Miksi Yhdysvallat on edelleen maailman kallein markkina-alue ”biologisille” lääkkeille

Eurooppalaiset ovat löytäneet salaisuuden, jonka avulla he voivat tehdä joistakin maailman kalleimmista lääkkeistä paljon edullisempia, jopa 80 prosenttia halvempia kuin Yhdysvalloissa.

Euroopan hallitukset ovat pakottaneet lääkevalmistajat taipumaan hinnoissa ja avanneet markkinat niin sanotuille biosimilaareille, jotka ovat elävistä organismeista valmistettujen biologisten lääkkeiden halvempia kopioita. Merkkituotteet – nivelreuman hoitoon tarkoitetusta Humirasta syövän hoitoon tarkoitettuun Avastiniin – ovat kalliita lääkkeitä, joiden osuus Yhdysvaltain lääkemyynnistä on 40 prosenttia.

Euroopan potilaat voivat valita kymmenistä biosimilaareista, joita on kaikkiaan 50. Ne ovat lisänneet kilpailua ja laskeneet hintoja. Eurooppa hyväksyi kasvuhormoni Omnitropen ensimmäiseksi biosimilaariksi vuonna 2006, mutta Yhdysvallat seurasi esimerkkiä vasta vuonna 2015 syöpähoitolääke Zarxion myötä.

Nyt Yhdysvaltain hallitus pysähtyy neuvottelemaan, ja lääkevalmistajat, joilla on tuotemerkillä varustettuja biologisia lääkkeitä, ovat käyttäneet erilaisia strategioita – erityisistä sopimusjärjestelyistä ”patenttisukkuloina” tunnettuihin päällekkäisiin patentteihin – estääkseen lääkkeidensä jäljitelmäversioita pääsemästä Yhdysvaltoihin tai saamasta markkinaosuuttaan.

Tuloksena on, että yhdysvaltalaisille kuluttajille on saatavilla vain kuusi biosimilaaria.

Euroopan maat eivät yleensä salli hinnankorotuksia lääkkeen markkinoille tulon jälkeen, ja joissakin tapauksissa kansallinen terveysviranomainen vaatii potilaita siirtymään edullisempiin biosimilaareihin, kun jäljitelmävalmiste on osoittautunut turvalliseksi ja tehokkaaksi, sanoi IQVIA Institute for Human Data Science -instituutin tutkimusjohtaja Michael Kleinrock.

Jos nivelpsoriaasista kärsivä 59-vuotias Susie Christoff asuisi Italiassa, hänen suosikkilääkkeensä hinta olisi alle neljännes siitä, mitä se on Yhdysvalloissa, tutkimusyhtiö GlobalDatan keräämien tietojen mukaan.

Christoff kokeili useita kalliita biologisia lääkkeitä ennen kuin huomasi, että sveitsiläisen Novartisin valmistaman Cosentyxin kerran kuukaudessa annettava injektio tehosi parhaiten.

Susie Christoff liittyi Medicare-järjestelmään jäätyään työkyvyttömyyseläkkeelle rampauttavan niveltulehduksen vuoksi. Hänen maksamansa lähes 1 300 dollarin kuukausikustannukset Cosentyxistä, joka tuo helpotusta, ovat hänen mukaansa mahdottomia maksaa. ”Olen epätoivon partaalla”, Christoff sanoo. (Chris Bartlett/for Kaiser Health News)

Ilman lääkettä hänen sormensa voivat Christoffin mukaan turvota makkaran kokoisiksi.

”Se on ympärivuorokautista jatkuvaa kipua nilkoissa ja jaloissa”, sanoo Christoff, joka asuu Fairfaxissa, Va. ”En voi nukkua, en voi istua paikallani. Minä itken. Heitän tyynyjä. Se on vain… kamalaa.”

