Terapia de reemplazo enzimático

La terapia de reemplazo enzimático (ERT) utiliza una solución intravenosa (IV) para reemplazar una enzima deficiente o faltante en el cuerpo. La ERT no cura la enfermedad, pero retrasa su progreso al aumentar la cantidad de enzima que falta en el organismo.

La terapia de sustitución enzimática está disponible actualmente para cinco trastornos de MPS: MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI y MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidasa), administrado una vez por semana, está aprobado en más de 60 países de todo el mundo, incluidos los Estados Unidos y toda Europa, para la terapia de sustitución enzimática a largo plazo en pacientes con un diagnóstico confirmado de MPS I, para tratar las manifestaciones no neurológicas de la enfermedad. Aldurazyme fue desarrollado por BioMarin y SanofiGenzyme en virtud de un acuerdo de empresa conjunta que asigna a BioMarin la responsabilidad de la fabricación comercial y a SanofiGenzyme la responsabilidad de las ventas y el marketing a nivel mundial.

Visite www.aldurazyme.com o póngase en contacto con SanofiGenzyme en el teléfono 800-745-4447 para obtener más información.

MPS II

Elaprase™ (idursulfasa) es una terapia de sustitución enzimática a largo plazo para pacientes con un diagnóstico confirmado de MPS II y su uso ha sido aprobado en EE, Canadá y muchos países de Europa. Elaprase fue desarrollado y es producido por Shire Pharmaceuticals y se administra en forma de infusión semanal.

Para más información, visite www.shire.com o póngase en contacto con OnePathSM en el 866-888-0660. OnePath proporciona asistencia con el seguro, el acceso al producto, los centros de tratamiento y la educación sobre Elaprase y la MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfasa alfa), desarrollado por BioMarin Pharmaceutical Inc. es la terapia de sustitución enzimática para personas con MPS IVA (síndrome de Morquio A.) Vimizim se administra semanalmente mediante infusión intravenosa.

BioMarin ofrecerá apoyo a los pacientes a través de su equipo BioMarin Patient & Physician Support (BPPS). A través de BPPS, los pacientes reciben apoyo en vivo y personalizado por parte de un gestor de casos especializado que investigará la cobertura del seguro y las opciones de beneficios alternativos. El BPPS ayudará a los pacientes a obtener cobertura y a minimizar los gastos de bolsillo, así como a encontrar ayudas financieras alternativas para el tratamiento. Para ponerse en contacto con un gestor de casos del BPPS, llame al 866-906-6100.

Para obtener más información sobre VIMIZIM, visite www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfasa) es la terapia de sustitución enzimática para personas con un diagnóstico confirmado de MPS VI y su uso ha sido aprobado en Estados Unidos y en muchos países europeos. Desarrollado y producido por BioMarin Pharmaceutical, Inc, Naglazyme ha demostrado mejorar la capacidad de caminar y subir escaleras.

Para obtener más información, póngase en contacto con el Servicio de Atención al Paciente y al Médico de BioMarin (BPPS) en o 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII es una betaglucuronidasa lisosomal humana recombinante indicada en pacientes pediátricos y adultos para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII (MPS VII, síndrome de Sly.) Recibió la aprobación de la FDA en noviembre de 2017.

Para más información, visite www.mepsevii.com.

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