Enzymerstatningsterapi

Enzymerstatningsterapi (ERT) anvender en intravenøs opløsning (IV) til at erstatte et mangelfuldt eller manglende enzym i kroppen. ERT helbreder ikke sygdommen, men bremser dens udvikling ved at øge mængden af det manglende enzym i kroppen.

Enzymerstatningsterapi er i øjeblikket tilgængelig for fem MPS-sygdomme: MPS I, MPS II, MPS IVA, MPS VI og MPS VII.

MPS I

Aldurazyme™ (laronidase), der administreres en gang ugentligt, er godkendt i mere end 60 lande verden over, herunder USA og i hele Europa, til langvarig enzymerstatningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af MPS I til behandling af de ikke-neurologiske manifestationer af sygdommen. Aldurazyme er udviklet af BioMarin og SanofiGenzyme i henhold til en joint venture-aftale, der tildeler BioMarin ansvaret for den kommercielle produktion og SanofiGenzyme ansvaret for salg og markedsføring på verdensplan.

Besøg www.aldurazyme.com eller kontakt SanofiGenzyme på 800-745-4447 for yderligere oplysninger.

MPS II

Elaprase™ (idursulfase) er en langvarig enzymerstatningsterapi til patienter med en bekræftet diagnose af MPS II og er blevet godkendt til brug i USA, Canada og i mange lande i Europa. Elaprase blev udviklet og produceres af Shire Pharmaceuticals og gives som en ugentlig infusion.

For yderligere oplysninger kan du besøge www.shire.com eller kontakte OnePathSM på 866-888-0660. OnePath tilbyder hjælp med forsikring, produktadgang, behandlingscentre og undervisning om Elaprase og MPS II.

MPS IVA

Vimizim™ (elosulfase alfa), udviklet af BioMarin Pharmaceutical Inc. er enzymerstatningsterapi til personer med MPS IVA (Morquio A syndrom.) Vimizim administreres ugentligt via intravenøs infusion.

BioMarin vil tilbyde støtte til patienterne gennem sit BioMarin Patient & Physician Support (BPPS)-team. Gennem BPPS modtager patienterne live, personlig støtte fra en specialiseret sagsbehandler, som undersøger forsikringsdækning og alternative ydelsesmuligheder. BPPS vil hjælpe patienterne med at opnå dækning og minimere out-of-pocket-udgifterne og finde alternativ økonomisk støtte til behandling. For at få fat i en BPPS-sagsbehandler skal du ringe på 866-906-6100.

For yderligere oplysninger om VIMIZIM kan du besøge www.VIMIZIM.com.

MPS VI

Naglazyme™ (galsulfase) er enzymerstatningsterapi til personer med en bekræftet diagnose af MPS VI og er blevet godkendt til brug i USA og i mange europæiske lande. Naglazyme er udviklet og produceret af BioMarin Pharmaceutical, Inc. og har vist sig at forbedre evnen til at gå og klatre på trapper.

For yderligere oplysninger kan du kontakte BioMarin Patient and Physician Support (BPPS) på eller 866-906-6100.

MPS VII

MEPSEVII er en rekombinant human lysosomal beta glucuronidase, der er indiceret til pædiatriske og voksne patienter til behandling af Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII, Sly syndrom.) Det modtog FDA-godkendelse i november 2017.

Fors yderligere oplysninger kan du besøge www.mepsevii.com.

• Share
• Tweet