Aluksi Christoffin Cosentyxin omavastuuosuus oli vain 50 dollaria kuukaudessa. Mutta kun työkyvyttömyys johti siihen, että hän siirtyi Medicare Advantage -ohjelmaan, hänen omavastuukustannuksensa paisuivat lähes 1 300 dollariin kuukaudessa – yli kolme kertaa hänen kuukausittaisen autolainansa verran.

Christoff sai apua reumalääkäriltään, tri. Angus Worthingin avulla, kokeili Enbreliä, Humiraa ja muita lääkkeitä ennen kuin löysi Cosentyxin, ainoan lääkkeen, joka tarjoaa helpotusta.

Christoffin tapaus on ”sydäntä särkevä”, Worthing sanoi.

Novartis kieltäytyi vastaamasta Cosentyxin hintaa koskeviin kysymyksiin. Sen sijaan Novartis sanoo muiden lääkeyhtiöiden tavoin tarjoavansa potilasapuohjelmia niille, joilla ei ole varaa lääkkeeseen. Christoff sanoi, ettei hän ole oikeutettu rahoitustukeen.

Kuten muutkin biologiset lääkkeet, Cosentyx maksaa tuhansia dollareita kuukaudessa. Christoffin hoidon vuosikustannukset ovat noin 65 000 dollaria Yhdysvalloissa. Italiassa, jossa kilpailulla ja hintaneuvotteluilla on suurempi merkitys, se maksaisi GlobalDatan mukaan noin 15 000 dollaria.

Englannissa tohtori Christopher Griffiths, National Institute for Health Researchin johtava tutkija, joka hoitaa Cosentyx-potilaita, sanoi, että National Health Service maksaisi noin 10 000 puntaa eli alle 13 000 dollaria.

Ja nämä jyrkät hintaerot pitävät paikkansa, vaikka Cosentyxin biosimilaariversiota ei ole vielä saatavilla Euroopassa, eikä sitä ehkä tule vuosiin.

Lääkkeen kalleus vaatii veronsa Christoffilta. Viime kesänä hänen etenevä sairautensa vaikeutti hänen kolmen aikuisen lapsensa ja heidän lastensa kanssa vietettyä vuosittaista perhelomaa Virginia Beachissa, Vaasassa.

”En pääse hiekalle leikkimään lasteni kanssa ilman apua. En pääse ylös ilman apua”, Christoff muisteli. ”En ole valmis lopettamaan yrittämistä. Mutta en myöskään ole valmis kuluttamaan koko eläkerahastojani kävelläkseni.”

Toisin kuin Cosentyx, kilpailevat lääkkeet – Humira, Enbrel ja Remicade – kohtaavat kaikki biosimilaarikilpailun Euroopassa. Ainoastaan Remicade kilpailee edullisemman biosimilaarin kanssa Yhdysvalloissa, ja Humirasta odotetaan kilpailijaa Yhdysvaltain markkinoille vasta vuonna 2023. AbbVien valmistama Humira on maailman myydyin lääke.

Lokakuun lopulla Sanford C. Bernstein & Co:n Wall Streetin analyytikko Ronny Gal totesi, että AbbVie suostui laskemaan Humiran hintaa 80 prosenttia yhdessä Pohjoismaassa torjuakseen biosimilaarikilpailua. Yhtiön neljännesvuosittaisessa puhelinkonferenssissa AbbVien toimitusjohtaja Richard Gonzalez sanoi, että lääkkeen alennus oli niinkin alhainen kuin 10 prosenttia ja niinkin korkea kuin 80 prosenttia eri puolilla maanosaa, ja suurimmat alennukset olivat Pohjoismaissa.

”Nämä ovat markkinoita, joilla ”voittaja vie kaiken” koko … luokassa, joten se sisältää myös Remicaden ja Enbrelin”, Gonzalez sanoi marraskuussa ja lisäsi, että Pohjoismaat edustavat noin 4-5:tä prosenttia AbbVien kansainvälisen liiketoiminnan kokonaistuloista.

