nouveau-né. Tazverik doit être délivré avec un guide de médication du patient qui décrit des informations importantes sur les utilisations et les risques du médicament.

Tazverik a reçu une approbation accélérée, qui permet à la FDA d’approuver des médicaments pour des conditions graves afin de combler un besoin médical non satisfait sur la base d’un résultat qui est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique pour les patients. D’autres essais cliniques peuvent être nécessaires pour vérifier et décrire le bénéfice clinique de Tazverik. Tazverik a également reçu la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares.

La FDA a accordé l’approbation de Tazverik à Epizyme Inc.

La FDA, une agence au sein du département américain de la santé et des services sociaux, protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sûreté des médicaments humains et vétérinaires, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain, et des dispositifs médicaux. L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire de notre nation, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits qui émettent des radiations électroniques, et de la réglementation des produits du tabac.