Uusi osteoporoosilääke ei ehkä ole korkean hintansa arvoinen

Stanford Report, 14. kesäkuuta 2006

By Sara Selis

Hau Liu

Kuka tahansa, joka on murtanut lonkan, ranteen tai selkärangan nikaman osteoporoosin vuoksi, voi todistaa taudin heikentävän vaikutuksen, ja epäilemättä suhtautuu myönteisesti sellaiseen lääkkeeseen, joka ehkäisee murtumia rakentamalla menetettyä luuta uudelleen sen sijaan, että se vain pysäyttäisi luukadon, kuten useimmat hoidot tekevät.

Mutta lääketieteellisen tiedekunnan tutkijat ovat havainneet, että ensimmäinen tällainen nyt saatavilla oleva lääke, teriparatidi (tuotenimi Forteo), ei ole kustannustehokas verrattuna yleisimmin määrättyyn osteoporoosilääkkeeseen, alendronaattiin (tuotenimi Fosamax). Kun alendronaatin keskimääräinen tukkuhinta on noin 900 dollaria vuodessa, teriparatidi maksaa yli seitsemän kertaa enemmän eli noin 6700 dollaria vuodessa. Archives of Internal Medicine -lehdessä 12. kesäkuuta julkaistut tulokset viittaavat siihen, että teriparatidia tulisi antaa vain suurimman riskin potilaille ja niille, jotka eivät siedä tavanomaisia hoitoja.

”Emme sano, että tätä uutta lääkettä ei pitäisi käyttää lainkaan, mutta kun otetaan huomioon, että terveydenhuollon resurssit ovat rajalliset, on pohdittava, olemmeko yhteiskuntana valmiita maksamaan lääkkeen lisäkustannukset, kun otetaan huomioon nykyisten hoitojen tehokkuus”, sanoi tutkimuksen pääkirjoittaja Hau Liu, MD, MPH, Stanfordin Center for Health Policy/Center for Primary Care and Outcomes Research -yksikössä työskentelevä tutkijatohtori.

Vaihdevuosien jälkeisillä naisilla yleisimmin esiintyvä sairaus, osteoporoosi aiheuttaa luiden heikkenemistä, jolloin ne ovat alttiita murtumille jopa pienissä kaatumisissa. Arviolta 10 miljoonalla amerikkalaisella on osteoporoosi, vaikka tutkimusten mukaan alle puolet heistä tietää siitä. Osteoporoosia sairastavilla on korkeampi kuolleisuus ja huonompi elämänlaatu kuin väestöllä yleensä.

Teriparatidi, jonka Food and Drug Administration hyväksyi vuonna 2002, on ensimmäinen saatavilla oleva lääke uudessa osteoporoosilääkkeiden luokassa, jota kutsutaan anabolisiksi aineiksi ja joka stimuloi uuden luun kasvua lisäämällä osteoblastien, eli elimistön luunmuodostavien solujen, toimintaa. Tämä voisi olla merkittävä edistysaskel verrattuna yleisimmin käytettyihin osteoporoosilääkkeisiin eli bisfosfonaatteihin (joista alendronaatti on markkinajohtaja), jotka pysäyttävät luukatoa ja lisäävät luuntiheyttä mutta eivät rakenna uutta luuta. Silti teriparatidia ja alendronaattia ei ole missään tutkimuksessa verrattu suoraan murtumien ehkäisyn tehokkuuden suhteen.

Teriparatidia annetaan päivittäisinä injektioina, kun taas alendronaattia otetaan kerran viikossa otettavana tablettina. Lääkealan analyytikot arvioivat, että teriparatidille kirjoitettiin 600 000 reseptiä vuonna 2005, mikä tuotti noin 350 miljoonan dollarin tulot. Myynnin odotetaan yli kaksinkertaistuvan vuoteen 2008 mennessä.

Liun tutkimusryhmä pyrki selvittämään, oliko teriparatidi alendronaattiin verrattuna kovan hintansa arvoinen. He arvioivat tietokonesimulaatiomallin avulla neljän hoitostrategian vaikutusta 200 000 hypoteettisen postmenopausaalisen naisen populaatiossa. Nämä neljä olivat: ”tavanomainen hoito” (D-vitamiinin ja kalsiumin käyttö ilman lääkitystä), pelkkä alendronaatti viiden vuoden ajan, pelkkä teriparatidi kahden vuoden ajan ja kahden vuoden teriparatidi, jota seurasi viiden vuoden alendronaattihoito. Tutkimus on ensimmäinen, jossa arvioitiin kustannusvaikuttavuutta viimeksi mainitulla lähestymistavalla, jota kutsutaan peräkkäiseksi hoidoksi ja jota yhä useammat osteoporoosiasiantuntijat suosittelevat, jotta ensin rakennettaisiin uutta luuta ja sitten ylläpidettäisiin sitä.

