Nový lék na osteoporózu možná nestojí za svou vysokou cenu

Stanford Report, 14. června 2006

Sara Selis

Hau Liu

Každý, kdo si zlomil kyčel, zápěstí nebo páteřní obratel v důsledku osteoporózy, může potvrdit vysilující dopad tohoto onemocnění a bezpochyby uvítá typ léku, který zabraňuje zlomeninám tím, že obnovuje ztracené kosti, a ne pouze zastavuje jejich úbytek, jak to dělá většina terapií.

Výzkumníci z lékařské fakulty však zjistili, že první takový lék, který je nyní k dispozici, zvaný teriparatid (obchodní název Forteo), není ve srovnání s nejčastěji předepisovaným lékem na osteoporózu, alendronátem (obchodní název Fosamax), nákladově efektivní. Zatímco průměrná velkoobchodní cena alendronátu je přibližně 900 USD ročně, teriparatid stojí více než sedmkrát tolik – přibližně 6 700 USD ročně. Zjištění publikovaná 12. června v časopise Archives of Internal Medicine naznačují, že teriparatid by měl být podáván pouze pacientům s nejvyšším rizikem a těm, kteří netolerují standardní léčbu.

„Neříkáme, že byste tento nový lék neměli vůbec používat, ale vzhledem k tomu, že máme omezené zdroje na zdravotní péči, musíme zvážit, zda jsme jako společnost připraveni zaplatit dodatečné náklady na tento lék vzhledem k účinnosti stávajících terapií,“ uvedl hlavní autor studie Hau Liu, MD, MPH, postdoktorand ve Stanfordově centru pro zdravotní politiku/Centru pro primární péči a výzkum výsledků.

Osteoporóza, onemocnění nejčastěji se vyskytující u žen po menopauze, způsobuje oslabení kostí, které jsou tak náchylné ke zlomeninám i při menších pádech. Odhaduje se, že osteoporózou trpí 10 milionů Američanů, ačkoli podle studií o tom ví méně než polovina z nich. Osoby s osteoporózou mají vyšší úmrtnost a nižší kvalitu života než běžná populace.

Teriparatid, schválený Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv v roce 2002, je prvním dostupným lékem z nové skupiny léků na osteoporózu, tzv. anabolik, které stimulují růst nových kostí tím, že zvyšují funkci osteoblastů, tělesných buněk tvořících kosti. To by mohl být významný pokrok oproti nejčastěji používané skupině léků na osteoporózu, tzv. bisfosfonátům (z nichž vedoucí postavení na trhu zaujímá alendronát), které zastavují úbytek kostní hmoty a zvyšují hustotu kostí, ale nevytvářejí novou kost. Přesto žádná studie přímo nesrovnávala teriparatid a alendronát z hlediska účinnosti v prevenci zlomenin.

Teriparatid se podává formou denních injekcí, zatímco alendronát se užívá ve formě tablet jednou týdně. Analytici z farmaceutického průmyslu odhadují, že v roce 2005 bylo předepsáno 600 000 receptů na teriparatid, což přineslo příjmy ve výši přibližně 350 milionů USD. Očekává se, že do roku 2008 se prodej více než zdvojnásobí.

Liuův výzkumný tým se snažil zjistit, zda teriparatid stojí za svou vysokou cenu ve srovnání s alendronátem. Pomocí počítačového simulačního modelu hodnotili dopad čtyř léčebných strategií v populaci 200 000 hypotetických žen po menopauze. Jednalo se o tyto čtyři strategie: „obvyklá péče“ (užívání vitaminu D a vápníku, ale žádné léky); samotný alendronát po dobu pěti let; samotný teriparatid po dobu dvou let a dva roky teriparatidu následované pěti lety alendronátu. Tato studie je první, která hodnotí nákladovou efektivitu tohoto posledního přístupu, známého jako sekvenční léčba, kterou obhajuje stále více odborníků na osteoporózu, aby se nejprve vytvořila nová kost a pak se udržovala.

Výzkumníci u svých hypotetických pacientů sledovali šest prvků: zvolenou strategii léčby, počet a typ již existujících zlomenin, úmrtí nebo přežití během simulačního období, vstup (nebo nevstup) do domova důchodců, nežádoucí účinky léčby a nové zlomeniny během simulačního období. Poté výzkumníci vypočítali nákladovou efektivitu každé terapie z hlediska nákladů na získaný rok života s ohledem na kvalitu – běžný ukazatel, který zohledňuje kvalitu života i přežití. Za nákladově efektivní se obecně považují terapie, které stojí 50 000 dolarů nebo méně na rok života s upravenou kvalitou.

Samotná terapie alendronátem stála 11 600 dolarů na rok života s upravenou kvalitou ve srovnání s běžnou péčí, což z ní podle výzkumníků činí solidní nákladovou efektivitu. Samotný teriparatid stál 172 300 dolarů na rok života s upravenou kvalitou ve srovnání s obvyklou péčí – a nepřinesl tak velký zdravotní přínos jako alendronát. To přimělo autory k tomu, aby napsali, že tato léčba „není racionální volbou“. Poznamenali však, že teriparatid může být rozumnou volbou pro pacienty, kteří nemohou užívat alendronát.

Kombinace teriparatidu a alendronátu stojí 156 500 dolarů na rok života upravený podle kvality ve srovnání se samotným alendronátem. Ačkoli je tato hodnota obecně příliš vysoká na to, aby mohla být považována za nákladově efektivní, vědci zjistili, že tato strategie by se mohla stát nákladově efektivní za tří podmínek: Pokud by se cena teriparatidu snížila o 60 %, pokud by kombinace léků byla podávána pouze ženám s mimořádně nízkou hustotou kostní hmoty nebo pokud by se prokázalo, že šestiměsíční léčba teriparatidem je v prevenci zlomenin stejně účinná jako dvouletá léčba.

Ačkoli je obtížné předvídat ceny jakéhokoli léku, Liu poznamenal, že jsou vyvíjeny další anabolické látky na osteoporózu, které by mohly být zavedeny za nižší ceny než teriparatid.

Vedoucí autor Alan Garber, MD, PhD, profesor Henry J. Kaiser a ředitel centra zdravotní politiky, uvedl, že teriparatid není zdaleka ojedinělým případem. „V posledních letech jsme byli svědky zavedení několika nových léků, které přinášejí malé výhody za vysokou cenu,“ řekl. Předpověděl však, že „toto nebude úspěšná cenová strategie navždy, protože jsme svědky stále většího rozhořčení nad vysokými cenami léků“. Vzhledem k tomu, že spotřebitelé platí více nákladů na léčbu z vlastní kapsy, měli by se lékaři seznámit s nákladovou efektivitou různých terapií. „Je to další informace, kterou budou chtít mít na paměti, když se budou rozhodovat, kterou léčbu předepsat,“ řekl Garber.

Dalšími autory ze Stanfordu jsou postgraduální student Kaleb Michaud, postdoktorandka Smita Nayak, MD, David Karpf, MD, adjunct clinical associate professor of medicine, a Douglas Owens, MD, profesor medicíny a vedoucí výzkumný pracovník VA-Palo Alto. Studie byla financována Agenturou pro výzkum a kvalitu zdravotní péče a ministerstvem pro záležitosti veteránů.