Huolissaan siitä, kuinka paljon biologiset lääkkeet maksavat Yhdysvaltain terveydenhuoltojärjestelmälle ja potilaille, elintarvike- ja lääkeviraston komissaari Scott Gottlieb ilmoitti kesällä ”toimintasuunnitelmasta”, johon kuului myös liittovaltion kauppakomission (Federal Trade Commission) käyttäminen apuna, ja sanoi olevansa ”huolestunut” biosimilaarimarkkinoista.

”Tuotemerkkisiä lääkkeitä valmistava lääketeollisuus ei ole rakentanut menestystään olemalla liiketaloudellisesti naivistinen.Brookings-instituutissa heinäkuussa. ”Se ei kuitenkaan tarkoita, että meidän pitäisi hyväksyä kaikki nämä liiketoimintataktiikat tai olla samaa mieltä niiden kanssa ja pitää niitä asianmukaisina.”

Elintarvike- ja lääkeviraston komissaari Scott Gottlieb vastaa kysymyksiin biosimilaarilääkkeiden kehittämisestä syyskuussa järjestetyssä julkisessa kuulemistilaisuudessa viraston White Oakissa, Md., sijaitsevalla kampuksella (Sarah Jane Tribble/KHN)

Yksi näistä liiketoimintataktiikoista ovat niin sanotut hyvitysloukut (rebate traps), joissa solmitaan taloudellisia sopimuksia, joiden tarkoituksena on varmistaa, että potilaat voivat hankkia vain biologisen lääkeaineen, mutta eivät biologista vastaavaa tuotetta. Kansainvälinen lääkevalmistaja Pfizer väitti syyskuussa 2017 nostamassaan kanteessa, että Johnson & Johnsonin luomat poissulkevat sopimukset estivät sairausvakuutusyhtiöitä, sairaaloita ja klinikoita käyttämästä sen biosimilaaria.

Johnson & Johnsonin erittäin menestyksekäs biologinen Remicade-lääke, joka on infliksimabin brändiversio, tuotti 6,3 miljardin Yhdysvaltain dollarin liikevaihdon maailmanlaajuisesti vuonna 2017. Pfizer toi kopiolääkkeensä Inflectran markkinoille Yhdysvalloissa lokakuussa 2016 ja totesi tiedotteessaan, että se hinnoittelee lääkkeen 15 prosentin alennuksella Remicaden tukkuhinnasta.

Siltikin terveydenhuoltojärjestelmät, kuten Pennsylvaniassa sijaitseva Geisinger Health, sanovat, että niillä on ollut vaikeuksia siirtyä halvempaan vaihtoehtoon.

”J&J on onnistunut todella hyvin vakiinnuttamaan asemansa markkinoilla”, sanoo Jason Howay, Geisingerin formulary services -yksikön päällikkö.

Terveysjärjestelmä päätti lopulta vaihtaa kaikki aikuiset Pfizerin biosimilaariin sanomalla, että se tarjoaa yhtä laadukasta hoitoa. Mutta Johnson & Johnson oli ”niputtanut” muiden lääkkeiden hinnat Remicaden kanssa. Jos Geisinger siis lopettaisi Remicaden käytön aikuispotilailla, J&J voisi lopettaa alennusten antamisen muista lääkkeistä, kuten kardiologian lääkkeistä, Howay selitti. ”Se kutoo hyvin sotkuista verkkoa.”

Janssenin, Johnson & Johnsonin tärkeimmän lääkealan tytäryhtiön Janssenin, tiedottaja sanoo, että lääkevalmistaja tarjoaa ”houkuttelevampia sopimusehtoja” ostajille, jotka käyttävät laajempaa valikoimaa J&J-lääkkeitä. ”Sopimuksentekomenetelmämme on aina asettanut etusijalle potilaiden ja heidän palveluntarjoajiensa saatavuuden”, Meredith Sharp sanoo.

