U.S. Food and Drug Administration

Dnes americký Úřad pro kontrolu léčiv (U.S. Food and Drug Administration udělil urychlené schválení přípravku Tazverik (tazemetostat) pro léčbu dospělých a dětských pacientů ve věku 16 let a starších s metastatickým (kdy se nádorové buňky rozšířily do jiných částí těla) nebo lokálně pokročilým (kdy rakovina vyrostla mimo orgán, ve kterém začala, ale ještě se nerozšířila do vzdálených částí těla) epiteloidním sarkomem, který není vhodný pro kompletní resekci (chirurgické odstranění celé tkáně, struktury nebo orgánu). Epiteloidní sarkom je vzácný podtyp sarkomu měkkých tkání, který se často vyskytuje u mladých dospělých.

„Epiteloidní sarkom tvoří méně než jedno procento všech sarkomů měkkých tkání,“ uvedl doktor Richard Pazdur, ředitel Onkologického centra excelence FDA a úřadující ředitel Úřadu pro onkologická onemocnění v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv FDA. „Až do dnešního dne neexistovaly žádné možnosti léčby speciálně pro pacienty s epiteloidním sarkomem. Schválení přípravku Tazverik poskytuje možnost léčby, která je specificky zaměřena na toto onemocnění. Když jsme minulý měsíc předložili žádost o přípravek Tazverik Poradnímu výboru pro onkologická léčiva, výbor jednomyslně odhlasoval, že přínosy léku převažují nad riziky.“

Tazverik blokuje aktivitu metyltransferázy EZH2, což může pomoci zabránit růstu nádorových buněk. Většina případů epiteloidního sarkomu začíná v měkké tkáni pod kůží končetiny, i když může začínat i v jiných částech těla. Chirurgické odstranění se považuje za hlavní způsob léčby, pokud je rakovina lokalizována v jedné oblasti těla. Může být také podávána chemoterapie nebo ozařování. I při léčbě však existuje vysoká pravděpodobnost místního a regionálního šíření onemocnění a přibližně 50 % pacientů má v době diagnózy metastatické onemocnění. Metastatické onemocnění je považováno za život pacienta ohrožující.

Schválení přípravku Tazverik bylo založeno na výsledcích klinické studie, do které bylo zařazeno 62 pacientů s metastatickým nebo lokálně pokročilým epiteloidním sarkomem. Během klinického hodnocení dostávali pacienti 800 miligramů (mg) přípravku Tazverik dvakrát denně, dokud nedošlo k progresi onemocnění nebo dokud pacient nedosáhl nepřijatelné úrovně toxicity. Hodnocení odpovědi nádoru bylo v průběhu klinického hodnocení prováděno každých osm týdnů. V rámci studie se měřilo, u kolika pacientů došlo během léčby k úplnému nebo částečnému zmenšení nádoru (o určitou hodnotu) (celková míra odpovědi). Celková míra odpovědi byla 15 %, přičemž 1,6 % pacientů mělo úplnou odpověď a 13 % částečnou odpověď. Z devíti pacientů, u kterých došlo k odpovědi, u šesti (67 %) pacientů trvala odpověď šest měsíců nebo déle.

Nejčastějšími nežádoucími účinky u pacientů užívajících přípravek Tazverik byly bolest, únava, nevolnost, snížená chuť k jídlu, zvracení a zácpa. U pacientů léčených přípravkem Tazverik je zvýšené riziko vzniku sekundárních malignit, včetně: T-buněčného lymfoblastického lymfomu (typ rakoviny krve, který postihuje lymfatický systém, obvykle se nachází v lymfatických uzlinách), myelodysplastického syndromu (porucha vznikající v důsledku špatně vytvořených nebo nefunkčních krevních buněk) a akutní myeloidní leukémie (rakovina krve a kostní dřeně). FDA doporučuje zdravotnickým pracovníkům, aby informovali ženy v reprodukčním věku o používání účinné antikoncepce během léčby přípravkem Tazverik a po dobu šesti měsíců po poslední dávce. Muži s partnerkou v reprodukčním věku by měli během léčby přípravkem Tazverik a po dobu tří měsíců po poslední dávce používat účinnou antikoncepci. Těhotné nebo kojící ženy by neměly přípravek Tazverik užívat, protože může poškodit vyvíjející se plod nebo novorozence. Přípravek Tazverik musí být vydáván s příručkou pro pacienty, která popisuje důležité informace o použití a rizicích přípravku.

Přípravku Tazverik bylo uděleno zrychlené schválení, které umožňuje FDA schválit léky pro závažné stavy k naplnění neuspokojené lékařské potřeby na základě výsledku, který s přiměřenou pravděpodobností předpovídá klinický přínos pro pacienty. K ověření a popisu klinického přínosu přípravku Tazverik mohou být nutné další klinické studie. Přípravek Tazverik také získal označení „Orphan Drug“ (lék pro vzácná onemocnění), které poskytuje pobídky na pomoc a podporu vývoje léků pro vzácná onemocnění.

FDA udělila společnosti Epizyme Inc. schválení přípravku Tazverik.

FDA, agentura v rámci amerického ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb, chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léčiv, vakcín a dalších biologických produktů pro humánní použití a zdravotnických prostředků. Agentura je rovněž zodpovědná za bezpečnost a zabezpečení dodávek potravin, kosmetiky, doplňků stravy, výrobků, které vyzařují elektronické záření, a za regulaci tabákových výrobků.

.