U.S. Food and Drug Administration

Tänään U.S. Food and Drug Administration myönsi nopeutetun hyväksynnän Tazverik-valmisteelle (tazemetostaatti) sellaisten 16-vuotiaiden ja sitä vanhempien aikuis- ja lapsipotilaiden hoitoon, joilla on metastaattinen (kun syöpäsolut ovat levinneet muualle elimistöön) tai paikallisesti edennyt (kun syöpä on kasvanut sen elimen ulkopuolelle, josta se on alkanut, mutta ei ole vielä levinnyt kaukaisiin elimistön osiin) epitelioidinen sarkooma, joka ei kelpaa täydelliseen resektioon (kudoksen, rakenteen tai elimen poistaminen kokonaan kirurgisesti). ”Tähän asti ei ole ollut hoitovaihtoehtoja erityisesti epitelioidista sarkoomaa sairastaville potilaille. Tazverikin hyväksyminen tarjoaa hoitovaihtoehdon, joka kohdistuu erityisesti tähän tautiin. Kun veimme Tazverik-hakemuksen viime kuussa syöpälääkkeiden neuvoa-antavan komitean käsiteltäväksi, komitea äänesti yksimielisesti, että lääkkeen hyödyt ovat suuremmat kuin riskit.”

Tazverik estää EZH2-metyylitransferaasin aktiivisuutta, mikä voi auttaa estämään syöpäsolujen kasvua. Useimmat epitelioidisen sarkooman tapaukset alkavat raajan ihon alla olevasta pehmytkudoksesta, vaikka se voi alkaa muiltakin kehon alueilta. Kirurgista poistoa pidetään pääasiallisena hoitona, kun syöpä on paikallistunut yhdelle kehon alueelle. Myös kemoterapiaa tai sädehoitoa voidaan antaa. Taudin paikallisen ja alueellisen leviämisen todennäköisyys on kuitenkin suuri hoidostakin huolimatta, ja noin 50 prosentilla potilaista on diagnoosihetkellä etäpesäkkeitä. Metastaattista tautia pidetään potilaalle hengenvaarallisena.

Tazverikin hyväksyntä perustui tuloksiin kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui 62 potilasta, joilla oli metastaattinen tai paikallisesti edennyt epitelioidinen sarkooma. Kliinisen tutkimuksen aikana potilaat saivat 800 milligrammaa (mg) Tazverikia kahdesti päivässä, kunnes tauti eteni tai potilaan toksisuus saavutti tason, jota ei voida hyväksyä. Kasvaimen vaste arvioitiin kahdeksan viikon välein kliinisen tutkimuksen aikana. Tutkimuksessa mitattiin, kuinka monen potilaan kasvain kutistui kokonaan tai osittain (tietyn määrän) hoidon aikana (kokonaisvaste). Kokonaisvasteprosentti oli 15 %, ja 1,6 % potilaista sai täydellisen vasteen ja 13 % osittaisen vasteen. Niistä yhdeksästä potilaasta, jotka saivat vasteen, kuuden (67 %) potilaan vaste kesti kuusi kuukautta tai pidempään.

Tazverik-hoitoa saavien potilaiden yleisimmät haittavaikutukset olivat kipu, väsymys, pahoinvointi, ruokahalun väheneminen, oksentelu ja ummetus. Tazverikilla hoidetuilla potilailla on suurentunut riski sairastua sekundaarisiin pahanlaatuisiin kasvaimiin, mukaan lukien: T-solulymfoblastinen lymfooma (verisyöpätyyppi, joka vaikuttaa yleensä imusolmukkeisiin), myelodysplastinen oireyhtymä (sairaus, joka johtuu huonosti muodostuneista tai toimimattomista verisoluista) ja akuutti myelooinen leukemia (veren ja luuytimen syöpä). FDA neuvoo terveydenhuollon ammattilaisia kertomaan lisääntymiskykyisille naisille, että heidän on käytettävä tehokasta ehkäisyä Tazverik-hoidon aikana ja kuuden kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen. Miesten, joilla on lisääntymiskykyinen naispuolinen kumppani, on käytettävä tehokasta ehkäisyä Tazverik-hoidon aikana ja kolmen kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen. Raskaana olevien tai imettävien naisten ei pidä ottaa Tazverikia, koska se voi aiheuttaa haittaa kehittyvälle sikiölle tai vastasyntyneelle lapselle. Tazverik-valmisteen mukana on toimitettava potilaan lääkeopas, jossa kuvataan tärkeitä tietoja lääkkeen käyttötarkoituksista ja riskeistä.

Tazverik-valmisteelle myönnettiin nopeutettu hyväksyntä, jonka ansiosta FDA voi hyväksyä lääkkeitä vakaviin sairauksiin täyttääkseen tyydyttämättömän lääketieteellisen tarpeen sellaisen tuloksen perusteella, joka kohtuullisen todennäköisesti ennustaa kliinistä hyötyä potilaille. Tazverikin kliinisen hyödyn todentamiseksi ja kuvaamiseksi saatetaan tarvita lisää kliinisiä tutkimuksia. Tazverik sai myös Orphan Drug -nimityksen, joka tarjoaa kannustimia harvinaisten sairauksien lääkkeiden kehittämisen tukemiseksi ja edistämiseksi.

FDA myönsi Tazverikin hyväksynnän Epizyme Inc:lle.

FDA, joka on Yhdysvaltain terveysministeriön alainen virasto, suojelee kansanterveyttä varmistamalla ihmisille ja eläimille tarkoitettujen lääkkeiden ja eläinlääkkeiden, rokotteiden ja muiden ihmiselle tarkoitettujen biologisten valmisteiden sekä lääkinnällisten laitteiden turvallisuuden, vaikuttavuuden ja varmuuden. Virasto vastaa myös kansakunnan elintarvikehuollon, kosmetiikan, ravintolisien, elektronista säteilyä lähettävien tuotteiden ja tupakkatuotteiden turvallisuudesta ja valvonnasta.