Geisinger neuvotteli biosimilaarivalmistaja Pfizerin kanssa ja sai vielä alhaisemmat hinnat korvatakseen menetetyt säästöt muiden J&J-lääkkeiden osalta. Se on nyt siirtämässä kaikki aikuispotilaat edullisempaan biosimilaariin.

Toinen liiketoimintataktiikka on patenttisukkuloiden luominen, jossa lääkevalmistajat voittavat lukuisia patentteja estääkseen kilpailijat kokonaan. Niveltulehdusta ja Crohnin tautia hoitavalla Humira-lääkkeellä on yli 100 patenttia, jotka suojaavat sitä Yhdysvalloissa. Sitä vastoin AbbVien lääkkeen halvemmat biosimilaariversiot lanseerattiin lokakuussa Euroopassa, jossa patenttilainsäädäntö ei todennäköisesti tarjoa vastaavaa suojaa.

Tällainen taktiikka tukahduttaa kilpailijat Bruce Leicherin mukaan, joka on Cambridgessä, Massachusettsissa sijaitsevan harvinaisten tautien lääkekehitykseen keskittyneen Momenta Pharmaceuticalsin entinen vanhempi varatoimitusjohtaja ja lakiasiainjohtaja. Pienemmillä yrityksillä on ”nyt vaikeuksia” suunnitella uusien lääkkeiden lanseerausta. Momenta vähensi lokakuussa puolet henkilöstöstään, mukaan lukien Leicher, ja ilmoitti suunnitelmista luopua viidestä biosimilaarilääkkeiden kehitysohjelmasta.

Leicher sanoi, että FDA:n biosimilaarilääkkeiden toimintasuunnitelma Gottliebin alaisuudessa on hyvä ensiaskel, mutta ”olisi ollut hienoa nähdä se jo viisi vuotta sitten.”

Muutkin pitkittyvät sääntelyn aiheuttamat rasitukset ovat vaikeuttaneet biosimilaarilääkkeiden käyttöönottoa. Tänä kesänä Medicare alkoi korvata lääkäreille ja sairaaloille eri tavalla biosimilaareja. Ennen tätä muutosta potilaat saattoivat maksaa vähemmän kalliista nivelreuman biosimilaarilääkkeistä enemmän kuin tuotemerkillä varustetuista biologisista lääkkeistä.

Eikä apteekkihenkilökunta voi automaattisesti korvata tuotemerkillä varustettua biologista lääkettä biosimilaarilääkkeellä, toisin kuin kemiallisten yhdisteiden geneerisiä lääkkeitä, kuten aspiriinia. Yli 40 osavaltiota on säätänyt lakeja siitä, miten ja milloin lääkärit ja apteekkarit voivat korvata biosimilaarin biologisella lääkkeellä. Liittovaltion ohjeita ei ole vielä vahvistettu.

Lisäksi FDA vaatii, että jokaisen biosimilaarin nimessä on oltava satunnainen loppuliite, jonka tarkoituksena on muka erottaa se biologisesta lääkkeestä. Tämä voi olla hämmentävää ja saada potilaat ja lääkärit uskomaan, että tuotteet eroavat laadultaan merkittävästi toisistaan, sanoi Christine Simmon, joka edistää biosimilaareja Association for Accessible Medicines -liikejärjestön puolesta.

Simmonin mukaan nimeämiskäytäntö ”ruokkii” laajempaa keskustelua siitä, pitäisikö biosimilaareihin luottaa, ja hän lisäsi: ”Lääkäreiden ja potilaiden tyytyväisyys tuotteisiin on olennaisen tärkeää niiden käyttöönoton kannalta.”

KHN:n reseptilääkkeiden kehitystä, kustannuksia ja hinnoittelua koskevaa uutisointia tukee osittain Laura ja John Arnoldin säätiö.

KHN:n uutisointia reseptilääkkeiden kehityksestä, kustannuksista ja hinnoittelusta rahoittaa Laura ja John Arnoldin säätiö.