Traitement de substitution enzymatique

Le traitement de substitution enzymatique (ERT) utilise une solution intraveineuse (IV) pour remplacer une enzyme déficiente ou manquante dans l’organisme. L’ERT ne guérit pas la maladie mais ralentit sa progression en augmentant la quantité d’enzyme manquante dans l’organisme.

La thérapie de remplacement enzymatique est actuellement disponible pour cinq troubles MPS : MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI et MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidase), administré une fois par semaine, est approuvé dans plus de 60 pays dans le monde, y compris aux États-Unis et dans toute l’Europe, pour un traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé de MPS I, afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie. Aldurazyme a été développé par BioMarin et SanofiGenzyme dans le cadre d’un accord de coentreprise qui attribue les responsabilités de fabrication commerciale à BioMarin, et les responsabilités de vente et de marketing au niveau mondial à SanofiGenzyme.

Visitez www.aldurazyme.com ou contactez SanofiGenzyme au 800-745-4447 pour plus d’informations.

MPS II

Elaprase™ (idursulfase) est un traitement enzymatique substitutif à long terme pour les patients ayant un diagnostic confirmé de MPS II et a été approuvé aux États-Unis, Canada et dans de nombreux pays d’Europe. Elaprase a été développé et est produit par Shire Pharmaceuticals et est administré sous forme de perfusion hebdomadaire.

Pour plus d’informations, visitez www.shire.com ou contactez OnePathSM au 866-888-0660. OnePath fournit une assistance en matière d’assurance, d’accès aux produits, de centres de traitement et d’éducation sur Elaprase et MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfase alfa), développé par BioMarin Pharmaceutical Inc. est le traitement enzymatique substitutif pour les personnes atteintes de MPS IVA (syndrome de Morquio A). Vimizim est administré chaque semaine par perfusion intraveineuse.

BioMarin offrira un soutien aux patients par le biais de son équipe de soutien aux patients BioMarin &Médecins (BPPS). Grâce au BPPS, les patients reçoivent un soutien personnalisé en direct par un gestionnaire de cas spécialisé qui recherchera la couverture d’assurance et les options de prestations alternatives. BPPS aidera les patients à obtenir une couverture et à minimiser les frais à leur charge, ainsi qu’à trouver une autre aide financière pour le traitement. Pour joindre un gestionnaire de cas du BPPS, veuillez appeler le 866-906-6100.

Pour plus d’informations sur VIMIZIM, visitez le site www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfase) est le traitement enzymatique substitutif pour les personnes ayant un diagnostic confirmé de MPS VI et son utilisation a été approuvée aux États-Unis et dans de nombreux pays européens. Développé et produit par BioMarin Pharmaceutical, Inc, il a été démontré que Naglazyme améliore la marche et la capacité à monter les escaliers.

Pour plus d’informations, contactez le service d’assistance aux patients et aux médecins de BioMarin (BPPS) au ou 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII est une bêta-glucuronidase lysosomale humaine recombinante indiquée chez les patients pédiatriques et adultes pour le traitement de la Mucopolysaccharidose VII (MPS VII, syndrome de Sly.) Il a reçu l’approbation de la FDA en novembre 2017.

Pour plus d’informations, visitez www.mepsevii.com.

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