U.S. Food and Drug Administration

I dag har U.S. Food and Drug Administration i dag givet fremskyndet godkendelse til Tazverik (tazemetostat) til behandling af voksne og pædiatriske patienter på 16 år og derover med metastatisk (når kræftceller spredes til andre dele af kroppen) eller lokalt fremskreden (når kræften er vokset uden for det organ, den startede i, men endnu ikke har spredt sig til fjernere dele af kroppen) epithelioid sarkom, der ikke er berettiget til komplet resektion (kirurgisk fjernelse af hele et væv, en struktur eller et organ). Epithelioid sarkom er en sjælden undertype af bløddelssarkom, der ofte forekommer hos unge voksne.

“Epithelioid sarkom udgør mindre end én procent af alle bløddelssarkomer”, siger Richard Pazdur, M.D., direktør for FDA’s Oncology Center of Excellence og fungerende direktør for Office of Oncologic Diseases i FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Indtil i dag var der ingen behandlingsmuligheder specifikt for patienter med epithelioide sarkomer. Godkendelsen af Tazverik giver en behandlingsmulighed, der specifikt er rettet mod denne sygdom. Da vi fremlagde Tazveriks ansøgning for Oncologic Drugs Advisory Committee i sidste måned, stemte udvalget enstemmigt for, at fordelene ved lægemidlet opvejede risiciene.”

Tazverik blokerer aktiviteten af EZH2-methyltransferase, hvilket kan være med til at holde kræftcellerne fra at vokse. De fleste tilfælde af epithelioid sarkom begynder i det bløde væv under huden i en ekstremitet, selv om det kan starte i andre områder af kroppen. Kirurgisk fjernelse anses for at være den vigtigste behandling, når kræften er lokaliseret til et område af kroppen. Der kan også gives kemoterapi eller strålebehandling. Der er imidlertid stor sandsynlighed for lokal og regional spredning af sygdommen selv med behandling, og ca. 50 % af patienterne har metastaserende sygdom på diagnosetidspunktet. Metastatisk sygdom anses for at være livstruende for patienten.

Tazveriks godkendelse var baseret på resultaterne af et klinisk forsøg med deltagelse af 62 patienter med metastatisk eller lokalt fremskreden epithelioid sarkom. I løbet af det kliniske forsøg fik patienterne 800 milligram (mg) Tazverik to gange dagligt, indtil sygdommen skred frem, eller patienten nåede et uacceptabelt forgiftningsniveau. Der blev foretaget vurderinger af tumorrespons hver ottende uge i løbet af det kliniske forsøg. Forsøget målte, hvor mange patienter der oplevede fuldstændig eller delvis skrumpning (med et bestemt beløb) af deres tumorer under behandlingen (samlet responsrate). Den samlede responsrate var 15 %, hvor 1,6 % af patienterne havde et komplet respons og 13 % havde et delvist respons. Af de ni patienter, der havde et respons, havde seks (67 %) patienter et respons, der varede seks måneder eller længere.

De mest almindelige bivirkninger for patienter, der tog Tazverik, var smerter, træthed, kvalme, nedsat appetit, opkastning og forstoppelse. Patienter, der behandles med Tazverik, har en øget risiko for at udvikle sekundære maligniteter, herunder: T-celle lymfoblastisk lymfom (en type blodkræft, der påvirker lymfesystemet, som normalt findes i lymfeknuderne), myelodysplastisk syndrom (en lidelse, der skyldes dårligt dannede eller dysfunktionelle blodceller) og akut myeloid leukæmi (en kræftsygdom i blodet og knoglemarven). FDA råder sundhedspersonale til at fortælle kvinder med reproduktionsevne, at de skal bruge effektiv prævention under behandlingen med Tazverik og i seks måneder efter den sidste dosis. Mænd med en kvindelig partner med reproduktiv potentiale bør anvende effektiv prævention under behandlingen med Tazverik og i tre måneder efter den sidste dosis. Kvinder, der er gravide eller ammer, bør ikke tage Tazverik, da det kan skade et foster under udvikling eller et nyfødt barn. Tazverik skal udleveres med en medicinhåndbog til patienten, der beskriver vigtige oplysninger om lægemidlets anvendelse og risici.

Tazverik fik tildelt Accelerated Approval, som gør det muligt for FDA at godkende lægemidler til alvorlige tilstande for at udfylde et udækket medicinsk behov baseret på et resultat, der med rimelig sandsynlighed kan forudsige en klinisk fordel for patienterne. Der kan være behov for yderligere kliniske forsøg for at verificere og beskrive Tazveriks kliniske fordele. Tazverik har også modtaget Orphan Drug designation, som giver incitamenter til at hjælpe og fremme udviklingen af lægemidler til sjældne sygdomme.

FDA gav godkendelsen af Tazverik til Epizyme Inc.

FDA, et agentur under det amerikanske Department of Health and Human Services, beskytter folkesundheden ved at garantere sikkerheden, effektiviteten og sikkerheden ved human- og veterinærmedicin, vacciner og andre biologiske produkter til human brug samt medicinsk udstyr. Agenturet er også ansvarligt for sikkerheden og beskyttelsen af landets fødevareforsyning, kosmetik, kosttilskud, produkter, der afgiver elektronisk stråling, og for regulering af tobaksvarer.