Tutkijat tarkastelivat kuutta tekijää hypoteettisten potilaidensa kohdalla: valittua hoitostrategiaa, jo olemassa olevien murtumien lukumäärää ja tyyppiä, kuolemantapausta tai eloonjäämistä simulaatiojakson aikana, pääsyä (tai pääsemättä jättämistä) hoitokotiin, hoidon aiheuttamia haittatapahtumia ja uusia murtumia simulaatiojakson aikana. Sitten tutkijat laskivat kunkin hoidon kustannusvaikuttavuuden kustannuksina saavutettua laatukorjattua elinvuotta kohden – tämä on yleinen mittari, jossa otetaan huomioon sekä elämänlaatu että eloonjääminen. Hoitoja, jotka maksavat enintään 50 000 dollaria laatukorjattua elinvuotta kohden, pidetään yleensä kustannustehokkaina.

Alendronaattihoito yksinään maksoi 11 600 dollaria saavutettua laatukorjattua elinvuotta kohden verrattuna tavanomaiseen hoitoon, joten se on tutkijoiden mukaan kustannustehokas. Teriparatidihoito yksinään maksoi 172 300 dollaria laatukorjattua elinvuotta kohden verrattuna tavanomaiseen hoitoon – eikä se tuottanut yhtä suuria terveyshyötyjä kuin alendronaatti. Tämä sai kirjoittajat kirjoittamaan, että hoito ”ei ole järkevä valinta”. He totesivat kuitenkin, että teriparatidi voi olla järkevä vaihtoehto potilaille, jotka eivät pysty käyttämään alendronaattia.

Teriparatidi/alendronaatti-yhdistelmä maksaa 156 500 dollaria laatukorjattua elinvuotta kohti verrattuna pelkkään alendronaattiin. Vaikka tämä arvo on yleensä liian korkea, jotta sitä voitaisiin pitää kustannustehokkaana, tutkijat havaitsivat, että strategiasta voisi tulla kustannustehokas kolmessa tapauksessa: Jos teriparatidin hintaa alennettaisiin 60 prosenttia, jos lääkeyhdistelmää annettaisiin vain naisille, joilla on poikkeuksellisen alhainen luuntiheys, tai jos kuuden kuukauden teriparatidikuuri osoittautuisi murtumien ehkäisyssä yhtä tehokkaaksi kuin kahden vuoden hoito.

Vaikka minkä tahansa lääkkeen hinnoittelua on vaikea ennustaa, Liu huomautti, että osteoporoosiin on kehitteillä muitakin anabolisia lääkeaineita, jotka voitaisiin ottaa käyttöön teriparatidia edullisemmin hinnoin.

Valmistelun johtava kirjoittaja, lääketieteen tohtori Alan Garber, tohtori, Henry J. Kaiser -professori ja terveyspoliittisen keskuksen johtaja, sanoi, että teriparatidi tuskin on yksittäistapaus. ”Viime vuosina on otettu käyttöön useita uusia lääkkeitä, jotka tuottavat pientä hyötyä korkeaan hintaan”, hän sanoi. Hän kuitenkin ennusti, että ”tämä ei tule olemaan menestyksekäs hinnoittelustrategia ikuisesti, sillä korkeat lääkkeiden hinnat herättävät yhä enemmän paheksuntaa”. Koska kuluttajat maksavat yhä enemmän lääkekuluja omasta pussistaan, lääkäreiden tulisi tuntea eri hoitomuotojen kustannustehokkuus. ”Se on yksi lisätieto, joka heidän kannattaa pitää mielessä, kun he päättävät, mitä hoitoa määräävät”, sanoi Garber.

Toisista Stanfordin kirjoittajista mainittakoon jatko-opiskelija Kaleb Michaud, lääketieteen tohtori Smita Nayak, lääketieteen tohtori David Karpf, lääketieteen tohtori, lääketieteen ylimääräinen kliininen apulaisprofessori ja lääketieteen professori ja vanhempi tutkija, lääketieteen professori ja vanhempi tutkija VA Palo Alton laitoksessa, Douglas Owens. Tutkimusta rahoittivat Agency for Healthcare Research and Quality ja Department of Veterans Affairs.